Hápunktar frá sýndarþingi ISTH 2020
Fasa I / II rannsókn á SPK-8011: Stöðugur og varanlegur FVIII tjáning í> 2 ár með umtalsverðum ABR endurbótum á upphafsskammta árganga í kjölfar AAV-miðlaðs FVIII genaflutnings fyrir dreyrasýki A
L. George1,2, E. Eyster3, M. Ragni4, S. Sullivan5, B. Samelson-Jones1,2, M. Evans3, A. MacDougall6, M. Curran6, S. Tompkins6, K. Wachtel6, D. Takefman6, K. Reape6, F. Mingozzi6, P. Monahan6, X. Angúela6, K. Há6
1Barnaspítala Fíladelfíu, Fíladelfíu, Bandaríkjunum
2Perelman læknadeild við háskólann í Pennsylvania, Philadelphia, Bandaríkjunum
3Pennsylvania State University Milton S. Hershey læknastöð, Hershey, Bandaríkjunum
4Háskólinn í Pittsburgh læknastöð og Hemophilia Center í Vestur-Pennsylvania, læknadeild, Pittsburgh, Bandaríkjunum
5Mississippi Center for Advanced Medicine, Madison, Bandaríkjunum
6Spark Therapeutics, Philadelphia, Bandaríkjunum
L. George1,2, E. Eyster3, M. Ragni4, S. Sullivan5, B. Samelson-Jones1,2, M. Evans3, A. MacDougall6, M. Curran6, S. Tompkins6, K. Wachtel6, D. Takefman6, K. Reape6, F. Mingozzi6, P. Monahan6, X. Angúela6, K. Há6
1Barnaspítala Fíladelfíu, Fíladelfíu, Bandaríkjunum
2Perelman læknadeild við háskólann í Pennsylvania, Philadelphia, Bandaríkjunum
3Pennsylvania State University Milton S. Hershey læknastöð, Hershey, Bandaríkjunum
4Háskólinn í Pittsburgh læknastöð og Hemophilia Center í Vestur-Pennsylvania, læknadeild, Pittsburgh, Bandaríkjunum
5Mississippi Center for Advanced Medicine, Madison, Bandaríkjunum
6Spark Therapeutics, Philadelphia, Bandaríkjunum
Tengt innihald
Gagnvirkar webinar
Podcasts