Icelandic Icelandic
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish

Helstu atriði frá 63. ársfundi ASH

Post-hoc greining á GENEr8-1 áfanga 3 rannsókninni

Tengsl milli innrænna, transgena FVIII tjáningar og blæðinga í kjölfar Valoctocogene Roxaparvovec genaflutnings fyrir alvarlega dreyrasýki A: Post-Hoc greining á GENEr8-1 stigs 3 rannsókninni

Steven W. Pipe, læknir
Horfa á
Blæðingargögn yfir grunnlínu FIX tjáningarstig hjá fólki með dreyrasýki B: Greining með því að nota 'þáttatjáningarrannsóknina

Blæðingargögn yfir grunnlínu FIX tjáningarstig hjá fólki með dreyrasýki B: Greining með því að nota 'þáttatjáningarrannsóknina

Steven W. Pipe, læknir
Horfa á

Hápunktar frá 28. ársþingi ESGCT

Vöktun á vigursamþættingarstöðum í in vivo genameðferðaraðferðum með vökva-vefjasýni-samþættingu-síðuröðun

Vöktun á vigursamþættingarstöðum í in vivo genameðferðaraðferðum með vökva-vefjasýni-samþættingu-síðuröðun

Daniela Cesana, doktor
Horfa á
Sigrast á and-AAV ónæmi sem fyrir er til að ná öruggum og skilvirkum genaflutningi í klínískum aðstæðum.

Sigrast á fyrirliggjandi ónæmi gegn AAV til að ná öruggum og skilvirkum genaflutningi í klínískum stillingum.

Giuseppe Ronzitti, doktor

Horfa á
Lentiviral genameðferð í lifur fyrir dreyrasýki og víðar

Lentiviral genameðferð í lifur fyrir dreyrasýki og víðar

Alessio Cantore, doktor

Horfa á
Núverandi uppfærsla á klínískum rannsóknum á genameðferð við dreyrasýki

Núverandi uppfærsla á klínískum rannsóknum á genameðferð við dreyrasýki

Wolfgang Miesbach, læknir

Horfa á

Hápunktar frá ISTH 2021 þinginu

Verkun og öryggi Valoctocogen Roxaparvovec Adeno-tengd veiru genaflutningur fyrir alvarlega dreyrasótt A: Niðurstöður úr 3. stigs GENEr8-1 prufu.

Verkun og öryggi Valoctocogen Roxaparvovec Adeno-tengd veiru genaflutningur fyrir alvarlega dreyrasótt A: Niðurstöður úr 3. stigs GENEr8-1 prufu.

Margareth C. Ozelo, læknir, doktor

Horfa á
Skýrsla um lifraröryggi frá 3. stigi HOPE-B genameðferðarprófs hjá fullorðnum með dreyrasýki B

Skýrsla um lifraröryggi frá 3. stigi HOPE-B genameðferðarprófs hjá fullorðnum með dreyrasýki B

Steven W. Pipe, læknir

Horfa á
52 vikna verkun og öryggi Etranacogen Dezaparvovec hjá fullorðnum með alvarlega eða miðlungs alvarlega dreyrasótt B: Gögn úr 3. stigs HOPE-B genameðferðarprófi

52 vikna verkun og öryggi Etranacogen Dezaparvovec hjá fullorðnum með alvarlega eða miðlungs alvarlega dreyrasótt B: Gögn úr 3. stigs HOPE-B genameðferðarprófi

Steven W. Pipe, læknir

Horfa á
Rannsókn á fyrstu niðurstöðum í kjölfar Adeno-tengdrar veiru genameðferðar í líkamsskorti hjá hundum

Rannsókn á fyrstu niðurstöðum í kjölfar Adeno-tengdrar veiru genameðferðar í líkamsskorti hjá hundum

