Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX afbrigði), aukinn vektor fyrir genaflutning hjá fullorðnum með alvarlega eða í meðallagi alvarlega blóðþynningu B
Hápunktar frá 14. ársþingi EAHAD

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX afbrigði), aukinn vektor fyrir genaflutning hjá fullorðnum með alvarlega eða í meðallagi alvarlega blóðþynningu B: Tveggja ára gögn úr 2. stigs rannsókn

Annette von Drygalski, læknir, PharmD1, Adam Giermasz, læknir, doktor2, Giancarlo Castaman, læknir3, Nigel S. Key, MBChB4, Susan U. Lattimore, RN5, Frank WG Leebeek, læknir6, Wolfgang A. Miesbach, læknir, doktor7, Michael Recht, læknir, doktor5, Esteban Gomez, læknir8, Robert Gut, læknir, doktor9og Steven W. Pipe læknir10

1Háskólinn í Kaliforníu San Diego, La Jolla, CA, Bandaríkjunum

2Háskólinn í Kaliforníu Davis, Sacramento, CA, Bandaríkjunum

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Flórens, Ítalíu

4Háskólinn í Norður-Karólínu, Chapel Hill, Bandaríkjunum

5Oregon Health and Science University, Portland, Bandaríkjunum

6Erasmus háskólalæknastöð, Rotterdam, Hollandi

7Háskólasjúkrahús Frankfurt, Þýskalandi

8Barnaspítala Phoenix, Phoenix, Bandaríkjunum

9uniQure Inc, Lexington, MA, Bandaríkjunum

10Háskólinn í Michigan, Ann Arbor, MI, Bandaríkjunum

Lykilgagnapunktar

FIX virkni eftir AAV5-Padua hFIX vektor innrennsli

Eftir innrennsli 2x1013 gc / kg, aðal endapunktur FIX virkni ≥ 5% 6 vikum eftir innrennsli náðist hjá öllum 3 þátttakendunum. Meðal FIX virkni eftir 2 ár var 44.2% og FIX virkni var stöðug frá 1. ári til 2. árs.

Blæðir eftir AAV5-Padua hFIX vektor innrennsli

Yfir 2 ár höfðu 2 af 3 þátttakendum engar blæðingar eða notkun FIX þykknis. Þriðji þátttakandinn notaði samtals 2 innrennsli FIX uppbótarmeðferðar (1 grunaður og 1 staðfest blæðing) í aðskildum tilvikum (að undanskildum skurðaðgerð). Allir þátttakendur eru fyrirbyggjandi lausir 2 árum eftir innrennsli.

Tengt innihald