AMT-060 erfðameðferð hjá fullorðnum með alvarlega eða í meðallagi alvarlega blóðþurrð B Staðfestu stöðuga FIX tjáningu og varanlega minnkun á blæðingum og neyslu þáttar IX í allt að 5 ár
Hápunktar frá 62. ársfundi og sýningu ASH

AMT-060 erfðameðferð hjá fullorðnum með alvarlega eða í meðallagi alvarlega blóðþurrð B Staðfestu stöðuga FIX tjáningu og varanlega minnkun á blæðingum og neyslu þáttar IX í allt að 5 ár

Frank WG Leebeek, læknir, doktor1, Karina Meijer, læknir, doktor2, Michiel Coppens, læknir3, Peter Kampmann, læknir4, Robert Klamroth, læknir, doktor5, Roger Schutgens, læknir, doktor, MSc6, Giancarlo Castaman, læknir7, Erhard Seifried, læknir, doktor8, Joachim Schwaeble9, Halvard Bönig1,10, Eileen KK Sawyer, doktor11og Wolfgang A. Miesbach, læknir12

1Erasmus læknamiðstöð háskólans, Rotterdam, Hollandi

2Deildardeild blóðfræði, háskólanum í Groningen, læknadeild háskólans í Groningen, Groningen, Hollandi

3Læknamiðstöð háskólans í Amsterdam, Háskólanum í Amsterdam, Amsterdam, Hollandi

4Rigshospitalet, Kaupmannahöfn, Danmörku

5Deild fyrir innri læknisfræði, æðalækningar og hemostasólfræði, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlín, Þýskalandi

6Van Creveldkliniek, læknamiðstöð háskólans í Utrecht, háskólanum í Utrecht, Utrecht, Hollandi

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Flórens, Ítalíu

8Stofnun Frankfurt, þýska Rauða krossinn, blóðþjónusta Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Þýskalandi

9Stofnun Frankfurt, þýska Rauða krossinn, blóðþjónusta Baden-Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Þýskalandi

10Læknadeild háskólans í Washington, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Universitatsklinikum Frankfurt, Frankfurt, Þýskalandi

Lykilgagnapunktar

FASA I / II NÁMSHÖNNUN

Gagnapunktar

Þessi mynd dregur saman rannsóknarhönnun fyrir áfanga 1/2 rannsókn á AMT-060. Rannsóknin var opin með skammtaaukningu. Árgangur 1 (n = 5) fékk eitt innrennsli í skammtinum 5x1012 gc / kg og árgangur 2 (n = 5) fengu eitt innrennsli í skammtinum 2x1013 gc / kg. Lengd eftirfylgni er 5 ár fyrir árgang 1 og 4.5 ár fyrir árgang 2.

Mynd

Á 5 árum (árgangi 1) og 4.5 árum (árgangi 2) eftirfylgni var meðal innræn FIX virkni 5.2% (95% CI 2.0–8.4) í árgangi 1 og 7.4% (95% CI 4.2–10.6) í árgangi 2. FIX virkni var skammtaháð og stöðug á eftirfylgnitímabilinu hjá báðum árgöngunum. Gildi í sviga tákna FIX virkni yfir tíma. Aðeins gildi að minnsta kosti 10 dögum eftir síðustu gjöf FIX þykknis eru innifalin.

Tengt innihald