Rannsóknir á dreyrasýki á tuttugustu og fyrstu öld: Skilgreina mikilvægar niðurstöður sjúklinga

Rannsóknir á dreyrasýki á tuttugustu og fyrstu öld: Skilgreina mikilvægar niðurstöður sjúklinga

Rannsóknir og iðkun í segamyndun og blæðingum (Vorið 2019) Bls. 379, nr. 20, bls. 184 Konkle, Barbara A .; Skinner, Mark; Iorio, Alfonso

Síðustu fimm áratugir hafa einkennst af umtalsverðum framförum í umönnun blóðþurrðar, sem hefur stækkað til að innihalda meðferðarleysi sem ekki er skipt út og nálgast framboð á genameðferð. Þessar framfarir gefa þó tilefni til að skoða nýtt útkomuaðgerðir sem notaðar voru við mat á meðferðaruppbótarmeðferðum í klínískum rannsóknum, þ.e. virkni stigs og árlegs blæðingartíðni. Þessir endapunktar ættu að endurskoða, ekki aðeins í tengslum við nýjar meðferðar við blæðingarblæðingar, heldur einnig út frá nýlegri áherslu á ný sjónarmið sjúklinga sem tengjast lifun, virkni og lífsgæðum. Að velja og mæla mikilvægar niðurstöður sjúklinga, sem oft er greint frá sjúklingi, er að verða mikilvægt skref í klínísku rannsókninni. Rannsóknasamfélagið viðurkennir að sjúklingar sjá mál í gegnum aðra linsu en læknar, framleiðendur og aðrir hagsmunaaðilar; það leggur gildi á innsýn þeirra í rannsóknarhönnun sem og raunverulega þátttöku þeirra. Það sem skiptir sjúklinga máli eru niðurstöður sem ná yfir alla umönnunarhringrásina: lifun, virkni og lífsgæði.

Web Link

 

Mynd

Please enable the javascript to submit this form

Styður með námsstyrkjum frá Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Nauðsynlegt SSL