Uppfært eftirfylgni Alta rannsóknarinnar, áfanga 1/2 rannsókn á Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) Genameðferð hjá fullorðnum með alvarlega blóðþynningu

Uppfært eftirfylgni Alta rannsóknarinnar, áfanga 1/2 rannsókn á Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) Genameðferð hjá fullorðnum með alvarlega blóðþynningu
Hápunktar frá 62. ársfundi og sýningu ASH

Uppfært eftirfylgni Alta rannsóknarinnar, áfanga 1/2 rannsókn á Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) Genameðferð hjá fullorðnum með alvarlega blóðþynningu A

Andrew D. Leavitt, læknir1, Barbara A. Konkle, læknir2,3, Kimo Stine, læknir4, Nathan Visweshwar, læknir5, Thomas J. Harrington, læknir6, Adam Giermasz, læknir, doktor7, Steven Arkin, læknir8, Annie Fang, læknir, doktor9, Frank Plonski, RN, MA8, Lynne Smith, MBA10, Li-Jung Tseng, doktor, MBA9, Gregory Di Russo, læknir8, Bettina M Cockroft, læknir11, Jeremy Rupon, læknir10 og Didier Rouy, læknir, doktor11

1Háskólinn í Kaliforníu, San Francisco, CA

2Háskólinn í Washington, Seattle, WA

3Washington háskóli, Washington Center for Bleeding Disorders, Seattle, WA

4UAMS á Arkansas barnaspítala, Little Rock, AR

5Háskóli Suður-Flórída, Tampa, FL

6Miller University School of Medicine í læknisfræði, Miami, FL

7Háskólinn í Kaliforníu Davis, Sacramento, CA

8Pfizer Inc, Cambridge, MA

9Pfizer Inc, New York, NY

10Pfizer Inc, Collegeville, PA

11Sangamo Therapeutics, Brisbane, CA

Lykilgagnapunktar

Námshönnun

Fasa 1/2 rannsókn fyrir SB-525 var skammtaaukning, 4 skammta árgangshönnun, með 2 þátttakendum í hverjum lægri skömmtum og 5 þátttakendum í stærsta skammtinum, 3 x 1013 vg / kg. Eftirfylgni varir á bilinu 1 til 3 ár eftir innrennsli nema 1 þátttakandi í árgangi 3 (1 x 1013 vg / kg) sem hætti rannsókninni fyrir tímann (missti af eftirfylgni).

ALT lyfting í árgangi 4 (3 x 1013 vg / kg)

ALT hækkun var algengasta aukaverkunin, kom fram hjá 5 af 11 þátttakendum og 4 af 5 þátttakendum í stærsta skammtinum í árgangi 4. Þessir 4 þátttakendur voru meðhöndlaðir með sterum í lengd frá 6 til 16 vikur. Önnur ALT hækkun sást hjá 3 af þessum 4 þátttakendum.

Árangur fyrir árgang 4

FVIII virkni með litningagreiningu fyrir 5 þátttakendur í árgangi 4, sem er stærsti skammtur árgangurinn. Eftirfylgni eftir innrennsli er á bilinu 52 til 82 vikur. Vikurnar 9-52 var miðgildi FVIII virkni 56.9% og meðaltalið var 70.4% (eins og ákvarðað var fyrir 4 af 5 árgöngum 4 þátttakendur með mat á 52 vikum).

Tengt innihald