Geningapy.isth.org.

05 desember 2020

Hápunktar frá 62. ársfundi og sýningu ASH

AMT-060 erfðameðferð hjá fullorðnum með alvarlega eða í meðallagi alvarlega blóðþurrð B Staðfestu stöðuga FIX tjáningu og varanlega minnkun á blæðingum og neyslu þáttar IX í allt að 5 ár

RÁÐSKIPTAVINNA

Frank WG Leebeek, læknir, doktor¹, Karina Meijer, læknir, doktor², Michiel Coppens, læknir³, Peter Kampmann, læknir⁴, Robert Klamroth, læknir, doktor⁵, Roger Schutgens, læknir, doktor, MSc⁶, Giancarlo Castaman, læknir⁷, Erhard Seifried, læknir, doktor⁸, Joachim Schwaeble⁹, Halvard Bönig^1,10, Eileen KK Sawyer, doktor¹¹og Wolfgang A. Miesbach, læknir¹²

¹Erasmus læknamiðstöð háskólans, Rotterdam, Hollandi

²Deildardeild blóðfræði, háskólanum í Groningen, læknadeild háskólans í Groningen, Groningen, Hollandi

³Læknamiðstöð háskólans í Amsterdam, Háskólanum í Amsterdam, Amsterdam, Hollandi

⁴Rigshospitalet, Kaupmannahöfn, Danmörku

⁵Deild fyrir innri læknisfræði, æðalækningar og hemostasólfræði, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlín, Þýskalandi

⁶Van Creveldkliniek, læknamiðstöð háskólans í Utrecht, háskólanum í Utrecht, Utrecht, Hollandi

⁷Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Flórens, Ítalíu

⁸Stofnun Frankfurt, þýska Rauða krossinn, blóðþjónusta Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Þýskalandi

⁹Stofnun Frankfurt, þýska Rauða krossinn, blóðþjónusta Baden-Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Þýskalandi

¹⁰Læknadeild háskólans í Washington, Seattle, WA

¹¹uniQure Inc., Lexington, MA

¹²Universitatsklinikum Frankfurt, Frankfurt, Þýskalandi

Lykilgagnapunktar

FASA I / II NÁMSHÖNNUN
VIÐBYRGÐ Hækkun á skömmtum háð í fastri virkni

Gagnapunktar

Þessi mynd dregur saman rannsóknarhönnun fyrir áfanga 1/2 rannsókn á AMT-060. Rannsóknin var opin með skammtaaukningu. Árgangur 1 (n = 5) fékk eitt innrennsli í skammtinum 5x10¹² gc / kg og árgangur 2 (n = 5) fengu eitt innrennsli í skammtinum 2x10¹³ gc / kg. Lengd eftirfylgni er 5 ár fyrir árgang 1 og 4.5 ár fyrir árgang 2.

Á 5 árum (árgangi 1) og 4.5 árum (árgangi 2) eftirfylgni var meðal innræn FIX virkni 5.2% (95% CI 2.0–8.4) í árgangi 1 og 7.4% (95% CI 4.2–10.6) í árgangi 2. FIX virkni var skammtaháð og stöðug á eftirfylgnitímabilinu hjá báðum árgöngunum. Gildi í sviga tákna FIX virkni yfir tíma. Aðeins gildi að minnsta kosti 10 dögum eftir síðustu gjöf FIX þykknis eru innifalin.