Etranacogene dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX afbrigði), aukinn vektor fyrir erfðaflutninga hjá fullorðnum með alvarlega eða í meðallagi alvarlega blóðþynningu B

Hápunktar frá 14. ársþingi EAHAD

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX afbrigði), aukinn vektor fyrir genaflutning hjá fullorðnum með alvarlega eða í meðallagi alvarlega blóðþynningu B: Tveggja ára gögn úr 2. stigs rannsókn

Annette von Drygalski, læknir, PharmD¹, Adam Giermasz, læknir, doktor², Giancarlo Castaman, læknir³, Nigel S. Key, MBChB⁴, Susan U. Lattimore, RN⁵, Frank WG Leebeek, læknir⁶, Wolfgang A. Miesbach, læknir, doktor⁷, Michael Recht, læknir, doktor⁵, Esteban Gomez, læknir⁸, Robert Gut, læknir, doktor⁹og Steven W. Pipe læknir¹⁰

¹Háskólinn í Kaliforníu San Diego, La Jolla, CA, Bandaríkjunum

²Háskólinn í Kaliforníu Davis, Sacramento, CA, Bandaríkjunum

³Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Flórens, Ítalíu

⁴Háskólinn í Norður-Karólínu, Chapel Hill, Bandaríkjunum

⁵Oregon Health and Science University, Portland, Bandaríkjunum

⁶Erasmus háskólalæknastöð, Rotterdam, Hollandi

⁷Háskólasjúkrahús Frankfurt, Þýskalandi

⁸Barnaspítala Phoenix, Phoenix, Bandaríkjunum

⁹uniQure Inc, Lexington, MA, Bandaríkjunum

¹⁰Háskólinn í Michigan, Ann Arbor, MI, Bandaríkjunum

Lykilgagnapunktar

FIX virkni eftir AAV5-Padua hFIX vektor innrennsli
Blæðir eftir AAV5-Padua hFIX vektor innrennsli

FIX virkni eftir AAV5-Padua hFIX vektor innrennsli

Eftir innrennsli 2x10¹³ gc / kg, aðal endapunktur FIX virkni ≥ 5% 6 vikum eftir innrennsli náðist hjá öllum 3 þátttakendunum. Meðal FIX virkni eftir 2 ár var 44.2% og FIX virkni var stöðug frá 1. ári til 2. árs.

Blæðir eftir AAV5-Padua hFIX vektor innrennsli

Yfir 2 ár höfðu 2 af 3 þátttakendum engar blæðingar eða notkun FIX þykknis. Þriðji þátttakandinn notaði samtals 2 innrennsli FIX uppbótarmeðferðar (1 grunaður og 1 staðfest blæðing) í aðskildum tilvikum (að undanskildum skurðaðgerð). Allir þátttakendur eru fyrirbyggjandi lausir 2 árum eftir innrennsli.