Rannsókn á erfðameðferð í manni á AAVhu37 Capsid vekturtækni í alvarlegri dreyrasýki A: Öryggi og virkni FVIII

Hápunktar frá 23. ársfundi ASGCT

Rannsókn á erfðameðferð í manni á AAVhu37 Capsid vekturtækni í alvarlegri dreyrasýki A: Öryggi og virkni FVIII

Steven Pipe¹, Charles RM Hay², John P. Sheehan³, Toshko Lissitchkov⁴, Elke Detering⁵, Silvia Ribeiro⁵, Konstantina Vanevski⁵

¹Háskólinn í Michigan, Ann Arbor, MI

²Háskólakennari í blóðmeinafræði, Manchester Royal Infirmary, Manchester, Bretlandi

³Læknadeild, University of Wisconsin – Madison, Madison, WI

⁴Landsspítala fyrir virka meðferð blóðsjúkdóma, Sofíu, Búlgaríu

⁵Bayer, Basel, Sviss

Lykilgagnapunktar

Skilyrði fyrir aðlögun og stigmagnandi skammtaáætlun fyrir öryggi í áföngum 1/2 og rannsóknir á skömmtum fyrir AAVhu37 hylkisvektu í alvarlegri hemophila A. Tveir sjúklingar hafa verið skráðir í árganga 1, 2 og 3. Niðurstöður fyrstu 2 árganganna voru í boði fyrir þessa kynningu. (PTP, áður meðhöndlaðir sjúklingar; ED, útsetningardagar; GC, genafrit)

Niðurstöður FVIII virkni hjá sjúklingunum 2 í árgangi 1 sýndu viðvarandi tjáningu FVIII hjá báðum sjúklingunum í> 12 mánuði. Í þessum lægsta skammti náði 1 sjúklingur (hægri spjaldið) klínískt mikilvægum FVIII stigum sem leiddi til fækkunar blæðinga á 12 mánuðum úr 99 í 4.

Niðurstöður FVIII virkni hjá tveimur sjúklingum í árgangi 2 hafa sýnt viðvarandi tjáningu FVIII í> 2 mánuði. Í þessum næsta hærri skammti náðu báðir sjúklingar klínískt mikilvægu FVIII gildi; 6 sjúklingur (hægri spjaldið) hefur verið blæðingarlaus og meðferðarlaus í 1 mánuði.