Stabilin-2 stuðlar mótar ónæmissvörun við FVIII eftir gjöf lentiveiru í blóðsæknum músum
Helstu atriði frá 25. ársfundi ASGCT

Stabilin-2 stuðlar mótar ónæmissvörun við FVIII eftir gjöf lentiveiru í blóðsæknum músum

Kynnir af: Antonia Follenzi, MD, PhD, University of Piemonte Orientale, Novara, Ítalíu

Antonia Follenzi1, Ester Borroni1, Roberta A. Cirsmaru1, Paolo E. Di Simone1 , Rosella Famà1, Valentina Bruscaggin1, Simone Merlin1, Brian D. Brown2, Chiara Borsotti1

1Heilbrigðisvísindadeild háskólans í Piemonte Orientale, Novara, Ítalíu
2Heilbrigðisvísindadeild, Mount Sinai School of Medicine, New York, New York

Lykilgagnapunktar

Stablin-2 (STAB2) verkefnisstjóri stýrir tjáningu í LSECs

STAB2 er hreinsiviðtakandi sem tekur þátt í úthreinsun hýalúrónans og vWF-FVIII fléttunnar. Viðtakinn er aðallega tjáður í lifur með sinusoidal endothelial frumum í lifur (LSEC). STAB2 stýrimaðurinn var notaður til að beina GFP tjáningu í LSECs við lentiveiru (LV) afhendingu. Inndæling LV.STAB2-GFP/FVIII ferja í ónæmisvirkar BALB/c mýs sýndi æðaþelsmiðun og langtíma viðhald á tjáningu transgena í samanburði við notkun PGK, alls staðar nálægur hvatamaður sem tjáning var hreinsuð fyrir innan 2 vikna í inndælingu. mýs.

STAB2 hvatamaður stjórnar tjáningu á LV.pSTAB2.FVIII í dreyrasýki A músum

Virkni STAB2-hvatar var metin frekar in vivo með því að sprauta LV sem ber FVIII transgen í nokkra stofna af dreyrasæknum músum, fylgt eftir með mati á FVIII-virkni og hlutleysandi mótefnamyndun. Eins og sýnt er hér leiddi LV sending FVIII transgena, knúin áfram af STAB2 virkninni, til FVIII tjáningar aðallega í LSECs (vinstra spjaldið) án hlutleysandi mótefna (hægra spjaldið) í allt að eitt ár.

Tengt innihald

Gagnvirkar webinar
Mynd

Please enable the javascript to submit this form

Stuðningur af fræðslustyrkjum frá Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Nauðsynlegt SSL