Þróun AAV vektor genameðferðar stendur yfir í dreyrasýki. Munu einstöku eiginleikar BAY 2599023 koma til móts við framúrskarandi þarfir?

Hápunktar frá ISTH 2021 þinginu

Þróun AAV vektor genameðferðar stendur yfir í dreyrasýki. Munu einstöku eiginleikar BAY 2599023 koma til móts við framúrskarandi þarfir?

SW pípa¹, C. Hay², J. Sheehan³, T. Lissitchkov⁴, M. Coppens⁵, H. Eichler⁶, S. Weigmann⁷, F. Ferrante⁸

¹University of Michigan, Ann Arbor, Bandaríkjunum

²Háskóladeild háskólans í Manchester, Manchester, Bretlandi

³Háskólinn í Wisconsin – Madison, Madison, Bandaríkjunum

⁴Landsspítala fyrir virka meðferð blóðsjúkdóma, Sofíu, Búlgaríu

⁵Læknamiðstöðvar háskólans í Amsterdam, Háskólanum í Amsterdam, Amsterdam, Hollandi

⁶Institute of Clinical Hemostaseology and Transfusion Medicine, Saarland University, Homburg, Þýskalandi

⁷Bayer, Wuppertal, Þýskalandi

⁸Bayer, Basel, Sviss

Lykilgagnapunktar

Stig 1/2 námshönnun
Þáttur FVIII tjáning eftir innrennsli af BAY2599023

Innifalið viðmið, árgangaskammtar og lokapunktar rannsóknar fyrir áframhaldandi áfanga 1/2 BAY2599023 skammtamælingarannsókn. Karlar með alvarlega dreyrasýki A, enga sögu um FVIII hemla þekkt, AAVhu37 hlutleysandi mótefna títra ≤ 5 og> 150 útsetningardaga fyrir FVIII vörum voru skráðir í röð í þrjá skammta árganga til að fá eitt innrennsli í bláæð af BAY2599023, með að minnsta kosti tveimur sjúklingum á skammtastærð (sjúklingar sem eru skráðir í árgang 4 fá 4 × 10¹³ genafrit/kg).

Þáttur FVIII tjáning eftir innrennsli af BAY2599023

FVIII tjáningarstig eftir innrennsli transgena með fyrstu 3 skammtunum í samtals 8 sjúklingum. Við lokun gagna, 21. maí 2021, voru litning á B-léni eytt FVIII stigum í allt frá 12 vikum fyrir sjúkling 8 til 100 vikur hjá sjúklingi 2. Greint var frá skammtasvörun frá árgangi 1 í árgang 3, með viðvarandi FVIII stigi sem náðist á allt að> 23 mánuði. Enginn sjúklinganna tilkynnti um sjálfsprottnar blæðingar eða aðrar blæðingar sem þurftu meðferð, þegar verndandi FVIII gildi> 11 ae/dL var náð.