Verkun og öryggi Valoctocogen Roxaparvovec Adeno-tengd veiru genaflutningur fyrir alvarlega dreyrasótt A: Niðurstöður úr 3. stigs GENEr8-1 prufu.

Hápunktar frá ISTH 2021 þinginu

Verkun og öryggi Valoctocogen Roxaparvovec Adeno-tengd veiru genaflutningur fyrir alvarlega dreyrasótt A: Niðurstöður úr 3. stigs GENEr8-1 prufu.

MC Ozelo¹, J. Mahlangu², KJ. Pasi³, A. Giermasz⁴, AD Leavitt⁵, M. Laffan⁶, E. Symington⁷, DV Quon⁸, J.-D. Wang⁹, K. Peerlinck¹¹, S. Pípa¹¹, B. Madan¹², NS Key¹³, GF Pierce¹⁴, B. O'Mahony^15,16, R. Kaczmarek^17,18, A. Lawal¹⁹, M. Huang¹⁹, WY Wong¹⁹, B. Kim¹⁹, GENEr8-1 Prófunarhópur

¹Hemocentro UNICAMP, innri læknadeild, læknadeild, háskólinn í Campinas, Campinas, Brasilíu

²Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Jóhannesarborg Academic Hospital, University of the Witwatersrand og NHLS, Jóhannesarborg, Suður-Afríku

³Barts og London School of Medicine and Dentistry, London, Bretlandi

⁴Hemophilia Treatment Center, University of California Davis, Sacramento, Bandaríkjunum

⁵University of California, San Francisco, Bandaríkin

⁶Centre for Hematology, Imperial College London, London, Bretlandi

⁷Cambridge háskólasjúkrahús NHS Foundation Trust, Cambridge, Bretlandi

⁸Orthopedic Hemophilia Treatment Center, Los Angeles, Bandaríkjunum

⁹Center for Rare Disease and Hemophilia, Taichung Veterans General Hospital, Taichung, Taiwan, Kína héraði

¹⁰Æðalækningadeild og blæðingarstöð og dreyrasýkingarmiðstöð, háskólasjúkrahús Leuven, Leuven, Belgíu

¹¹Deild barna og meinafræði, University of Michigan, Ann Arbor, Bandaríkjunum

¹²Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust, London, Bretlandi

¹³UNC Blood Research Center, University of North Carolina, Chapel Hill, Bandaríkjunum

¹⁴Independent Consultant, La Jolla, Bandaríkjunum

¹⁵Irish Haemophilia Society, Dublin, Írlandi

¹⁶Trinity College, Dublin, Írlandi

¹⁷Barnadeild, læknadeild Indiana háskólans, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianapolis, Bandaríkjunum

¹⁸Laboratory of glycobiology, Hirszfeld Institute of Immunology and Experimental Therapy, Wroclaw, Póllandi

¹⁹BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Bandaríkjunum

Lykilgagnapunktar

FVIII Virkni Yfir 52 vikur í mITT mannfjölda

FVIII virkni með litningamælingu fyrir sjúklinga (N = 132) í 3. stigs GENEr8-1 prufu sem er meðhöndlað með einu innrennsli af valoctocogen roxaparvovec (6 x 10¹³ vg/kg). Á vikum 49–52 var meðalbreyting (95% CI) frá upphafsgildi í starfsemi FVIII 41.9 (34.1–49.7) ae/dL (P <0.001) og miðgildi (Q1, Q3) breyting frá grunngildi var 22.9 (10.9, 61.3) ) Ae/dL.

Ársblæðingartíðni (ABR, vinstra spjaldið) og fjöldi innrennslis FVIII/ár (hægra spjaldið) fyrir stofninn (n = 112) í GENEr8-1 rannsókninni. Fyrir ABR var meðalbreytingin (95% CI) fækkun um 4.1 (-5.3 til -2.8) meðhöndlaða blæðingar/ár, sem er 83.8% lækkun frá upphafsgildi. Meðalbreyting á innrennsli/ári var 134 (-144 í -124), sem er 98.6% lækkun frá upphafsgildi. Eftir innrennsli var skilgreint þannig að byrjað væri eftir 4. viku.