Klínískar framfarir í genameðferð Uppfærslur á klínískum rannsóknum á genameðferð við dreyrasýki

Klínískar framfarir í genameðferð Uppfærslur á klínískum rannsóknum á genameðferð við dreyrasýki

Dreyrasýki (07/08/19). Peyvandi, Flóra; Garagiola, Isabella

Ítölskir klínískir vísindamenn fara yfir ýmsar klínískar framfarir með því að nota genameðferð við meðhöndlun á dreyrasýki A og B. Eftir að dýralíkön á tíunda áratugnum sýndu fram á að adeno-tengd vírus (AAV) vektor sýndi skilvirka tjáningu á þátt IX (FIX), hafa vísindamennirnir tekið fram að Fyrsta klíníska rannsóknin á sjúklingum með dreyrasýki B staðfesti meðferðarþéttni FIX, þó að áhrifin hafi aðeins staðið í nokkrar vikur. Með endurbótum á vektorhönnun hækkaði FIX stig í 1990% -2% í lengri tíma. Í nýlegri þróun gátu rannsóknarmenn bætt tjáningu FIX í meira en 5% með því að setja Padua FIX afbrigðið í F30 cDNA. Þetta leiddi til þess að innrennsli voru hætt og minni blæðingar. Að því er varðar dreyrasýki A, sáu sjúklingar sem meðhöndlaðir voru með AAV-vektor sem innihéldi bjartsýni, B-lén sem var eytt F9 cDNA, transgen tjáningu varað í 8 ár og dreifðu virkni FVIII um 3%. Greint var frá hækkuðum lifrarensímum hjá sumum sjúklingum í klínískum rannsóknum á AAV-lifrarstýrðri genameðferð við dreyrasýki A og B. Þrátt fyrir að stera meðferð leysti málið hjá stórum hópi sjúklinga, bentu vísindamennirnir á að meðlisfræðilegur gangur á bak við eituráhrif á lifur sé enn ekki skýrt, og efni til áframhaldandi rannsóknar.

Web Link