Áhrif Valoctocogene Roxaparvovec genaflutnings fyrir alvarlega dreyrasýki A á heilsutengd lífsgæði
Hápunktar frá 15. ársþingi EAHAD

Áhrif Valoctocogene Roxaparvovec genaflutnings fyrir alvarlega dreyrasýki A á heilsutengd lífsgæði

B.O'Mahony1,2; J.Mahlangu3; K.Peerlinck4; JDWang5; G. Lowe6; CWTan7; A.Giermasz8; H.Tran9; TLKhoo10; E. Cockrell11; D.Pepperell12; H.Chambost13; MFLFernández14; R.Kazmi15; E.Majerus16; MWSkinner17,18; R.Klamroth19; J. Quinn20; H.Yu20; WYWong20; A.Lawal20; TMRobinson20; B.Kim20

1Írska dreyrasýkifélagið;2Trinity College, Dublin, Írlandi;3 Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Jóhannesarborg Academic Hospital, University of the Witwatersrand og NHLS, Jóhannesarborg, Suður-Afríku;4 Æðalækningadeild og miðstöð fyrir blæðingar og dreyrasýki, háskólasjúkrahús í Leuven, Leuven, Belgíu;5 Miðstöð fyrir sjaldgæfa sjúkdóma og dreyrasýki, Taichung Veterans General Hospital, Taichung, Taívan, héraði í Kína;6 West Midlands Comprehensive Care Hemophilia Centre, Queen Elizabeth Hospital, Birmingham, Bretlandi;7 Blóðlæknadeild, Royal Adelaide Hospital, Adelaide, Ástralíu;8 Hemophilia Treatment Center, University of California Davis, Sacramento, Bandaríkjunum;9 Hemostasis & Thrombosis Unit, Hemophilia Treatment Centre, The Alfred Hospital, Melbourne;10 Institute of Haematology, Royal Prince Alfred Hospital, Camperdown, Ástralíu;11 Pediatric Hematology Oncology, Saint Joseph's Children's Hospital, Tampa, Bandaríkin;12 Blóðlækningadeild, Fiona Stanley sjúkrahúsinu, Murdoch, Ástralíu;13 AP-HM, krabbameinsdeild barna, barnaspítala La Timone, Aix Marseille háskólinn, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Frakklandi;14 Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruña, Spáni;15 Blóðlæknadeild, Southampton háskólasjúkrahúsinu, Southampton, Bretlandi;16 Department of Medicine, Washington University í St. Louis, St. Louis;17 Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, Bandaríkin;18 McMaster háskólinn, Hamilton, Kanada;19 Comprehensive Care Hemophilia Treatment Center, Vivantes Klinikumim Friedrichshain, Berlín, Þýskalandi;20 BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Bandaríkjunum

Lykilgagnapunktar

Haemo-QOL-A heildar- og lénsstig

aP <0.0001, bP <0.01, cP <0.05, og dP < 0.001. Feitletrun gefur til kynna að CFB hafi haft könnunarverkefni P-gildi < 0.05. Haemo-QOL-A, dreyrasýkissértækur lífsgæða spurningalisti fyrir fullorðna.

Niðurstöður Haemo-QOL-A greiningar fyrir 3. stigs GENEr8-1 rannsókn á valoctocogen roxaparvovec genameðferð við dreyrasýki A. Léns- og heildarstig eru sýnd fyrir grunnlínu, viku 26 og viku 52. Bleik skygging gefur til kynna meðalbreytingu frá grunnlínu (CFB) sem er ≥ klínískt mikilvægur munur (CID) fyrir lénsstig (6.0) og heildarstig (5.5).

Tengt innihald

Gagnvirkar webinar
Mynd

Please enable the javascript to submit this form

Stuðningur af fræðslustyrkjum frá Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Nauðsynlegt SSL