Bætt heilsutengd lífsgæði hjá fullorðnum með alvarlega eða miðlungs alvarlega dreyrasýki B eftir að hafa fengið Etranacogene Dezaparvovec genameðferð
Hápunktar frá 30. þingi ISTH

Bætt heilsutengd lífsgæði hjá fullorðnum með alvarlega eða miðlungs alvarlega dreyrasýki B eftir að hafa fengið Etranacogene Dezaparvovec genameðferð

Kynnir af: Steven W. Pipe, læknir, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, Bandaríkjunum

R. Itzler1, J. Miller2, R. Robson2, P. Monahan3, S. Pípa4

1CSL Behring, konungur Prússlands, PA, Bandaríkjunum, konungur Prússlands, Pennsylvaníu, Bandaríkjunum
2Everest Clinical Research, Little Falls, NJ, Bandaríkin, Little Falls, New Jersey, Bandaríkin
3CSL Behring, King of Prussia, PA, Bandaríkin, King Of Prussia, Pennsylvania, Bandaríkin
4Háskólinn í Michigan, Ann Arbor, Michigan, Bandaríkin

 

 

Lykilgagnapunktar

HOPE-B Patient Reported Outcome (PRO) endapunktar

Niðurstöðuendapunktar sem greint var frá sjúklingi, bæði auka- og könnunarpunktar, metnir sem hluti af HOPE-B klínískri rannsókninni. Tvö tæki voru fyrirfram tilgreind sem aukaendapunktar rannsóknarinnar, sem báðir eru almennir spurningalistar sem eru ekki sérstakir fyrir sjúkdóminn dreyrasýki: International Physical Activity Questionnaire (iPAQ) og EQ-5D-5L Visual Analog Scale (VAS). Að auki innihélt rannsóknin nokkur PRO tæki sem voru fyrirfram tilgreind sem könnunarendapunktar.

Hem-A-QoL: Umbætur viðhaldið við 2

Framfarir á Hem-A-QoL heildarskori sem sáust eftir ár 1 héldust eftir 2 ára eftirfylgni. Meðalheildarskor bættist um 6.2 stig samanborið við aðdraganda, sem samsvarar 23.7% framförum. Sértæka dreyrasýkistengda lénsskorin sem voru marktæk við 1 árs athugunina voru stöðugt betri 2 árum eftir genameðferð.

Tengt innihald

Gagnvirkar webinar
Mynd

Please enable the javascript to submit this form

Stuðningur af fræðslustyrkjum frá Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Nauðsynlegt SSL