David Lillicrap, læknir, FRCPC

Horfa á
Klínísk niðurstaða hjá fullorðnum með dreyrasykur B með og án fyrirliggjandi hlutleysandi mótefna fyrir AAV5: 6 mánaða gögn frá 3. stigs Etranacogen Dezaparvovec HOPE-B genameðferðarprófun

Klínísk niðurstaða hjá fullorðnum með dreyrasykur B með og án fyrirliggjandi hlutleysandi mótefna fyrir AAV5: 6 mánaða gögn frá 3. stigs Etranacogen Dezaparvovec HOPE-B genameðferðarprófun

Wolfgang A. Miesbach, læknir, doktor

Horfa á
Þróun AAV vektor genameðferðar stendur yfir í dreyrasýki. Munu einstöku eiginleikar BAY 2599023 koma til móts við framúrskarandi þarfir?

Þróun AAV vektor genameðferðar stendur yfir í dreyrasýki. Munu einstöku eiginleikar BAY 2599023 koma til móts við framúrskarandi þarfir?

Steven W. Pipe, læknir

Horfa á

Hápunktar frá sýndarþingi EAHAD 2021

Virkni og öryggi Etranacogene Dezaparvovec hjá fullorðnum með alvarlega eða í meðallagi alvarlega blóðþurrð B: Fyrstu gögn úr 3. stigs rannsókn á Hope-B erfðameðferð

Virkni og öryggi Etranacogene Dezaparvovec hjá fullorðnum með alvarlega eða í meðallagi alvarlega blóðþurrð B: Fyrstu gögn úr 3. stigs rannsókn á Hope-B erfðameðferð

Steven W. Pipe, læknir

Horfa á
Einkennandi þrautseigju sem tengist veiruveiru eftir langvarandi eftirfylgni hjá dreyrasýki hundalíkani

Einkennandi þrautseigju sem tengist veiruveiru eftir langvarandi eftirfylgni hjá dreyrasýki hundalíkani

Paul Batty, MBBS, doktor

Horfa á
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX afbrigði), aukinn vektor fyrir genaflutning hjá fullorðnum með alvarlega eða í meðallagi alvarlega blóðþynningu B: Tveggja ára gögn úr 2. stigs rannsókn

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX afbrigði), aukinn vektor fyrir genaflutning hjá fullorðnum með alvarlega eða í meðallagi alvarlega blóðþynningu B: Tveggja ára gögn úr 2. stigs rannsókn

Annette von Drygalski, læknir, PharmD

Horfa á
AMT-060 erfðameðferð hjá fullorðnum með alvarlega eða í meðallagi alvarlega blóðþurrð B Staðfestu stöðuga FIX tjáningu og varanlega minnkun á blæðingum og neyslu þáttar IX í allt að 5 ár

AMT-060 erfðameðferð hjá fullorðnum með alvarlega eða í meðallagi alvarlega blóðþurrð B Staðfestu stöðuga FIX tjáningu og varanlega minnkun á blæðingum og neyslu þáttar IX í allt að 5 ár

Frank WG Leebeek, læknir, doktor

Horfa á
Eftirfylgni með nýrri Adeno-Associated Virus (AAV) erfðameðferð (FLT180a) Að ná eðlilegum FIX virkni hjá alvarlegum sjúklingum með hemophilia B (HB) (B-AMAZE rannsókn)

Eftirfylgni með nýrri Adeno-Associated Virus (AAV) erfðameðferð (FLT180a) Að ná eðlilegum FIX virkni hjá alvarlegum sjúklingum með hemophilia B (HB) (B-AMAZE rannsókn)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Horfa á

Ráðstefnurit ASH

Erfðafræðileg rannsókn á erfðasjúkdómi á AAVhu37 kapsíðveirutækni við alvarlega blóðþynningu A - BAY 2599023 hefur víðtækt hæfi sjúklinga og stöðuga og viðvarandi langtíma tjáningu FVIII

