David Lillicrap, læknir, FRCPC
Hápunktar frá ISTH 2021 þinginu

Rannsókn á fyrstu niðurstöðum í kjölfar Adeno-tengdrar veiru genameðferðar í líkamsskorti hjá hundum

P. Batty1, B. Yates2, D. Hurlbut3, S. Siso-Llonch2, A. Menard3, H. Akeefe2, T. Kristjánsson2, P. Colosi2, L. Harpell1, S. Liu2, A. Mo1, A. Pender1, G. Veres2, C. Vitelli2, A. Winterborn4, S. Bunting2, S. Fong2, D. Lillicrap1

1Meinafræðideild og sameindalækningar, Queen's University, Kingston, Kanada

2BioMarin Pharmaceutical, Novato, Bandaríkjunum

3Kingston heilbrigðisvísindi, Kingston, Kanada

4Animal Care Services, Queen's University, Kingston, Kanada

Lykilgagnapunktar

Gagnapunktar

Blóðleysi Hundalíkan var notað til að meta breytingar sem hafa áhrif á lifur og þætti sem hafa áhrif á tjáningu FVIII í kjölfar AAV genameðferðar. Fimm karlhundar voru meðhöndlaðir með einu innrennsli af AAV5-HLP-cFVIII í skömmtum 6.8e13–2e14 vektor gena/kg. FVIII tjáning sást fyrir hundana 2 sem voru meðhöndlaðir með codon-bjartsýni smíði (JA2013 og K2015), sem hélst í sex mánuði (co-cFVIII-SQ = 6.8% og co-cFVIII-V3 = 4.3%) með eðlilegri heild blóðstorknunartími (WBCT).

Gagnapunktur 2
Eins og sést á þessu línuriti, fékk hundurinn sem var meðhöndlaður með co-cFVIII-V3 (K2015) tvo þætti transaminitis, væga hækkun eftir lífsýni á degi 84 og aðra stærri hækkun á degi 116, rétt fyrir seinni sýnina. Ómskoðun og lifrarsýni sem notuð voru til að rannsaka þessa þætti sýndu enga marktæka undirliggjandi lifrarfrumufræðina.

Tengt innihald

Gagnvirkar webinar
Mynd

Please enable the javascript to submit this form

Stuðningur af fræðslustyrkjum frá Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Nauðsynlegt SSL