Framfarir í genameðferð við blóðþynningu

Lykilatriði:
Framfarir í genameðferð við blóðþynningu

Tekið upp í beinni útsendingu sem föstudagssetningarmótstefna á undan 62. ársþingi og sýningu ASH

Eftir að hverju myndskeiði lýkur, skrunaðu niður á síðunni til að opna það næsta

Kynningar

Kynnt af: Glenn F. Pierce, læknir, doktor

Erfðameðferð lofar miklu fyrir einstaklinga með fjölbreyttar aðstæður, þar á meðal tegundir krabbameina, alnæmi, sykursýki, hjartasjúkdóma og blóðþurrð. Þessi nýstárlega nálgun við meðferð breytir genum í frumum líkamans til að stöðva sjúkdóminn. 

Erfðameðferð reynir að skipta um eða laga stökkbreytt gen og gera sjúkar frumur augljósari fyrir ónæmiskerfið. Hemophilia A og B erfast sem hluti af X-tengdu recessive mynstri. Blóðflagnaerfðafræði felur í sér gen sem finnast í X-litningi og það þarf aðeins eitt gallað gen til að leiða til þessa blæðingaröskunar.

Frumu- og genameðferðir eru enn í rannsókn en niðurstöðurnar lofa góðu. Klínískar rannsóknir hafa sýnt árangur og Matvælastofnun (FDA) hefur samþykkt eina tegund frumumeðferðar. Í okkar Lykilatriði: Framfarir í genameðferð við blóðþynningu undir forystu Glenn F. Pierce, ræðum við yfirlit yfir sjúkdóminn, núverandi ástand genameðferðar og fleira.

Mynd

Please enable the javascript to submit this form

Stuðningur af fræðslustyrkjum frá Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Nauðsynlegt SSL