Framfarir í genameðferð við blóðþynningu

Lykilatriði:
Framfarir í genameðferð við blóðþynningu

Tekið upp í beinni útsendingu sem föstudagssetningarmótstefna á undan 62. ársþingi og sýningu ASH

Adeno- tengd veiruvektar (AAV)

Lindsey George, læknir

AAV tjáningartæki

Lindsey George, læknir

AAV erfðaflutning vegna blóðþynningar

Lindsey George, læknir

Skammtímaöryggi

Lindsey George, læknir

Ending tjáningar

Lindsey George, læknir

Hagræðing á Transgene

Barbara A. Konkle, læknir

FIX Padua afbrigði

Barbara A. Konkle, læknir

SPK-9001

Barbara A. Konkle, læknir

Núverandi rannsóknir á AAV Hemophilia B erfðameðferð

Barbara A. Konkle, læknir

AAV5-FVIII

Glenn F. Pierce, læknir, doktor

BMN 270- 4 ára gögn

Glenn F. Pierce, læknir, doktor

Áframhaldandi blóðþynning Rannsóknir á erfðameðferð

Glenn F. Pierce, læknir, doktor

Giroctocogene Fitelparvovec fasa 1/2 prufa

Glenn F. Pierce, læknir, doktor

SPK8011 AAV-FVIII áfangi 1/2 prufa

Glenn F. Pierce, læknir, doktor

BAY 2599023 1. áfanga prufa

Glenn F. Pierce, læknir, doktor

AAV leið að FVIII tjáningu

Glenn F. Pierce, læknir, doktor

Lifandi lífsýni frá AAV-FVIII

Glenn F. Pierce, læknir, doktor

Hundarannsóknir á AAV miðlaðri erfðaflutningi

Glenn F. Pierce, læknir, doktor

Pallborðsumræður: Að kynna möguleika á genameðferð fyrir sjúklingi

Glenn F. Pierce, læknir, doktor, Barbara A. Konkle, læknir, Lindsey George, læknir, Alfonso Iorio, læknir

Erfðameðferð lofar miklu fyrir einstaklinga með fjölbreyttar aðstæður, þar á meðal tegundir krabbameina, alnæmi, sykursýki, hjartasjúkdóma og blóðþurrð. Þessi nýstárlega nálgun við meðferð breytir genum í frumum líkamans til að stöðva sjúkdóminn. 

Erfðameðferð reynir að skipta um eða laga stökkbreytt gen og gera sjúkar frumur augljósari fyrir ónæmiskerfið. Hemophilia A og B erfast sem hluti af X-tengdu recessive mynstri. Blóðflagnaerfðafræði felur í sér gen sem finnast í X-litningi og það þarf aðeins eitt gallað gen til að leiða til þessa blæðingaröskunar. 

Frumu- og genameðferðir eru enn í rannsókn en niðurstöðurnar lofa góðu. Klínískar rannsóknir hafa sýnt árangur og Matvælastofnun (FDA) hefur samþykkt eina tegund frumumeðferðar. Í okkar Lykilatriði: Framfarir í genameðferð við blóðþynningu undir forystu Glenn F. Pierce, ræðum við yfirlit yfir sjúkdóminn, núverandi ástand genameðferðar og fleira.
Mynd

Please enable the javascript to submit this form

Styður með námsstyrkjum frá Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Nauðsynlegt SSL