Framfarir í genameðferð við blóðþynningu

Lykilatriði:
Framfarir í genameðferð við blóðþynningu

Tekið upp í beinni útsendingu sem föstudagssetningarmótstefna á undan 62. ársþingi og sýningu ASH

Adeno- tengd veiruvektar (AAV)

Lindsey George, læknir

AAV tjáningartæki

Lindsey George, læknir

AAV erfðaflutning vegna blóðþynningar

Lindsey George, læknir

Skammtímaöryggi

Lindsey George, læknir

Ending tjáningar

Lindsey George, læknir

Hagræðing á Transgene

Barbara A. Konkle, læknir

FIX Padua afbrigði

Barbara A. Konkle, læknir

SPK-9001

Barbara A. Konkle, læknir

Núverandi rannsóknir á AAV Hemophilia B erfðameðferð

Barbara A. Konkle, læknir

AAV5-FVIII

Glenn F. Pierce, læknir, doktor

BMN 270- 4 ára gögn

Glenn F. Pierce, læknir, doktor

Áframhaldandi blóðþynning Rannsóknir á erfðameðferð

Glenn F. Pierce, læknir, doktor

Giroctocogene Fitelparvovec fasa 1/2 prufa

Glenn F. Pierce, læknir, doktor

SPK8011 AAV-FVIII áfangi 1/2 prufa

Glenn F. Pierce, læknir, doktor

BAY 2599023 1. áfanga prufa

Glenn F. Pierce, læknir, doktor

AAV leið að FVIII tjáningu

Glenn F. Pierce, læknir, doktor

Lifandi lífsýni frá AAV-FVIII

Glenn F. Pierce, læknir, doktor

Hundarannsóknir á AAV miðlaðri erfðaflutningi

Glenn F. Pierce, læknir, doktor

Pallborðsumræður: Að kynna möguleika á genameðferð fyrir sjúklingi

Glenn F. Pierce, læknir, doktor, Barbara A. Konkle, læknir, Lindsey George, læknir, Alfonso Iorio, læknir

Erfðameðferð lofar miklu fyrir einstaklinga með fjölbreyttar aðstæður, þar á meðal tegundir krabbameina, alnæmi, sykursýki, hjartasjúkdóma og blóðþurrð. Þessi nýstárlega nálgun við meðferð breytir genum í frumum líkamans til að stöðva sjúkdóminn. 

Erfðameðferð reynir að skipta um eða laga stökkbreytt gen og gera sjúkar frumur augljósari fyrir ónæmiskerfið. Hemophilia A og B erfast sem hluti af X-tengdu recessive mynstri. Blóðflagnaerfðafræði felur í sér gen sem finnast í X-litningi og það þarf aðeins eitt gallað gen til að leiða til þessa blæðingaröskunar. 

Frumu- og genameðferðir eru enn í rannsókn en niðurstöðurnar lofa góðu. Klínískar rannsóknir hafa sýnt árangur og Matvælastofnun (FDA) hefur samþykkt eina tegund frumumeðferðar. Í okkar Lykilatriði: Framfarir í genameðferð við blóðþynningu undir forystu Glenn F. Pierce, ræðum við yfirlit yfir sjúkdóminn, núverandi ástand genameðferðar og fleira.