menntun

Síðustu framfarir í erfðameðferð við blóðþynningu á portúgölsku

Podcasts

Kynnt af Margareth Ozelo lækni, doktor

Hindranir og tækifæri

Gagnvirkar webinar

Kynnt af Frank WG Leebeek lækni, doktor

Öryggi erfðameðferðar við blóðþurrð nú og í framtíðinni

Podcasts

Kynnt af Michael Makris, MA, MB BS, MD, FRCP, FRCPath

Lentivirus vektorar fyrir erfðameðferð við hemophilia

Podcasts

Kynnt af Glenn F. Pierce, læknir, doktor og Robert Peters, doktor

WFH erfðameðferðarskrá

Podcasts

Kynnt af Barbara A. Konkle, lækni og Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Að stíga inn í framtíðina: Uppbót með klínískum rannsóknum á erfðasjúklingum með hemophilia

2020 Sýndarnámskeið

Kynnt af Flora Peyvandi lækni, lækni, Glenn Pierce lækni og Steven W. Pipe lækni

Stuðningur við sjúklinga, ráðgjöf við sjúklinga og eftirlit

Gagnvirkar webinar

Kynnt af Lindsey A. George lækni

Erfðameðferð fyrir FVIII

Gagnvirkar webinar

Kynnt af K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC

Að læra af klínískum rannsóknum og undirbúa sig fyrir klíníska iðkun

2020 Sýndarnámskeið

Kynnt af Steven W. Pipe lækni og Guy Young lækni

HTC Færni: Alheimssjónarmið

Podcasts

Kynnt af Steven W. Pipe, lækni og Debra Pollard, RN

HTC reiðubúinn: þverfaglegt sjónarhorn

Podcasts

Kynnt af Steven W. Pipe, lækni og Debra Pollard, RN

Tíðni, staðsetning og eðli AAV vektorinnsetninga eftir langtíma eftirfylgni með FVIII Transgene afhendingu í dreyrasýki A hundalíkan

Ráðstefnaumfjöllun

Paul Batty, MBBS, doktor 

Nýr Adeno-tengd vírus (AAV) Genameðferð (FLT180a) nær eðlilegum FIX virkniþrepum í alvarlegum sjúklingum með dreyrasýki B (HB) (B-AMAZE rannsókn)

Ráðstefnaumfjöllun

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Fasa I / II rannsókn á SPK-8011: Stöðugur og varanlegur FVIII tjáning í> 2 ár með umtalsverðum ABR endurbótum á upphafsskammta árganga í kjölfar AAV-miðlaðs FVIII genaflutnings fyrir dreyrasýki A

Ráðstefnaumfjöllun

Kynnt af Lindsey A. George lækni

Langtíma erfðamengi niðurstaðna og ónæmingargeta af AAV FVIII genaflutningi í blóðþyrluhundalíkani

Ráðstefnaumfjöllun

Paul Batty, MBBS, doktor

Uppfærsla á virkni klínískra rannsókna

Gagnvirkar webinar

Kynnt af Guy Young lækni

Nýlegar framfarir í þróun AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) fyrir einstaklinga með alvarlega eða miðlungs alvarlega dreyrasýki B

Ráðstefnaumfjöllun

Steven W. Pipe, læknir

Fyrstu manna fjögurra ára eftirfylgni rannsókn á varanlegri meðferðarvirkni og öryggi: AAV genameðferð með Valoctocogene Roxaparvovec fyrir alvarlegri dreyrasýki A

Ráðstefnaumfjöllun

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

Rannsókn á erfðameðferð í manni á AAVhu37 Capsid vekturtækni í alvarlegri dreyrasýki A: Öryggi og virkni FVIII

Ráðstefnaumfjöllun

Steven W. Pipe, læknir

Að nota frásog til að fjarlægja hlutleysandi AAV mótefni hjá sjúklingum sem áður voru útilokaðir frá genameðferð

Ráðstefnaumfjöllun

Glen F. Pierce, læknir, PhD

Þróun klínísks frambjóðanda AAV3 vektor til genameðferðar við dreyrasýki B

Ráðstefnaumfjöllun

Alok Srivastava, læknir, FRACP, FRCPA, FRCP

Þróun storkuþáttar VIII transgena sem framselja meiri styrk til genameðferðar við dreyrasýki A með enduruppbyggingu á forföllum

Ráðstefnaumfjöllun

H. Trent Spencer, doktor

AAV samþætting greiningar eftir langtíma eftirfylgni með dreyrasýki. Hundar sýna erfðafræðilegar afleiðingar AAV-miðlaðra genleiðréttinga

Ráðstefnaumfjöllun

Glen F. Pierce, læknir, PhD

Adeno-tengd veiru (AAV) vektor genameðferð: Notkun á dreyrasýki

Gagnvirkar webinar

Kynnt af Barbara A. Konkle, MD

Undirflokkar

Gagnvirkar webinar

2020 Sýndarnámskeið