Hápunktar frá 15. ársþingi EAHAD
Lokagreining úr lykilstigi 3 HOPE-B genameðferðarrannsókninni: Stöðug virkni og öryggi Etranacogene Dezaparvovec í stöðugu ástandi hjá fullorðnum með alvarlega eða miðlungs alvarlega dreyrasýki B
Wolfgang Miesbach1; Frank WGLeebeek2; Michael Recht3; Nigel S. Key4; Susan Lattimore3; Giancarlo Castaman5; Michiel Coppens6; David Cooper7; Sergio Slawka7; Stephanie Verweij7; Róbert Gut7; Ricardo Dolmetsch7; Yanyan Li8; Paul E. Monahan8; Steven W. Pipe9
HOPE-B rannsóknarmenn1; Háskólasjúkrahús Frankfurt, Frankfurt, Þýskalandi2; Erasmus MC, University Medical Center Rotterdam, Hollandi3; Oregon Health & Science University, Portland, OR, Bandaríkin4; Háskólinn í Norður-Karólínu, Chapel Hill, NC, Bandaríkin5; Miðstöð fyrir blæðingarsjúkdóma og storknun, Careggi háskólasjúkrahúsið, Flórens, Ítalíu6; Læknamiðstöðvar háskólans í Amsterdam, háskólann í Amsterdam, Amsterdam, Hollandi7; uniQureBV, Amsterdam, Holland/uniQure Inc. Lexington, MA, Bandaríkjunum8; CSL Behring, konungur Prússlands, PA, Bandaríkjunum9; Háskólinn í Michigan, Ann Arbor, MI, Bandaríkin