Erfðafræðileg rannsókn á erfðasjúkdómi á AAVhu37 kapsíðveirutækni við alvarlega blóðþynningu A - BAY 2599023 hefur víðtækt hæfi sjúklinga og stöðuga og viðvarandi langtíma tjáningu FVIII

Steven W. Pipe, læknir

Horfa á
Alþjóðasamtökin um erfðameðferðarheilbrigðisskrá um blóðþynningu

Alþjóðasamtökin um erfðameðferðarheilbrigðisskrá um blóðþynningu

Barbara A. Konkle, læknir

Horfa á
AMT-060 erfðameðferð hjá fullorðnum með alvarlega eða í meðallagi alvarlega blóðþurrð B Staðfestu stöðuga FIX tjáningu og varanlega minnkun á blæðingum og neyslu þáttar IX í allt að 5 ár

AMT-060 erfðameðferð hjá fullorðnum með alvarlega eða í meðallagi alvarlega blóðþurrð B Staðfestu stöðuga FIX tjáningu og varanlega minnkun á blæðingum og neyslu þáttar IX í allt að 5 ár

Wolfgang A. Miesbach, læknir, doktor

Horfa á
Fyrstu gögn úr 3. stigs rannsóknum á HOPE-B erfðameðferð: Virkni og öryggi Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX afbrigði; AMT-061) hjá fullorðnum með alvarlega eða miðlungs alvarlega blóðþurrð B meðhöndlaða óháð núverandi andstæðingur-kapsíð hlutleysingu

Fyrstu gögn úr 3. stigs rannsóknum á HOPE-B erfðameðferð: Virkni og öryggi Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX afbrigði; AMT-061) hjá fullorðnum með alvarlega eða miðlungs alvarlega blóðþurrð B meðhöndlaða óháð núverandi andstæðingur-kapsíð hlutleysingu

Steven W. Pipe, læknir

Horfa á
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX afbrigði), aukinn vektor fyrir genaflutning hjá fullorðnum með alvarlega eða í meðallagi alvarlega blóðþynningu B: Tveggja ára gögn úr 2. stigs rannsókn

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX afbrigði), aukinn vektor fyrir genaflutning hjá fullorðnum með alvarlega eða í meðallagi alvarlega blóðþynningu B: Tveggja ára gögn úr 2. stigs rannsókn

Steven W. Pipe, læknir

Horfa á
Uppfært eftirfylgni Alta rannsóknarinnar, áfanga 1/2 rannsókn á Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) Genameðferð hjá fullorðnum með alvarlega blóðþynningu

Uppfært eftirfylgni Alta rannsóknarinnar, áfanga 1/2 rannsókn á Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) Genameðferð hjá fullorðnum með alvarlega blóðþynningu

Barbara A. Konkle, læknir

Horfa á

Ráðstefnuráðstefnur ISTH

Fasa I / II rannsókn á SPK-8011: Stöðugur og varanlegur FVIII tjáning í> 2 ár með umtalsverðum ABR endurbótum á upphafsskammta árganga í kjölfar AAV-miðlaðs FVIII genaflutnings fyrir dreyrasýki A

Fasa I / II rannsókn á SPK-8011: Stöðugur og varanlegur FVIII tjáning í> 2 ár með umtalsverðum ABR endurbótum á upphafsskammta árganga í kjölfar AAV-miðlaðs FVIII genaflutnings fyrir dreyrasýki A

Lindsey A. George, læknir

Horfa á
Fyrstu manna fjögurra ára eftirfylgni rannsókn á varanlegri meðferðarvirkni og öryggi: AAV genameðferð með Valoctocogene Roxaparvovec fyrir alvarlegri dreyrasýki A

Langtíma erfðamengi niðurstaðna og ónæmingargeta af AAV FVIII genaflutningi í blóðþyrluhundalíkani

Paul Batty, MBBS, doktor

Horfa á
Nýr Adeno-tengd vírus (AAV) Genameðferð (FLT180a) nær eðlilegum FIX virkniþrepum í alvarlegum sjúklingum með dreyrasýki B (HB) (B-AMAZE rannsókn)

