Skýrsla um lifraröryggi frá 3. stigi HOPE-B genameðferðarprófs hjá fullorðnum með dreyrasýki B

Hápunktar frá ISTH 2021 þinginu

Skýrsla um lifraröryggi frá 3. stigi HOPE-B genameðferðarprófs hjá fullorðnum með dreyrasýki B

M. Schmidt¹, GR Foster², M. Coppens³, H. Thomsen¹, D. Cooper⁴, R. Dolmetsch⁴, EK Sawyer⁴, L. Heijink⁵, SW pípa⁶

¹GeneWerk GmbH, Heidelberg, Þýskalandi

²Barts Liver Center, Queen Mary háskólinn í London, London, Bretlandi

³Læknamiðstöð háskólans í Amsterdam, Amsterdam, Hollandi

⁴uniQure Inc, Lexington, Bandaríkjunum

⁵uniQure BV, Amsterdam, Hollandi

⁶University of Michigan, Ann Arbor, Bandaríkjunum

69 ára, hvítur, ekki rómönskur karlmaður með miðlungs alvarlega dreyrasýki B
1980-Greindur með HBV (+ve fyrir and-HB og and-HBc og andstæðingur-HBe mótefni)
1983-Greindur með lifrarbólgu án A/non-N
2003-Staðfest jákvætt fyrir HCV þegar próf í boði
2015-Metið fyrir HCV útrýmingarmeðferð, arfgerð 1a, engin marktæk fibrosis (Fibroscan 5.7 kPa)
2015-Meðhöndlað með paritaprevir/ombitasvir/ritonavir, dasabuvir og ribavirin; að fá viðvarandi veirufræðileg viðbrögð
Félagsleg saga þekkt fyrir fyrri reykingar, áfengisneysla 0-2 einingar/viku
Fjölskyldusaga athyglisverð vegna krabbameins

Lifrartengd sjúkrasaga sjúklings með dreyrasýki B í HOPE-B rannsókninni sem upplifði lifrarfrumukrabbamein meðan hann tók þátt í rannsókninni. Sjúkrasaga hans inniheldur nokkra áhættuþætti fyrir þróun HCC, þar á meðal lifrarbólgu B og C, háan aldur og áfengisneyslu.

Eftir 1 ár eftir innrennsli leiddi ómskoðun á hverja samskiptareglu í ljós skerta lifrarskemmdu. Þessi tafla dregur saman síðari greiningu sameiningarstaðsetningar og heildar erfðamengisgreiningu sem gerð var á skurðaðri æxlisvef, þ.mt væntanlegar niðurstöður ef HCC var háð (dálki 1) eða óháð (dálki 2) AAV samþættingu. Raunverulegar niðurstöður greininganna eru sýndar í dálki 3.