Tengsl milli transgena-framleidds FVIII og blæðingartíðni 2 árum eftir genaflutning með Valoctocogene Roxaparvovec: Niðurstöður frá Gener8-1
Hápunktar frá 30. þingi ISTH

Tengsl milli transgena-framleidds FVIII og blæðingartíðni 2 árum eftir genaflutning með Valoctocogene Roxaparvovec: Niðurstöður frá Gener8-1

Kynnir af: Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, Heilbrigðisvísindadeild-háskólinn í Witwatersrand og National Health Laboratory Service, Jóhannesarborg, Suður-Afríku

J. Mahlangu1, H. Chambost2, S. Chou3, A. Dunn4, A. von Drygalski5, R. Kaczmarek6, G. Kenet7, M. Laffan8, A. Leavitt9, B. Madan10, J. Mason11, J. Oldenburg12, M. Ozelo13, F. Peyvandi14, D. Quon15, M. Reding16, S. Shapiro17, H. Yu18, T. Robinson18, S. Pípa19

1Háskólinn í Witwatersrand, National Health Laboratory Service og Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Jóhannesarborg Academic Hospital, Jóhannesarborg, Gauteng, Suður-Afríka
2APHM, krabbameinsdeild barna, La Timone barnasjúkrahúsið og Aix Marseille Univ, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Provence-Alpes-Cote d'Azur, Frakklandi
3Blóðlæknadeild, innanlækningadeild, National Taiwan University Hospital, Taipei, Keelung, Taívan (Lýðveldið Kína)
4Landsvísu barnaspítaladeild blóðmeinafræði, krabbameinslækninga og beinmergsígræðslu og Ohio State University College of Medicine, Columbus, Ohio, Bandaríkin
5Blóðsjúkdóma-/krabbameinsdeild, læknadeild, Kaliforníuháskóli San Diego, San Diego, Kalifornía, Bandaríkin
6Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, og Hirszfeld Institute of Immunology and Experimental Therapy, Indianapolis, Indiana, Bandaríkin
7Sheba læknastöð og Tel Aviv háskólinn, Tel Aviv, Tel Aviv, Ísrael
8Center for Haematology, Imperial College London, London, Englandi, Bretlandi
9University of California San Francisco, San Francisco, Kalifornía, Bandaríkin
10Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, London, Englandi, Bretlandi
11Queensland Hemophilia Centre, Royal Brisbane and Women's Hospital og University of Queensland, Brisbane, Queensland, Ástralíu
12Stofnun fyrir blóðmeinafræði og blóðgjöf og miðstöð fyrir sjaldgæfa sjúkdóma, Universitätsklinikum Bonn, Bonn, Nordrhein-Westfalen, Þýskalandi
13Hemocentro UNICAMP, innanlækningadeild, læknavísindadeild háskólans í Campinas, Campinas, Sao Paulo, Brasilíu
14Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, UOC Medicina Generale, Angelo Bianchi Bonomi dreyrasýkis- og segamyndunarmiðstöð og Fondazione Luigi Villa, og meinalífeðlisfræði- og ígræðsludeild, Università degli Studi di Milano, Mílanó, Lombardia, Ítalíu
15Orthopedic Hemophilia Treatment Center, Los Angeles, Kalifornía, Bandaríkin
16Miðstöð fyrir blæðingar og storknunarsjúkdóma, University of Minnesota, Minneapolis, Minnesota, Bandaríkin
17Oxford University Hospitals National Health Service Foundation Trust, University of Oxford, og Oxford National Institute for Health Research Biomedical Research Centre, Oxford, Englandi, Bretlandi
18BioMarin Pharmaceutical, Inc., Novato, Kaliforníu, Bandaríkin

19Barna- og meinafræðideildir, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, Bandaríkin

Lykilgagnapunktar

Valoctocogene Roxaparvovec öryggisyfirlit fyrir 2. ár
Árleg meðhöndluð blæðingartíðni/FVIII nýting

Niðurstöður úr 3. stigs GENEr8-1 rannsókninni á sjúklingum með dreyrasýki A sem fengu valoctocogen roxaparvovec sýna stöðuga minnkun á meðhöndluðum blæðingum/ári og árlegri nýtingu FVIII frá 1. ári til árs 2 samanborið við upphafsgildi. Grunngildi voru frá 6 mánaða væntanlegu gagnasöfnunartímabili í rannsókninni BMN 270-902 án inngrips.

Tengt innihald

Gagnvirkar webinar
Mynd

Please enable the javascript to submit this form

Stuðningur af fræðslustyrkjum frá Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Nauðsynlegt SSL