Notkun World Federation of Haemophilia Gene Therapy Registry fyrir langtíma eftirfylgni dreyrasjúklinga sem eru meðhöndlaðir með genameðferð

Hápunktar frá heimsþingi WFH 2022

Notkun World Federation of Haemophilia Gene Therapy Registry fyrir langtíma eftirfylgni dreyrasjúklinga sem eru meðhöndlaðir með genameðferð

Kynnir af: Barbara A. Konkle, læknir, University of Washington, Seattle, Washington, Bandaríkjunum

Barbara A. Konkle¹, Donna kistu², Mayss Naccache², Cary Clark³, Lindsey A. George⁴, Alfonso Iorio⁵, Wolfgang Miesbach⁶, Declan Noone⁷, Flora Peyvandi⁸, Steven Pipe⁹, Michael Recht¹⁰, Mark Skinner¹¹, Leonard Valentino¹², Johnny N. Mahlangu¹³, Glenn F. Pierce²

¹Háskólinn í Washington, Seattle, Bandaríkin
²World Federation of Hemophilia, Montreal, Kanada
³International Society on Thrombosis and Hemostasis, Carrboro, Bandaríkin
⁴Barnasjúkrahúsið í Philadelphia, Philadelphia, Bandaríkin
⁵Deild heilbrigðisrannsóknaaðferða, sönnunargagna og áhrifa, McMaster University, Hamilton, Kanada
⁶Medical Clinic 2/Institute of Transfusione Medicine University Hospital Frankfurt, Þýskalandi
⁷European Hemophilia Consortium, Belgíu
⁸Università degli Studi di Mílanó, Ítalía
⁹Deild barna og meinafræði, University of Michigan, Ann Arbor, Bandaríkjunum
¹⁰American Thrombosis and Hemostasis Network, Rochester, Bandaríkin
¹¹Institute for Policy Advancement Ltd., og deild heilbrigðisrannsóknaaðferða, sönnunargagna og áhrifa, McMaster University, Washington, District of Columbia
¹²National Hemophilia Foundation, New York, Bandaríkin
¹³Háskólinn í Witwatersrand, Suður-Afríku

WFH genameðferðarskráin (GTR) er tilvonandi, athugunar- og lengdarskráning með það að markmiði að safna gögnum fyrir alla sjúklinga sem fá genameðferð við dreyrasýki, bæði í klínískum rannsóknum og eftir markaðssetningu ef og þegar samþykkt. Þetta eru aðal- og aukamarkmið skrárinnar.

Í því skyni að innleiða GTR, er WFH að ná til einstakra dreyrasýkimeðferðarstöðva (HTC), og byrjar á þeim sem taka þátt í klínískum rannsóknum á dreyrasýki genameðferð. Landsskrár fyrir dreyrasýki verða einnig beðnar um að leggja sitt af mörkum. WFH vinnur einnig með iðnaðinum að því að þróa ferli til að afla gagna úr klínískum rannsóknum sem lokið er.