Miðað við sinusoid æðaþel
Hápunktar frá 16. vinnustofu NHF um nýja tækni og genaflutning fyrir dreyrasýki

Miðað við sinusoid æðaþel

Antonia Follenzi, læknir, doktor
Háskólinn í Piemonte Orientale
Novara, Ítalía

Lykilgagnapunktar

pF8 verkefnisstjóri knýr GFP tjáningu í LSECs

Náttúrulegur FVIII hvati, pF8, knýr GFP tjáningu í sinusoidal endothelial frumum lifur (LSEC). Ónæmisflúrljómunargreining á lifur C57BL/6 dreyrasýki A (HA) músa, 1 og 6 mánuðum eftir inndælingu á lentiveiruferjunni LV.pF8.GFP. (DAPI, 4',6-diamidino-2-phenylindole; GFP, grænt flúrljómandi prótein; Lyve-1, æðaþelsviðtaki 1 í eitilæðum, merki fyrir LSECs)

LV-pF8-FVIII Leiðrétt FVIII stig í B6/129-HA músum er háð treg

Til að draga saman þessa röð rannsókna er ónæmisbæling með lágmarks fækkun á Treg frumum ákjósanleg til að tryggja lifrarmiðlaða ónæmisþol fyrir FIX transgenatjáningu. Hjá NHP-lyfjum gat formeðferð með MMF og rapamýsíni, fylgt eftir með seinkun á rATG-gjöf, veitt viðvarandi ónæmisþol en rATG eða daclizumab sem gefið var á þeim tíma sem vektorinnrennsli var gefið.

Tengt innihald

Gagnvirkar webinar
Mynd

Please enable the javascript to submit this form

Stuðningur af fræðslustyrkjum frá Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Nauðsynlegt SSL