Hápunktar frá sýndarþingi EAHAD 2021
Virkni og öryggi Etranacogene Dezaparvovec hjá fullorðnum með alvarlega eða í meðallagi alvarlega blóðþurrð B: Fyrstu gögn úr 3. stigs rannsókn á Hope-B erfðameðferð
Steven W. Pipe, læknir
Einkennandi þrautseigju sem tengist veiruveiru eftir langvarandi eftirfylgni hjá dreyrasýki hundalíkani
Paul Batty, MBBS, doktor
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX afbrigði), aukinn vektor fyrir genaflutning hjá fullorðnum með alvarlega eða í meðallagi alvarlega blóðþynningu B: Tveggja ára gögn úr 2. stigs rannsókn
Annette von Drygalski, læknir, PharmD
AMT-060 erfðameðferð hjá fullorðnum með alvarlega eða í meðallagi alvarlega blóðþurrð B Staðfestu stöðuga FIX tjáningu og varanlega minnkun á blæðingum og neyslu þáttar IX í allt að 5 ár
Frank WG Leebeek, læknir, doktor
Eftirfylgni með nýrri Adeno-Associated Virus (AAV) erfðameðferð (FLT180a) Að ná eðlilegum FIX virkni hjá alvarlegum sjúklingum með hemophilia B (HB) (B-AMAZE rannsókn)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Ráðstefnurit ASH
Erfðafræðileg rannsókn á erfðasjúkdómi á AAVhu37 kapsíðveirutækni við alvarlega blóðþynningu A - BAY 2599023 hefur víðtækt hæfi sjúklinga og stöðuga og viðvarandi langtíma tjáningu FVIII
Steven W. Pipe, læknir
AMT-060 erfðameðferð hjá fullorðnum með alvarlega eða í meðallagi alvarlega blóðþurrð B Staðfestu stöðuga FIX tjáningu og varanlega minnkun á blæðingum og neyslu þáttar IX í allt að 5 ár
Wolfgang A. Miesbach, læknir, doktor
Fyrstu gögn úr 3. stigs rannsóknum á HOPE-B erfðameðferð: Virkni og öryggi Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX afbrigði; AMT-061) hjá fullorðnum með alvarlega eða miðlungs alvarlega blóðþurrð B meðhöndlaða óháð núverandi andstæðingur-kapsíð hlutleysingu
Steven W. Pipe, læknir
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX afbrigði), aukinn vektor fyrir genaflutning hjá fullorðnum með alvarlega eða í meðallagi alvarlega blóðþynningu B: Tveggja ára gögn úr 2. stigs rannsókn
Steven W. Pipe, læknir
Uppfært eftirfylgni Alta rannsóknarinnar, áfanga 1/2 rannsókn á Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) Genameðferð hjá fullorðnum með alvarlega blóðþynningu
Barbara A. Konkle, læknir
Ráðstefnuráðstefnur ISTH
Fasa I / II rannsókn á SPK-8011: Stöðugur og varanlegur FVIII tjáning í> 2 ár með umtalsverðum ABR endurbótum á upphafsskammta árganga í kjölfar AAV-miðlaðs FVIII genaflutnings fyrir dreyrasýki A
Lindsey A. George, læknir
Langtíma erfðamengi niðurstaðna og ónæmingargeta af AAV FVIII genaflutningi í blóðþyrluhundalíkani
Paul Batty, MBBS, doktor
Nýr Adeno-tengd vírus (AAV) Genameðferð (FLT180a) nær eðlilegum FIX virkniþrepum í alvarlegum sjúklingum með dreyrasýki B (HB) (B-AMAZE rannsókn)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Tíðni, staðsetning og eðli AAV vektorinnsetninga eftir langtíma eftirfylgni með FVIII Transgene afhendingu í dreyrasýki A hundalíkan
Paul Batty, MBBS, doktor
Ráðstefnurit WFH
Nýlegar framfarir í þróun AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) fyrir einstaklinga með alvarlega eða miðlungs alvarlega dreyrasýki B
Steven W. Pipe, læknir
Fyrstu manna fjögurra ára eftirfylgni rannsókn á varanlegri meðferðarvirkni og öryggi: AAV genameðferð með Valoctocogene Roxaparvovec fyrir alvarlegri dreyrasýki A
John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
ASGCT ráðstefnur kynningarfundir
Rannsókn á erfðameðferð í manni á AAVhu37 Capsid vekturtækni í alvarlegri dreyrasýki A: Öryggi og virkni FVIII
Steven W. Pipe, læknir
Að nota frásog til að fjarlægja hlutleysandi AAV mótefni hjá sjúklingum sem áður voru útilokaðir frá genameðferð
Glenn F. Pierce, læknir, doktor
Þróun klínísks frambjóðanda AAV3 vektor til genameðferðar við dreyrasýki B
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
AAV samþætting greiningar eftir langtíma eftirfylgni með dreyrasýki. Hundar sýna erfðafræðilegar afleiðingar AAV-miðlaðra genleiðréttinga
Glenn F. Pierce, læknir, doktor
Ráðstefnaumfjöllun frá Orlando
Ráðstefnaumfjöllun frá Orlando, með viðtölum sérfræðinga um nýjustu framfarir í genameðferð.
Ráðstefnaumfjöllun - í beinni frá Orlando 2019






