Framfarir í genameðferð við blóðþynningu

Lykilatriði:
Framfarir í genameðferð við blóðþynningu

Tekið upp í beinni útsendingu sem föstudagssetningarmótstefna á undan 62. ársþingi og sýningu ASH

Eftir að hverju myndskeiði lýkur, skrunaðu niður á síðunni til að opna það næsta

Kynningar

Kynnt af: Glenn F. Pierce, læknir, doktor

Erfðameðferð lofar miklu fyrir einstaklinga með fjölbreyttar aðstæður, þar á meðal tegundir krabbameina, alnæmi, sykursýki, hjartasjúkdóma og blóðþurrð. Þessi nýstárlega nálgun við meðferð breytir genum í frumum líkamans til að stöðva sjúkdóminn. 

Erfðameðferð reynir að skipta um eða laga stökkbreytt gen og gera sjúkar frumur augljósari fyrir ónæmiskerfið. Hemophilia A og B erfast sem hluti af X-tengdu recessive mynstri. Blóðflagnaerfðafræði felur í sér gen sem finnast í X-litningi og það þarf aðeins eitt gallað gen til að leiða til þessa blæðingaröskunar.

Frumu- og genameðferðir eru enn í rannsókn en niðurstöðurnar lofa góðu. Klínískar rannsóknir hafa sýnt árangur og Matvælastofnun (FDA) hefur samþykkt eina tegund frumumeðferðar. Í okkar Lykilatriði: Framfarir í genameðferð við blóðþynningu undir forystu Glenn F. Pierce, ræðum við yfirlit yfir sjúkdóminn, núverandi ástand genameðferðar og fleira.