Vöktun á vigursamþættingarstöðum í in vivo genameðferðaraðferðum með vökva-vefjasýni-samþættingu-síðuröðun
Hápunktar frá 28. ársþingi ESGCT

Vöktun á vigursamþættingarstöðum í in vivo genameðferðaraðferðum með vökva-vefjasýni-samþættingu-síðuröðun

D Cesana1, A Kalabríu1, L Rudilosso1, P Gallina1, G Spinozzi1, A Magnani2, M Pouzolles3, F Fumagalli1, V Calbi1, M Witzel4, FD Bushman5, A Cantore1, N Taylor3, VS Zimmermann3, C Klein4, A Fischer2, M Cavazzana2, E Sex2, A Aiuti1, L Naldini1, E Montini1

1San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (HSR-TIGET)

2Rannsóknarstofa í eitilfrumumyndun manna, INSERM, Frakklandi

3Institut de Génétique Moléculaire de Montpellier, CNRS, Frakklandi

4Dr. von Hauner barnasjúkrahúsið, LMU, Þýskalandi

5Örverufræðideild, UPenn, Bandaríkjunum

Lykilgagnapunktar

IS endurheimt úr frumulausu DNA hreinsað úr líkamsvökva

Frumufrítt DNA (cfDNA) er losað út í blóðið frá heilbrigðum, bólgum eða sjúkum föstum líffærafrumum (eins og lifur eða hóstarkirtli) sem gangast undir frumudauða eða drep. Hægt er að greina erfðafræðilegar breytingar á hreinsuðu cfDNA, þar með talið vektor-erfðafræðileg samþættingarstöðum (IS) frá transduced frumum, með fljótandi vefjasýni samþættingarstaða raðgreiningu (LiBIS-seq).

Einkenni Lentivirus (LV) samþættingarprófíls í dreyrasæknum hundum

Þrír fullorðnir dreyrasæknir hundar (O21, M57 og O59) fengu eina sprautu af LV sem tjá mismunandi útgáfur af hundastorku FIX. Fyrir hvern hund var cfDNA hreinsað úr blóðsermi sem var safnað á 7-8 mismunandi tímapunktum frá 30 til 532 d eftir inndælingu. Þetta línurit sýnir áætlaða stofnstærð merktra frumuklóna sem stuðla að sameiginlegum IS með tímanum í hundum M57 og O59.

Tengt innihald

Gagnvirkar webinar
Mynd

Please enable the javascript to submit this form

Stuðningur af fræðslustyrkjum frá Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Nauðsynlegt SSL