Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX afbrigði), aukinn vektor fyrir genaflutning hjá fullorðnum með alvarlega eða í meðallagi alvarlega blóðþynningu B: Tveggja ára gögn úr 2. stigs rannsókn
Hápunktar frá 62. ársfundi og sýningu ASH

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX afbrigði), aukinn vektor fyrir genaflutning hjá fullorðnum með alvarlega eða í meðallagi alvarlega blóðþynningu B: Tveggja ára gögn úr 2. stigs rannsókn

Annette von Drygalski, læknir, Pharm D1, Adam Giermasz, læknir, doktor2, Giancarlo Castaman, læknir3, Nigel S. Key, læknir4,5, Susan U. Lattimore, RN6, Frank WG Leebeek, læknir, doktor7, Wolfgang A. Miesbach, læknir8, Michael Recht, læknir, doktor9, Esteban Gomez, læknir10, Robert Gut, læknir, doktor11og Steven W. Pipe læknir12

1Læknadeild, deild blóðlækninga / krabbameinslækninga, UC San Diego Health, San Diego, CA

2Háskólinn í Kaliforníu Davis, Sacramento, CA

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Flórens, Ítalíu

4Háskóli Norður-Karólínu í Chapel Hill, Chapel Hill, NC

5Deild blóðlækninga við Háskólann í Norður-Karólínu í Chapel Hill, Chapel Hill, NC

6Oregon Health & Science University, Portland, OR

7Erasmus læknamiðstöð háskólans, Rotterdam, Hollandi

8Hemophilia Center, háskólasjúkrahús Frankfurt, Frankfurt, Þýskalandi

9Oregon Health and Science University, Portland, OR

10Barnaspítala Phoenix, Phoenix, AZ

11uniQure Inc, Lexington, MA

12Háskólinn í Michigan, Ann Arbor, MI

Lykilgagnapunktar

Mynd

Stig 2B klínísk rannsókn á AMT-061 (etranacogen dezaparvovec) var hönnuð sem opin rannsókn á einum handlegg. Stökum skammti af AAV5-Padua hFIX var gefið með 3 þátttakendum í 2x10 skammti13 gc / kg. Aðalendapunktur var FIX virkni eftir 6 vikur og lengd eftirfylgni var 5 ár. Núverandi hlutleysandi mótefni gegn AAV5 var ekki útilokunarviðmið.

Mynd

Aðalendapunktur FIX virkni ≥ 5% 6 vikum eftir innrennsli náðist hjá öllum 3 þátttakendunum. Meðal FIX virkni eftir 2 ár var 44.2% og FIX virkni var stöðug frá ári 1 til árs 2. Yfir 2 ár höfðu 2 eða 3 þátttakendur engar blæðingar eða notkun FIX þykknis. Þriðji þátttakandinn fékk 2 innrennsli af FIX uppbótarmeðferð fyrir 1 grunaða og 1 staðfesta blæðingu.

Tengt innihald