Klínískar framfarir í genameðferð Uppfærslur á klínískum rannsóknum á genameðferð við dreyrasýki
Áhrif fyrirliggjandi ónæmis á lyfjahvörf sem ekki eru klínískar af AAV5-byggðri genameðferð
Meðferðar hFIX virkni náð eftir stakan AAV5-hFIX meðferð hjá sjúklingum með dreyrasýki B og NHP með fyrirliggjandi Anti-AAV5 NAB lyfjum
Ofvirkni þáttar IX Padua (R338L) veltur á virkni þáttar VIIIa Cofactor