Að nota frásog til að fjarlægja hlutleysandi AAV mótefni hjá sjúklingum sem áður voru útilokaðir frá genameðferð
Hápunktar frá 23. ársfundi ASGCT

Að nota frásog til að fjarlægja hlutleysandi AAV mótefni hjá sjúklingum sem áður voru útilokaðir frá genameðferð

Jonathan H. Foley1, Erald Shehu1, Allison Dane1, Rose Sheridan1, Rebecca Alade1, Thorold Guy1, Jenny McIntosh2, Hattie Ollerton1, Sophie Williams1, Romuald Corbau1, Helen Jones2, Nathan Davies2, Andrew Davenport2, David Briggs3, Amit Nathwani2

1Freeline, Stevenage, Bretlandi

2University College London, London, Bretlandi

3NHS Blood and Transplant, Birmingham, Bretlandi

Lykilgagnapunktar

Allt að 70% sjúklinga með dreyrasýki geta tjáð mótefni sem koma í veg fyrir meðferð með AAV vektorum til genameðferðar. Þessi rannsókn sýnir að hægt er að nota tvöfalda síunarplasmapheresis (DFPP) til að draga úr AAVS3 hlutleysandi mótefni (NAb) títra til að samræma hæfisskilyrði tilrauna.

Niðurstöður frá sjúklingum með eða án samfellds DFPP lotu sem notuðu bjarta lyciferasa umbreytingarhindrunargreiningu (BL-TIA). Rásir í röð voru áhrifaríkari en lotur í röð til að draga úr Nab títra. Aðhvarfsgreining spáði því að 5 lotur myndu minnka upphafs AAVS3 NAb títra um 94%, sem myndi gera meðhöndlun 60% sjúklinga.

Tengt innihald