Icelandic Icelandic
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish

Menntun

Stöðug leiðrétting á blóðleysi og bætt lífsgæði tengd dreyrasýki: Lokagreining úr 3. áfanga HOPE-B rannsókninni á Etranacogene Dezaparvovec

Ráðstefnaumfjöllun

Steven W. Pipe, læknir

Afhending CRISPR/Cas9 mRNA LNPs til að gera við litla eyðingu í FVIII geni í dreyrasýki A músum

Ráðstefnaumfjöllun

Chun-Yu Chen, PhD

Stabilin-2 stuðlar mótar ónæmissvörun við FVIII eftir gjöf lentiveiru í blóðsæknum músum

Ráðstefnaumfjöllun

Antonia Follenzi, læknir, doktor

Afbrigði af storku VIII með brotthvarfi á N-glýkósýleringarstaðnum við 2118 skert and-FVIII ónæmissvörun í genameðferð meðhöndluðum dreyrasýki A músum

Ráðstefnaumfjöllun

Carol H. Miao, læknir

Notkun World Federation of Haemophilia Gene Therapy Registry fyrir langtíma eftirfylgni dreyrasjúklinga sem eru meðhöndlaðir með genameðferð

Ráðstefnaumfjöllun

Barbara A. Konkle, læknir

Áhrif Valoctocogene Roxaparvovec genaflutnings fyrir alvarlega dreyrasýki A á heilsutengd lífsgæði

Ráðstefnaumfjöllun

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Skammtaval og rannsóknarhönnun fyrir B-LIEVE, 1/2 stigs staðfestingu á klínískri rannsókn á FLT180A genameðferð fyrir sjúklinga með dreyrasýki B

Ráðstefnaumfjöllun

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Lokagreining úr lykilstigi 3 HOPE-B genameðferðarrannsókninni: Stöðug virkni og öryggi Etranacogene Dezaparvovec í stöðugu ástandi hjá fullorðnum með alvarlega eða miðlungs alvarlega dreyrasýki B

Ráðstefnaumfjöllun

Wolfgang Miesbach, læknir

Verkun og öryggi Valoctocogene Roxaparvovec genaflutnings fyrir alvarlega dreyrasýki A: Niðurstöður úr GENEr8-1 tveggja ára greiningu

Ráðstefnaumfjöllun

Steven W. Pipe, læknir

Að rjúfa transgenaþol með ónæmisbælingu

Ráðstefnaumfjöllun

Valder R. Arruda, læknir, PhD

AAV samþætting samantekt og afleiðingar

Ráðstefnaumfjöllun

Frederic D. Bushman, PhD

Tengsl milli innrænna, transgena FVIII tjáningar og blæðinga í kjölfar Valoctocogene Roxaparvovec genaflutnings fyrir alvarlega dreyrasýki A: Post-Hoc greining á GENEr8-1 stigs 3 rannsókninni

Ráðstefnaumfjöllun

Steven W. Pipe, læknir

Blæðingargögn yfir grunnlínu FIX tjáningarstig hjá fólki með dreyrasýki B: Greining með því að nota 'þáttatjáningarrannsóknina

Ráðstefnaumfjöllun

Steven W. Pipe, læknir

Miðað við sinusoid æðaþel

Ráðstefnaumfjöllun

Valder R. Arruda, læknir, PhD

Eftirfylgni í meira en 5 ár í hópi sjúklinga með dreyrasýki B meðhöndlaðir með Fidanacogen Elaparvovec Adenó-tengd veiru genameðferð

Ráðstefnaumfjöllun

Steven W. Pipe, læknir

Tjáning þáttar IX innan eðlilegra marka kemur í veg fyrir sjálfsprottnar blæðingar sem krefjast meðferðar eftir FLT180a genameðferð hjá sjúklingum með alvarlega dreyrasýki B: Langtíma eftirfylgnirannsókn á B-Amaze áætluninni

Ráðstefnaumfjöllun

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Genameðferð sem alþjóðleg lausn

Podcasts

Kynnir af Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD og Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

 

Undirbúningur meðferðarstöðva fyrir stjórnun

Podcasts

Kynnir af Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD og Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

Sjúklingasjónarmið fyrir dreyrasýki í genameðferð

Podcasts

Kynnir af Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD og Declan Noone

Genameðferð við dreyrasýki A og B í samanburði við tiltækar meðferðir

Podcasts

Kynnir af Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD og Maria Elisa Mancuso, MD, PhD

Genameðferð við dreyrasýki Áframhaldandi og framtíðarrannsóknir og hvers má búast við

Podcasts

Kynnir af Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD og Dr. Steven W. Pipe, MD

Mikilvægi þess að fylgjast með einstaklingum með dreyrasýki fyrir öryggi og virkni til skamms tíma og lengri tíma

Podcasts

Kynnir af Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD og Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Vöktun á vigursamþættingarstöðum í in vivo genameðferðaraðferðum með vökva-vefjasýni-samþættingu-síðuröðun

Ráðstefnaumfjöllun

Daniela Cesana, doktor

Sigrast á and-AAV ónæmi sem fyrir er til að ná öruggum og skilvirkum genaflutningi í klínískum aðstæðum

Ráðstefnaumfjöllun

Giuseppe Ronzitti, doktor

Undirflokkar

Gagnvirkar webinar

Viðtöl sérfræðings mánaðarins

Aftur á toppinn
Mynd

Please enable the javascript to submit this form

Um okkur

Styður með námsstyrkjum frá Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Nauðsynlegt SSL