Menntun

Eftirfylgni með nýrri Adeno-Associated Virus (AAV) erfðameðferð (FLT180a) Að ná eðlilegum FIX virkni stigum hjá sjúklingum með alvarlega hemophilia B (HB) (B-AMAZE rannsókn)

Ráðstefnaumfjöllun

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Einkennandi þrautseigju sem tengjast veiruveirum eftir langvarandi eftirfylgni hjá dreyrasýki Hundamódel

Ráðstefnaumfjöllun

Paul Batty, MBBS, doktor

Virkni og öryggi Etranacogene Dezaparvovec hjá fullorðnum með alvarlega eða í meðallagi alvarlega blóðþurrð B: Fyrstu gögn úr 3. stigs rannsókn á Hope-B erfðameðferð

Ráðstefnaumfjöllun

Steven W. Pipe, læknir

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX afbrigði), aukinn vektor fyrir genaflutning hjá fullorðnum með alvarlega eða í meðallagi alvarlega blóðþynningu B

Ráðstefnaumfjöllun

Annette von Drygalski, læknir, PharmD

Langtímaárangur: Ending og öryggi

Gagnvirkar webinar

Kynnt af prófessor Margareth C. Ozelo, læknir, doktor

Lykilatriði: Framfarir í genameðferð við blóðþynningu ENDURING

2020 Sýndarnámskeið

Kynnt af Glenn Pierce, læknir, doktor, Lindsey George, læknir, Alfonso Iorio, læknir, Barbara Konkle, læknir

EAHAD vinnuhópur um genalækningar

Podcasts

Kynnt af Wolfgang Miesbach, lækni

ISTH erfðameðferð vegna blóðflagna frumkvæðis og hlutverk EAHAD

Podcasts

Lagt fram erindi Flora Peyvandi, læknir, PhD

Saga EAHAD og komandi þings

Podcasts

Kynnt af Aislin Ryan, forstjóra EAHAD

Blóðþurrð erfðameðferð: Væntingar um áreiðanleika og aðgengi

Podcasts

Kynnt af Andrew Leavitt, lækni

Erfðafræðileg rannsókn á erfðasjúkdómi á AAVhu37 kapsíðveirutækni við alvarlega blóðþynningu A - BAY 2599023 hefur víðtækt hæfi sjúklinga og stöðuga og viðvarandi langtíma tjáningu FVIII

Ráðstefnaumfjöllun

Steven W. Pipe, læknir

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX afbrigði), aukinn vektor fyrir genaflutning hjá fullorðnum með alvarlega eða í meðallagi alvarlega blóðþynningu B: Tveggja ára gögn úr 2. stigs rannsókn

Ráðstefnaumfjöllun

Steven W. Pipe, læknir 

Fyrstu gögn úr 3. stigs rannsóknum á HOPE-B erfðameðferð: Virkni og öryggi Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX afbrigði; AMT-061) hjá fullorðnum með alvarlega eða miðlungs alvarlega blóðþurrð B meðhöndlaða óháð núverandi andstæðingur-kapsíð hlutleysingu

Ráðstefnaumfjöllun

Steven W. Pipe, læknir

AMT-060 erfðameðferð hjá fullorðnum með alvarlega eða í meðallagi alvarlega blóðþurrð B Staðfestu stöðuga FIX tjáningu og varanlega minnkun á blæðingum og neyslu þáttar IX í allt að 5 ár

Ráðstefnaumfjöllun

Wolfgang A. Miesbach, læknir

Uppfært eftirfylgni Alta rannsóknarinnar, áfanga 1/2 rannsókn á Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) Genameðferð hjá fullorðnum með alvarlega blóðþynningu

Ráðstefnaumfjöllun

Barbara A. Konkle, læknir

Síðustu framfarir í erfðameðferð við blóðþynningu á portúgölsku

Podcasts

Kynnt af Margareth Ozelo lækni, doktor

Hindranir og tækifæri

Gagnvirkar webinar

Kynnt af Frank WG Leebeek lækni, doktor

Lykilatriði: Framfarir í genameðferð við blóðþynningu

2020 Sýndarnámskeið

Kynnt af Glenn Pierce, læknir, doktor, Lindsey George, læknir, Alfonso Iorio, læknir, Barbara Konkle, læknir

Öryggi erfðameðferðar við blóðþurrð nú og í framtíðinni

Podcasts

Kynnt af Michael Makris, MA, MB BS, MD, FRCP, FRCPath

Lentivirus vektorar fyrir erfðameðferð við hemophilia

Podcasts

Kynnt af Glenn F. Pierce, læknir, doktor og Robert Peters, doktor

WFH erfðameðferðarskrá

Podcasts

Kynnt af Barbara A. Konkle, lækni og Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Að stíga inn í framtíðina: Uppbót með klínískum rannsóknum á erfðasjúklingum með hemophilia

2020 Sýndarnámskeið

Kynnt af Flora Peyvandi lækni, lækni, Glenn Pierce lækni og Steven W. Pipe lækni

Stuðningur við sjúklinga, ráðgjöf við sjúklinga og eftirlit

Gagnvirkar webinar

Kynnt af Lindsey A. George lækni

Erfðameðferð fyrir FVIII

Gagnvirkar webinar

Kynnt af K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC

Undirflokkar

Gagnvirkar webinar

2020 Sýndarnámskeið