Hápunktar frá 14. ársþingi EAHAD
Eftirfylgni með nýrri Adeno-Associated Virus (AAV) erfðameðferð (FLT180a) Að ná eðlilegum FIX virkni stigum hjá alvarlegum blóðþynningar B (HB) sjúklingum
(B-AMAZE rannsókn)
Pratima Chowdary,1,2 Susan Shapiro,3 Mike Makris,4 Gillian Evans,5 Sara Boyce,6 Kate talar,7 Gerry Dolan,8 Ulrike Reiss,9 Mark Phillips,1,2 Anne Riddell,1 Maria Rita Peralta,1 Michelle Quaye,2 Ted Tuddenham,1 Andrew Smith,10 Alison Long,10 Julie Krop,10 Amit Nathwani1,2
1Katharine Dormandy dreyrasýki og segamiðstöð, Royal Free sjúkrahúsið, London, Bretlandi
2University College London, London, Bretlandi
3Haemophilia Center í Oxford, Oxford, Bretlandi
4Háskólinn í Sheffield, Sheffield, Bretlandi
5Kent og Canterbury sjúkrahúsið, Canterbury, Bretlandi
6Háskólasjúkrahús Southampton, Southampton, Bretlandi
7Alhliða umönnunarmiðstöð Newcastle fyrir dreyrasýki, Newcastle, Bretlandi
8St Thomas 'og Guy's Hospital, London, Bretlandi
9St Jude barna rannsóknir, Memphis, TN, Bandaríkjunum
10Freeline, Stevenage, Bretlandi
Pratima Chowdary,1,2 Susan Shapiro,3 Mike Makris,4 Gillian Evans,5 Sara Boyce,6 Kate talar,7 Gerry Dolan,8 Ulrike Reiss,9 Mark Phillips,1,2 Anne Riddell,1 Maria Rita Peralta,1 Michelle Quaye,2 Ted Tuddenham,1 Andrew Smith,10 Alison Long,10 Julie Krop,10 Amit Nathwani1,2
1Katharine Dormandy dreyrasýki og segamiðstöð, Royal Free sjúkrahúsið, London, Bretlandi
2University College London, London, Bretlandi
3Haemophilia Center í Oxford, Oxford, Bretlandi
4Háskólinn í Sheffield, Sheffield, Bretlandi
5Kent og Canterbury sjúkrahúsið, Canterbury, Bretlandi
6Háskólasjúkrahús Southampton, Southampton, Bretlandi
7Alhliða umönnunarmiðstöð Newcastle fyrir dreyrasýki, Newcastle, Bretlandi
8St Thomas 'og Guy's Hospital, London, Bretlandi
9St Jude barna rannsóknir, Memphis, TN, Bandaríkjunum
10Freeline, Stevenage, Bretlandi