Tjáning þáttar IX innan eðlilegra marka kemur í veg fyrir sjálfsprottnar blæðingar sem krefjast meðferðar eftir FLT180a genameðferð hjá sjúklingum með alvarlega dreyrasýki B: Langtíma eftirfylgnirannsókn á B-Amaze áætluninni
Helstu atriði frá 63. ársfundi ASH

Tjáning þáttar IX innan eðlilegra marka kemur í veg fyrir sjálfsprottnar blæðingar sem krefjast meðferðar eftir FLT180a genameðferð hjá sjúklingum með alvarlega dreyrasýki B: Langtíma eftirfylgnirannsókn á B-Amaze áætluninni

Pratima Chowdary1,2, Susan Shapiro, MA, BM BCh, FRCP, FRCPath3,4, Mike Makris, læknir5, Gillian Evans6, Sara Boyce7, Kate talar8, Gerry Dolan, MBChB, FRCP, FRCPath9, Ulrike Reiss10 *, Mark Phillips1,2, Anne Riddell1, Maria Rita Peralta1, Michelle Quaye2, Ted Tuddenham1*, Alison Long11, Julie Krop11, og Amit Nathwani, MD, PhD1,2

1Katharine Dormandy Dreyrasýki og segamyndun, Royal Free Hospital, London, Bretlandi
2University College London, London, Bretlandi
3Oxford háskólasjúkrahús, Oxford, Bretland
4Oxford háskólinn, Oxford, Bretlandi
5Háskólinn í Sheffield, Sheffield, Bretlandi
6Kent og Canterbury sjúkrahúsið, Canterbury, Bretlandi
7University Hospital Southampton, Southampton, Bretlandi
8Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, Newcastle Upon Tyne, GBR
9Hemostasis and Thrombosis Centre, Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust, London, Bretlandi
10St Jude barnarannsóknarsjúkrahúsið, Memphis, TN
11Freeline, Stevenage, Bretlandi

Lykilgagnapunktar

Aðlagandi skömmtun fyrir B-AMAZE

Rannsóknarhönnunin fyrir B-AMAZE rannsóknina innihélt aðlögunarsnið til að auðvelda auðkenningu á ákjósanlegum skammti af FLT180a AAV vektornum sem myndi framleiða stöðugt FIX gildi á bilinu 50-150% af eðlilegu marki hjá sjúklingum með miðlungs til alvarlega dreyrasýki B yfir a. 26 vikna námstími. Rannsóknarhönnunin innihélt einnig fyrirbyggjandi ónæmisbælingu með prednisóloni til að lágmarka transamínbólgu. Takrólímus var bætt við fyrirbyggjandi meðferð fyrir skammta 4 hópinn.

Skammtaháð FIX svörun við meðferð

FIX svörun hjá 10 þátttakendum og 4 skammtahópum fyrir B-AMAZE sýndi fram á skammtaháð. Miðgildi (bil) lengd eftirfylgni var 27.2 (19.1–42.4) mánuðir. Níu af tíu þátttakendum fengu ekki FIX fyrirbyggjandi meðferð eftir meðferð með FLT180a. Einn sjúklingur missti FIX tjáningu í kjölfar transaminitis. Af 9 þátttakendum með viðvarandi tjáningu, fékk 1 áverka blæðingu sem krefst FIX innrennslis og engar sjálfsprottnar blæðingar sem krefjast FIX innrennslis.

Tengt innihald

Gagnvirkar webinar
Mynd

Please enable the javascript to submit this form

Stuðningur af fræðslustyrkjum frá Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Nauðsynlegt SSL