Nýr Adeno-tengd vírus (AAV) Genameðferð (FLT180a) nær eðlilegum FIX virkniþrepum í alvarlegum sjúklingum með dreyrasýki B (HB) (B-AMAZE rannsókn)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Horfa á
Tíðni, staðsetning og eðli AAV vektorinnsetninga eftir langtíma eftirfylgni með FVIII Transgene afhendingu í dreyrasýki A hundalíkan

Tíðni, staðsetning og eðli AAV vektorinnsetninga eftir langtíma eftirfylgni með FVIII Transgene afhendingu í dreyrasýki A hundalíkan

Paul Batty, MBBS, doktor

Horfa á

Ráðstefnurit WFH

Nýlegar framfarir í þróun AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) fyrir einstaklinga með alvarlega eða miðlungs alvarlega dreyrasýki B

Nýlegar framfarir í þróun AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) fyrir einstaklinga með alvarlega eða miðlungs alvarlega dreyrasýki B

Steven W. Pipe, læknir

Horfa á
Fyrstu manna fjögurra ára eftirfylgni rannsókn á varanlegri meðferðarvirkni og öryggi: AAV genameðferð með Valoctocogene Roxaparvovec fyrir alvarlegri dreyrasýki A

Fyrstu manna fjögurra ára eftirfylgni rannsókn á varanlegri meðferðarvirkni og öryggi: AAV genameðferð með Valoctocogene Roxaparvovec fyrir alvarlegri dreyrasýki A

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

Horfa á

ASGCT ráðstefnur kynningarfundir

Rannsókn á erfðameðferð í manni á AAVhu37 Capsid vekturtækni í alvarlegri dreyrasýki A: Öryggi og virkni FVIII

Rannsókn á erfðameðferð í manni á AAVhu37 Capsid vekturtækni í alvarlegri dreyrasýki A: Öryggi og virkni FVIII

Steven W. Pipe, læknir

Horfa á
Að nota frásog til að fjarlægja hlutleysandi AAV mótefni hjá sjúklingum sem áður voru útilokaðir frá genameðferð

Að nota frásog til að fjarlægja hlutleysandi AAV mótefni hjá sjúklingum sem áður voru útilokaðir frá genameðferð
 

Glenn F. Pierce, læknir, doktor

Horfa á
Þróun klínísks frambjóðanda AAV3 vektor til genameðferðar við dreyrasýki B

Þróun klínísks frambjóðanda AAV3 vektor til genameðferðar við dreyrasýki B
 

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

Horfa á
AAV samþætting greiningar eftir langtíma eftirfylgni með dreyrasýki. Hundar sýna erfðafræðilegar afleiðingar AAV-miðlaðra genleiðréttinga

AAV samþætting greiningar eftir langtíma eftirfylgni með dreyrasýki. Hundar sýna erfðafræðilegar afleiðingar AAV-miðlaðra genleiðréttinga

Glenn F. Pierce, læknir, doktor

Horfa á

Ráðstefnaumfjöllun frá Orlando

Ráðstefnaumfjöllun frá Orlando, með viðtölum sérfræðinga um nýjustu framfarir í genameðferð.

VINNA CME KREDIT

Ráðstefnaumfjöllun - í beinni frá Orlando 2019

Nýlegar uppfærslur á klínískum rannsóknum á genameðferð í dreyrasýki B
Langtíma gögn um öryggi og verkun úr rannsóknum á genameðferð í dreyrasýki veita bjartsýni
Langtíma tjáning á AAV-miðluðum FVIII genaflutningi og sameiningartegundum í vetrarbólum í blóðkyrningafæð
Nýjar aðferðir við hemophilia genameðferð í forklínískri þróun
Fyrirliggjandi mótefni gegn AAV og afleiðingar fyrir hemophilia genameðferð
Framtíð hemophilia genameðferðar
Undirbúningur fyrir samþykki á genameðferð við dreyrasýki

