Niðurstöður úr B-LIEVE, áfanga 1/2 skammta-staðfestingarrannsókn á FLT180a AAV genameðferð hjá sjúklingum með dreyrasýki B
Hápunktar frá 30. þingi ISTH

Niðurstöður úr B-LIEVE, áfanga 1/2 skammta-staðfestingarrannsókn á FLT180a AAV genameðferð hjá sjúklingum með dreyrasýki B

Kynnir af: Guy Young, læknir, Keck School of Medicine í USC, Los Angeles, Kaliforníu, Bandaríkjunum

G. Young1, P. Chowdary2, S. Barton3, D. Já3, F. Ferrante3

1Barnasjúkrahús Los Angeles, University of Southern California Keck School of Medicine, Los Angeles, CA, Bandaríkin, Los Angeles, Kalifornía, Bandaríkin
2Royal Free Hospital, London, Englandi, Bretlandi
3Freeline, Stevenage, Englandi, Bretlandi

 

Lykilgagnapunktar

FIX stig

FIX gildi fyrir fyrstu 3 sjúklingana með dreyrasýki B sem fengu FLT180a AAV genameðferð í fasa 1/2 B-LIEVE rannsókninni. FIX gildi eru úr eins þrepa prófun á miðlægri rannsóknarstofu; lárétt strikað lína er neðri mörk eðlilegrar FIX tjáningar (50 IU/dL). Frá og með 23. maí 2022, gagnaskerðing, voru FIX gildi 93, 92 og 80 á rannsóknardegi 77, 56 og 36 fyrir sjúklinga 1, 2 og 3, í sömu röð.

FIX og samhliða ALT stig

FIX (rautt) og ALT (gult) gildi fyrir 3 sjúklinga sem fengu FLT180a í B-LIEVE rannsókninni. Þremur vikum eftir innrennsli FLT180a hófu sjúklingar minnkandi meðferð með barksterum til inntöku og stutta meðferð með takrólímus til inntöku sem fyrirbyggjandi meðferð til að lágmarka ferjutengda ónæmissvörun. Lóðréttar punktalínur eru fyrirbyggjandi utanaðkomandi FIX innrennsli sem berast dögum eftir innrennsli FLT180a.

Tengt innihald

Gagnvirkar webinar
Mynd

Please enable the javascript to submit this form

Stuðningur af fræðslustyrkjum frá Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Nauðsynlegt SSL