Erfðafræðileg rannsókn á erfðasjúkdómi á AAVhu37 kapsíðveirutækni við alvarlega blóðþynningu A - BAY 2599023 hefur víðtækt hæfi sjúklinga og stöðuga og viðvarandi langtíma tjáningu FVIII
Hápunktar frá 62. ársfundi og sýningu ASH

Erfðafræðileg rannsókn á erfðasjúkdómi á AAVhu37 kapsíðveirutækni við alvarlega blóðþynningu A - BAY 2599023 hefur víðtækt hæfi sjúklinga og stöðuga og viðvarandi langtíma tjáningu FVIII

Steven W. Pipe, læknir1, Francesca Ferrante, læknir2, Muriel Reis3, Sara Wiegmann4, Claudia Lange5, Manuela Braun5, og Lisa A. Michaels6

1Barnadeildir og meinafræði, Michigan háskóli, Ann Arbor, MI

2Bayer, Basel, Sviss

3Bayer, Sao Paulo, Brasilíu

4Bayer, Wuppertal, Þýskalandi

5Bayer, Berlín, Þýskalandi

6Bayer, Whippany, NJ

Lykilgagnapunktar

Mynd

Í yfirstandandi áfanga, opinni, skammtaleitandi rannsókn, hafa gjaldgengir sjúklingar verið skráðir í röð í þrjá skammtahópa (1, 2 og 0.5 x 1 gc / kg) til að fá eitt innrennsli í bláæð af BAY 2, með að lágmarki tvo sjúklinga í hverjum skammti. Fylgst verður með sjúklingum í samtals 1013 ár til að meta öryggi og verkun.

Mynd

Þessi mynd tekur saman FVIII svörun (með litningagreiningu) fyrir sjúklinga sem fá eitt innrennsli af BAY 2599023 allt að gagnamagninu 26. október 2020. Sjúklingurinn sem fékk skammt í 6 árgöngunum hefur sýnt skammtaháðan, viðvarandi FVIII tjáningu yfir 3 –40 vikna eftirfylgni.

Tengt innihald