Sigrast á and-AAV ónæmi sem fyrir er til að ná öruggum og skilvirkum genaflutningi í klínískum aðstæðum
Hápunktar frá 28. ársþingi ESGCT

Sigrast á fyrirliggjandi ónæmi gegn AAV til að ná öruggum og skilvirkum genaflutningi í klínískum stillingum.

Giuseppe Ronzitti, doktor
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Université Paris Saclay, EPHE

Lykilgagnapunktar

Sigrast á and-AAV ónæmi sem fyrir er til að ná öruggum og skilvirkum genaflutningi í klínískum aðstæðum

(A) Hægt er að draga úr virkni transgenatjáningar með því að nota AAV vektora vegna meðfædds ónæmis. (B) Í þessari sönnun á hugmyndarannsókn þar sem prímatar sem ekki eru úr mönnum með and-AAV mótefni, var endópeptíðaður imlifidasi (IdeS) notaður til að ákvarða hvort niðurbrot á IgG í blóðrás gæti bætt AAV-miðlaða tjáningu hFIX.

Bætt virkni genameðferðar í sermipositive non-manne prímat með IdeS

Hjá prímötum sem ekki voru úr mönnum sem voru meðhöndlaðir með AAV8 sem innihélt FIX var tjáning hFIX í plasma marktækt meiri hjá dýri sem var meðhöndlað með IdeS samanborið við dýr sem var án IdeS meðferðar. Þessar niðurstöður benda til þess að almennt niðurbrot IgG geti leyft genameðferð með AAV-ferjum hjá sermisjákvæðum sjúklingum með dreyrasýki sem og endurgjöf hjá sjúklingum sem áður höfðu verið meðhöndlaðir með minnkandi þáttatjáningu.

Tengt innihald

Gagnvirkar webinar
Mynd

Please enable the javascript to submit this form

Stuðningur af fræðslustyrkjum frá Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Nauðsynlegt SSL