Stöðug leiðrétting á blóðleysi og bætt lífsgæði tengd dreyrasýki: Lokagreining úr 3. áfanga HOPE-B rannsókninni á Etranacogene Dezaparvovec
Helstu atriði frá 25. ársfundi ASGCT

Stöðug leiðrétting á blóðleysi og bætt lífsgæði tengd dreyrasýki: Lokagreining úr 3. áfanga HOPE-B rannsókninni á Etranacogene Dezaparvovec

Kynnir af: Steven W. Pipe, læknir, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, Bandaríkjunum

Steven W. Pipe1, Frank WG Leebeek2, Michael Recht3, Nigel S. Key4, Giancarlo Castaman5, David Cooper6, Robert Gut6, Ricardo Dolmetsch6, Yanyan Li7, Paul E. Monahan7, Wolfgang Miesbach8

1Háskólinn í Michigan, Ann Arbor, MI
2Erasmus MC, University Medical Center, Rotterdam, Hollandi
3Oregon Health & Science University, Portland, OR
4Háskóli Norður-Karólínu, Chapel Hill, NC
5Miðstöð fyrir blæðingartruflanir og storknun, Careggi háskólasjúkrahús, Flórens, Ítalía
6uniQure Inc., Lexington, MA
7CSL Behring, konungur Prússlands, PA
8Háskólasjúkrahús Frankfurt, Frankfurt, Þýskalandi

Lykilgagnapunktar

Viðvarandi FIX-virkni í allt að 18 mánuði

FIX-virkni í einu þrepi fyrir miðlungs alvarlega (N=10) og alvarlega (N=44) sjúklinga með innrennsli með etranacogene dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX) í skammtinum 2x1013 gc/kg í 3. stigs HOPE-B rannsókninni. Þessi greining náði til sjúklinga með og án AAV5 hlutleysandi mótefna (NAbs).

Svipuð FIX-virkni (%) fyrir einstaklinga með og án fyrirliggjandi NAbs og AAV5

FIX-virkni í einu ástandi við grunnlínu og 18 mánuðum eftir innrennsli fyrir sjúklinga með og án AAV5 NAb sem fyrir eru. Með mótefnum var skilgreint sem títri sem var hærri en greiningarmörk (LOD). Án mótefna var skilgreint sem títra sem var minna en eða jafnt og LOD.

Samræmt öryggissnið

Öryggissnið fyrir etranacogene dezaparvovec eftir 18 mánuði var í samræmi við áður kynntar upplýsingar. Algengustu meðferðartengdu aukaverkanirnar (TRAE) sem komu fram hjá meira en 10% sjúklinga voru ALT hækkun (17%), höfuðverkur (15%), inflúensulík veikindi (13%) og innrennslistengd viðbrögð (13% ).

Tengt innihald

Gagnvirkar webinar
Mynd

Please enable the javascript to submit this form

Stuðningur af fræðslustyrkjum frá Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Nauðsynlegt SSL