Hápunktar frá 15. verkstæði NHF um nýjatækni og erfðaflutning fyrir hemophilia

Kynnt af: David Lillicrap, MD og Glenn F. Pierce, MD, PhD
13-14 september, 2019 • Washington, DC

Mynd

Ráðstefnaumfjöllun frá ISTH 2019 í Melbourne

Ráðstefnaumfjöllun frá ISTH 2019 í Melbourne, þar sem fram koma viðtöl sérfræðinga um nýjustu framfarir í genameðferð.

VINNA CME KREDIT

Ráðstefnaumfjöllun - ISTH 2019 í Melbourne

ALTA rannsóknin: SB-525 Genameðferð hjá fullorðnum með dreyrasýki A
Tíðni fyrirliggjandi AAV mótefna og afleiðinga fyrir genameðferð við dreyrasýki.
Niðurstöður AMT-060 og AMT-061 genameðferðarrannsókna hjá sjúklingum með dreyrasýki B
Upphaflegar niðurstöður áfanga 1/2 Alta rannsókn: SB-525 Genameðferð hjá fullorðnum með dreyrasýki A
Eins árs eftirfylgni sjúklinga með hemophilia B í kjölfar SPK-9001 erfðaflutnings
AMT-061 Erfðaflutningur hjá fullorðnum með dreyrasýki B: Snemma niðurstöður rannsóknar á 2. stigi
Núverandi staða gentmeðferðar við hemophilia
FLT180a: AAV vektor fyrir næstu kynslóð fyrir dreyrasýki B
Stöðugur tjáning á FIX: uppfærðar niðurstöður AMT-060 erfðaferilrannsóknar hjá sjúklingum með dreyrasýki B.
Lentiviral vektor-undirstaða þáttur VIII og þáttur IX genameðferð hjá frumprímum sem ekki eru menn
Valoctocogene Roxaparvovec AAV genameðferð fyrir sjúklinga með dreyrasýki A: Nýjar niðurstöður
Þegar horft er fram í genameðferð vegna blóðþembu

Persóna á götunni - ISTH 2019 í Melbourne

Fylgist með þegar þátttakendur á þinginu ISTH 2019 í Melbourne í Ástralíu ræða viðbrögð þeirra við þinginu um erfðaferil í blóðþynningu.

Vöruleikhúsið - ISTH 2019 Melbourne

Horfðu á meðan Flora Peyvandi, læknir, doktorsgráðu og K. John Pasi, MB ChB, doktorsgráðu, FRCP, FRCPath, FRCPCH tilkynna kynningu á erfðameðferð í hemophilia: An ISTH Education Initiative

Veggspjald grunnlínukönnunar

Veggspjald

Veggspjald kynnt á ISTH þinginu 2019
Sunnudagur 7. júlí • 18:30 - 19:30
Ágrip / Veggspjald #: PB1724
Melbourne, Ástralía

Snemma árs 2019 skipulagði ISTH hóp af heimsþekktum sérfræðingum frá alheims dreyrasýslusamfélaginu til að þróa könnun til að bera kennsl á ónýttar menntunarþarfir sem eru sértækar fyrir genameðferð í dreyrasýki. Könnuninni var dreift á netinu til alþjóðlegs áhorfenda. Niðurstöðurnar sýndu að margir þurfa meiri fræðslu um grundvallaratriði genameðferðar og betri skilning á genameðferð sem meðferðaraðferð fyrir dreyrasýki A og B.

 

Skoða veggspjald

Vegvísi fræðslu

Fræðsluáætlun ISTH - leiðbeinandi menntun til framtíðar
Undirbúa þig til að svara þessum mikilvægu spurningum


Mynd
Aftur á toppinn
Mynd

Please enable the javascript to submit this form

Um okkur

Styður með námsstyrkjum frá Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Nauðsynlegt SSL