Notkun World Federation of Haemophilia Gene Therapy Registry fyrir langtíma eftirfylgni dreyrasjúklinga sem eru meðhöndlaðir með genameðferð
Hápunktar frá heimsþingi WFH 2022

Notkun World Federation of Haemophilia Gene Therapy Registry fyrir langtíma eftirfylgni dreyrasjúklinga sem eru meðhöndlaðir með genameðferð

Kynnir af: Barbara A. Konkle, læknir, University of Washington, Seattle, Washington, Bandaríkjunum

Barbara A. Konkle1, Donna kistu2, Mayss Naccache2, Cary Clark3, Lindsey A. George4, Alfonso Iorio5, Wolfgang Miesbach6, Declan Noone7, Flora Peyvandi8, Steven Pipe9, Michael Recht10, Mark Skinner11, Leonard Valentino12, Johnny N. Mahlangu13, Glenn F. Pierce2

1Háskólinn í Washington, Seattle, Bandaríkin
2World Federation of Hemophilia, Montreal, Kanada
3International Society on Thrombosis and Hemostasis, Carrboro, Bandaríkin
4Barnasjúkrahúsið í Philadelphia, Philadelphia, Bandaríkin
5Deild heilbrigðisrannsóknaaðferða, sönnunargagna og áhrifa, McMaster University, Hamilton, Kanada
6Medical Clinic 2/Institute of Transfusione Medicine University Hospital Frankfurt, Þýskalandi
7European Hemophilia Consortium, Belgíu
8Università degli Studi di Mílanó, Ítalía
9Deild barna og meinafræði, University of Michigan, Ann Arbor, Bandaríkjunum
10American Thrombosis and Hemostasis Network, Rochester, Bandaríkin
11Institute for Policy Advancement Ltd., og deild heilbrigðisrannsóknaaðferða, sönnunargagna og áhrifa, McMaster University, Washington, District of Columbia
12National Hemophilia Foundation, New York, Bandaríkin
13Háskólinn í Witwatersrand, Suður-Afríku

Lykilgagnapunktar

Útfærsla WFH GTR

WFH genameðferðarskráin (GTR) er tilvonandi, athugunar- og lengdarskráning með það að markmiði að safna gögnum fyrir alla sjúklinga sem fá genameðferð við dreyrasýki, bæði í klínískum rannsóknum og eftir markaðssetningu ef og þegar samþykkt. Þetta eru aðal- og aukamarkmið skrárinnar.

WFH GTR Markmið

Í því skyni að innleiða GTR, er WFH að ná til einstakra dreyrasýkimeðferðarstöðva (HTC), og byrjar á þeim sem taka þátt í klínískum rannsóknum á dreyrasýki genameðferð. Landsskrár fyrir dreyrasýki verða einnig beðnar um að leggja sitt af mörkum. WFH vinnur einnig með iðnaðinum að því að þróa ferli til að afla gagna úr klínískum rannsóknum sem lokið er.

Tengt innihald

Gagnvirkar webinar
Mynd

Please enable the javascript to submit this form

Stuðningur af fræðslustyrkjum frá Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Nauðsynlegt SSL