Icelandic
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Helstu atriði frá 25. ársfundi ASGCT
Stöðug leiðrétting á blóðleysi og bætt lífsgæði tengd dreyrasýki: Lokagreining úr 3. áfanga HOPE-B rannsókninni á Etranacogene Dezaparvovec
Kynnir af: Steven W. Pipe, læknir, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, Bandaríkjunum
Steven W. Pipe1, Frank WG Leebeek2, Michael Recht3, Nigel S. Key4, Giancarlo Castaman5, David Cooper6, Robert Gut6, Ricardo Dolmetsch6, Yanyan Li7, Paul E. Monahan7, Wolfgang Miesbach8
1Háskólinn í Michigan, Ann Arbor, MI
2Erasmus MC, University Medical Center, Rotterdam, Hollandi
3Oregon Health & Science University, Portland, OR
4Háskóli Norður-Karólínu, Chapel Hill, NC
5Miðstöð fyrir blæðingartruflanir og storknun, Careggi háskólasjúkrahús, Flórens, Ítalía
6uniQure Inc., Lexington, MA
7CSL Behring, konungur Prússlands, PA
8Háskólasjúkrahús Frankfurt, Frankfurt, Þýskalandi
Lykilgagnapunktar
FIX-virkni í einu þrepi fyrir miðlungs alvarlega (N=10) og alvarlega (N=44) sjúklinga með innrennsli með etranacogene dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX) í skammtinum 2x1013 gc/kg í 3. stigs HOPE-B rannsókninni. Þessi greining náði til sjúklinga með og án AAV5 hlutleysandi mótefna (NAbs).
FIX-virkni í einu ástandi við grunnlínu og 18 mánuðum eftir innrennsli fyrir sjúklinga með og án AAV5 NAb sem fyrir eru. Með mótefnum var skilgreint sem títri sem var hærri en greiningarmörk (LOD). Án mótefna var skilgreint sem títra sem var minna en eða jafnt og LOD.
Öryggissnið fyrir etranacogene dezaparvovec eftir 18 mánuði var í samræmi við áður kynntar upplýsingar. Algengustu meðferðartengdu aukaverkanirnar (TRAE) sem komu fram hjá meira en 10% sjúklinga voru ALT hækkun (17%), höfuðverkur (15%), inflúensulík veikindi (13%) og innrennslistengd viðbrögð (13% ).
Tengt innihald
