Lentiviral genameðferð í lifur fyrir dreyrasýki og víðar
Hápunktar frá 28. ársþingi ESGCT

Lentiviral genameðferð í lifur fyrir dreyrasýki og víðar

Alessio Cantore, doktor
San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy
Háskólinn Vita-Salute San Raffaele
Milan, Italy

Lykilgagnapunktar

Lentiviral Vector (LV) fyrir lifrargenameðferð

Smíði lentiveiruferjunnar sem hönnuð er fyrir lifrarstýrða genameðferð og notuð til að pakka FIX eða FVIII transgenunum úr mönnum sem voru gefin inn í prímata sem ekki eru menn til að umbreyta lifrarfrumum með vektor-transgena byggingunni.

Eðlileg til yfireðlileg storkuþáttavirkni manna í NHP

Tjáning hFIX og hFVIII í prímötum sem ekki eru úr mönnum sem eru innrennsli með lentiveiruferjunni sem inniheldur samsvarandi transgen. LV-FIX vektor-transgenið var gefið með 2.5 x 10 skömmtum-9 TU/kg (n = 1) og 7.5 x 10-9 TU/kg (n = 3). LV-FVIII vektor-transgena smíðaið var gefið með 1 x 10 skömmtum-9 TU/kg (n = 2) og 3 x 10-9 TU/kg (n = 3).

Tengt innihald

Gagnvirkar webinar
Mynd

Please enable the javascript to submit this form

Stuðningur af fræðslustyrkjum frá Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Nauðsynlegt SSL