Eftirfylgni í meira en 5 ár í hópi sjúklinga með dreyrasýki B meðhöndlaðir með Fidanacogen Elaparvovec Adenó-tengd veiru genameðferð

Helstu atriði frá 63. ársfundi ASH

Eftirfylgni í meira en 5 ár í hópi sjúklinga með dreyrasýki B meðhöndlaðir með Fidanacogen Elaparvovec Adenó-tengd veiru genameðferð

Ben J. Samelson-Jones, læknir, doktor¹, Spencer K. Sullivan, læknir², John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS^3*, Adam Giermasz, læknir, doktor⁴, Lindsey A. George, læknir^1,5, Jonathan M. Ducore, læknir, MPH⁶, Jerome M. Teitel, læknir, FRCPC⁷, Catherine E. McGuinn, læknir⁸, Amanda O'Brien^9*, Ian Winburn, MBBS, PhD, MRCS^{10 *}, Lynne M Smith, MBA^9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH¹¹, og Jeremy Rupon, læknir⁹

¹Barnasjúkrahúsið í Philadelphia, Philadelphia, PA
²Mississippi Center for Advanced Medicine, Madison, MS
³Frumu- og sameindameðferðir, Royal Prince Alfred Hospital, SLHD, Ástralíu
⁴Háskólinn í Kaliforníu Davis, Sacramento, CA
⁵Perelman School of Medicine við háskólann í Pennsylvaníu, Philadelphia, PA
⁶Hemophilia Treatment Center, UC Davis, Sacramento, CA
⁷Háskólinn í Toronto, St. Michael's sjúkrahúsið, Toronto, Kanada
⁸Columbia University, New York, NY
⁹Pfizer Inc, Collegeville, PA
¹⁰Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, Bretlandi
¹¹Pfizer Inc, New York, NY

Lykilgagnapunktar

FIX Virkni með tímanum eftir innrennsli Fidanacogene Elaparvovec
ABR yfir tíma eftir innrennsli Fidanacogene Elaparvovec

FIX Virkni með tímanum eftir innrennsli Fidanacogene Elaparvovec

FIX virkni (frá og með lokadegi í desember 2020) fyrir 15 þátttakendur í 1/2 áfanga klínískri rannsókn á fidanacogen elaparvovec sem fengu 5e11 vg/kg skammt. FIX virkni var ákvörðuð með því að nota Actin FSL byggða eins þrepa storknunarpróf á miðlægri rannsóknarstofu. Meðalvirkni FIX hefur haldist á vægu alvarleikabili dreyrasýkis: 22.8%, ár 1 (n = 15); 25.4%, ár 2 (n = 14); 22.9%, ár 3 (n = 14); 24.9%, ár 4 (n = 9); og 19.8%, ár 5 (n = 7).

ABR yfir tíma eftir innrennsli Fidanacogene Elaparvovec

ABR fyrir 14 af 15 áfanga 1/2 þátttakendum sem tóku þátt í langtíma eftirfylgnirannsókninni. Aðeins 9 og 5 þátttakendur hafa náð 5 ára og 6 ára eftirfylgnitíma, í sömu röð. Síðan innrennsli fyrir vektor hefur meðaltal ABR verið á bilinu 0.1–0.9 á ári í eftirfylgni og engir þátttakendur hafa hafið FIX fyrirbyggjandi meðferð að nýju.