Rannsókn á erfðameðferð í manni á AAVhu37 Capsid vekturtækni í alvarlegri dreyrasýki A: Öryggi og virkni FVIII
Hápunktar frá 23. ársfundi ASGCT

Rannsókn á erfðameðferð í manni á AAVhu37 Capsid vekturtækni í alvarlegri dreyrasýki A: Öryggi og virkni FVIII

Steven Pipe1, Charles RM Hay2, John P. Sheehan3, Toshko Lissitchkov4, Elke Detering5, Silvia Ribeiro5, Konstantina Vanevski5

1Háskólinn í Michigan, Ann Arbor, MI

2Háskólakennari í blóðmeinafræði, Manchester Royal Infirmary, Manchester, Bretlandi

3Læknadeild, University of Wisconsin – Madison, Madison, WI

4Landsspítala fyrir virka meðferð blóðsjúkdóma, Sofíu, Búlgaríu

5Bayer, Basel, Sviss

Lykilgagnapunktar

Skilyrði fyrir aðlögun og stigmagnandi skammtaáætlun fyrir öryggi í áföngum 1/2 og rannsóknir á skömmtum fyrir AAVhu37 hylkisvektu í alvarlegri hemophila A. Tveir sjúklingar hafa verið skráðir í árganga 1, 2 og 3. Niðurstöður fyrstu 2 árganganna voru í boði fyrir þessa kynningu. (PTP, áður meðhöndlaðir sjúklingar; ED, útsetningardagar; GC, genafrit)

Niðurstöður FVIII virkni hjá sjúklingunum 2 í árgangi 1 sýndu viðvarandi tjáningu FVIII hjá báðum sjúklingunum í> 12 mánuði. Í þessum lægsta skammti náði 1 sjúklingur (hægri spjaldið) klínískt mikilvægum FVIII stigum sem leiddi til fækkunar blæðinga á 12 mánuðum úr 99 í 4.

Niðurstöður FVIII virkni hjá tveimur sjúklingum í árgangi 2 hafa sýnt viðvarandi tjáningu FVIII í> 2 mánuði. Í þessum næsta hærri skammti náðu báðir sjúklingar klínískt mikilvægu FVIII gildi; 6 sjúklingur (hægri spjaldið) hefur verið blæðingarlaus og meðferðarlaus í 1 mánuði.

Tengt innihald

Mynd

Please enable the javascript to submit this form

Stuðningur af fræðslustyrkjum frá Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Nauðsynlegt SSL