Alþjóðasamtökin um erfðameðferðarheilbrigðisskrá um blóðþynningu

Alþjóðasamtökin um erfðameðferðarheilbrigðisskrá um blóðþynningu
Hápunktar frá 62. ársfundi og sýningu ASH

Alþjóðasamtökin um erfðameðferðarheilbrigðisskrá um blóðþynningu

Barbara A. Konkle, læknir1,2, Donna Coffin, MSc3, Mayss Naccache1, Robert Clark4, Lindsey George, læknir5, Alfonso Iorio, læknir, doktor6, Wolfgang A. Miesbach, læknir7, Brian O'Mahony8, Flora Peyvandi9,10, Steven W. Pipe, læknir11, Adrian Quartel12, Eileen K Sawyer, doktor13, Mark W Skinner, JD14, Bartholomew J. Tortella, læknir, MBA15, Crystal Watson, BS16, Leonard A. Valentino, læknir17, Ian Winburn18, Johnny Mahlangu19og Glenn F. Pierce, læknir, doktor20

1Alþjóðasamtök blóðþynningar, Montreal, QC, Kanada

2Washington háskóli, Washington Center for Bleeding Disorders, Seattle, WA

3Alþjóðasamtök blóðþynningar, Montréal, QC, Kanada

4International Society on Thrombosis and Haemostasis, Inc, Carrboro

5Barnaspítalinn í Fíladelfíu, Fíladelfíu, PA

6McMaster háskólinn, Ontario, Kanada

7Hemophilia Center, háskólasjúkrahús Frankfurt, Frankfurt, Þýskalandi

8Irish Haemophilia Society, Dublin, Írlandi

9Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Mílanó, Ítalía

10Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Mílanó, Ítalía

11Barnalækningar og meinafræði, University of Michigan, Ann Arbor, MI

12BioMarin Pharmaceutical Inc, Novato

13uniQure Inc, Lexington, MA

14Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, DC

15Spark Therapeutics, Philadelphia, PA

16Bandarískt segamyndunar- og blóðþrýstingsnet, Decatur, GA

17National Hemophilia Foundation (NHF), New York

18Pfizer Inc, New York

19Alhliða umönnunarstöð fyrir dreyrasýki, heilbrigðisvísindadeild Háskólans í Witwatersrand og NHLS, Norður-Jóhannesarborg, Suður-Afríku

20Alþjóðasamtök blóðþynningar, La Jolla, CA

Lykilgagnapunktar

FASA I / II NÁMSHÖNNUN

Í kjölfar leiðbeiningar Lyfjastofnunar Evrópu (EMA) og Matvælastofnunar Bandaríkjanna (FDA) hefur WFH GTR SC þróað þetta kjarnasett gagna sem safna á um alla sjúklinga með blóðþynningu sem fá genameðferð. Sótt verður um gagnaöflun ársfjórðungslega fyrsta árið eftir innrennsli eftir genameðferð og árlega eftir það, yfir ævi sjúklings. Útbreiðsla til HTCs hófst í ágúst 2020 með upphafsheimsóknum sem hófust í október 2020. Skráningin verður tekin í notkun í janúar 2021.

Tengt innihald