Tengsl milli innrænna, transgena FVIII tjáningar og blæðinga í kjölfar Valoctocogene Roxaparvovec genaflutnings fyrir alvarlega dreyrasýki A: Post-Hoc greining á GENEr8-1 stigs 3 rannsókninni
Helstu atriði frá 63. ársfundi ASH

Tengsl milli innrænna, transgena FVIII tjáningar og blæðinga í kjölfar Valoctocogene Roxaparvovec genaflutnings fyrir alvarlega dreyrasýki A: Post-Hoc greining á GENEr8-1 stigs 3 rannsókninni

Steven W. Pipe, læknir1, Margareth C Ozelo, læknir, PhD2*, Gili Kenet, læknir3, Mark T Reding, læknir4, Jane Mason, MBBS Hons, FRACP, FRCPA5,6 *, Andrew D Leavitt, læknir7, Bella Madan, læknir8*, Michael Laffan, DM, PhD9, Doris V. Quon10, Annette von Drygalski, læknir, Pharm D11, Sheng-Chieh Chou, MD, PhD12 *, Susan Shapiro, MD, PhD13,14,15 *, Amy L Dunn, læknir16 *, Michael Wang, læknir17, Nigel S Key18, Radoslaw Kaczmarek, PhD19,20 *, Emily Symington, læknir21 *, Adebayo Lawal, læknir, MSc, MBA22 *, Reena Mahajan, læknir22 *, Konstantia-Maria Chavele, PhD22 *, Divya B Reddy, læknir22 *, Hua Yu, PhD22 *, Wing Yen Wong, læknir22 *, Tara M Robinson, læknir, PhD22 *, og Benjamin Kim, læknir, MPhil22

1Barna- og meinafræðideild, University of Michigan, Ann Arbor, MI
2Hemocentro UNICAMP, innri læknadeild, læknadeild, háskólinn í Campinas, Campinas, Brasilíu
3The National Hemophilia Center og Amalia Biron Research Institute of segamyndun og blæðingum, Sheba Medical Center, Tel Hashomer, Tel Aviv University, Tel Aviv, Ísrael
4Miðstöð fyrir blæðingar og storknunarsjúkdóma, University of Minnesota Medical Center, Minneapolis, MN
5Háskólinn í Queensland, Brisbane, QLD, Ástralíu
6Queensland Hemophilia Centre, Cancer Care Services, Royal Brisbane and Women's Hospital, Brisbane, QLD, Ástralía
7Háskólinn í Kaliforníu í San Francisco, San Francisco, Kaliforníu
8Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, London, Bretlandi
9Center for Haematology, Department of Medicine, Imperial College London, London, Bretlandi
10Orthopedic Hemophilia Treatment Center, Los Angeles, CA
11Deild sameindalæknisfræði, The Scripps Research Institute, La Jolla, CA
12Blóðlæknadeild, innanlækningadeild, National Taiwan University Hospital, Taipei, Taívan
13Radcliffe Department of Medicine, University of Oxford, Oxford, Bretlandi
14Oxford University Hospitals National Health Service Foundation Trust, Oxford, Bretlandi
15National Institute for Health Research, Oxford Biomedical Research Centre, Oxford, Bretlandi
16Hemophilia Treatment Center, National Children's Hospital og Ohio State University College of Medicine, Columbus, OH
17Dreyrasýki og segamyndun, University of Colorado Anschutz Medical Campus, Aurora, CO
18UNC Blood Research Center, University of North Carolina í Chapel Hill, Chapel Hill, NC
19Barnalækningardeild, læknadeild Indiana háskólans, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianapolis, IN
20Laboratory of glycobiology, Hirszfeld Institute of Immunology and Experimental Therapy, Wroclaw, Póllandi
21Cambridge háskólasjúkrahús NHS Foundation Trust, Cambridge, Bretlandi
22BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Kaliforníu

Lykilgagnapunktar

3. stigs GENEr8-1 rannsóknarhönnun

Niðurstöður úr 3. stigs GENEr8-1 rannsókninni voru greindar með tilliti til tengsla milli FVIII virkni sem er afleidd erfðagena og blæðinga. Af heildarfjölda þátttakenda í rannsókninni (N = 134) náði þessi greining til undirhóps sjúklinga sem fengu ≥ 1 meðhöndlaða blæðingu á eftirbreytingatímabilinu, sem hófst 1 mánuði eftir lok fyrirbyggjandi tímabils sem fylgdi á eftir. innrennsli transgena.

ABR hjá þátttakendum með meðhöndlaðar blæðingar eftir umskipti (n = 22)

Af alls 134 þátttakendum í GENEr8-1 rannsókninni fengu 22 (16%) að minnsta kosti 1 meðhöndluð blæðing eftir umbreytingartímabilið. ABR er sýnt fyrir þessa þátttakendur fyrir grunnlínu fyrir innrennsli og rannsóknatímabilið eftir innrennsli, eftir fyrirbyggjandi meðferð. Miðað við grunnlínu höfðu 15 þátttakendur lækkun á ABR, 2 höfðu aukningu á ABR < 1 (svartar örvar) og 5 með aukningu á ABR > 1 (appelsínugular örvar).

Tengt innihald

Gagnvirkar webinar
Mynd

Please enable the javascript to submit this form

Stuðningur af fræðslustyrkjum frá Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Nauðsynlegt SSL