Að útskýra fyrirkomulagið á bak við AAV-afleidda þætti VIII prófunarmisræmi
Hápunktar frá 30. þingi ISTH

Að útskýra fyrirkomulagið á bak við AAV-afleidda þætti VIII prófunarmisræmi

Kynnir af: Anna Sternberg, PhD, barnasjúkrahúsið í Philadelphia, Philadelphia, Pennsylvania, Bandaríkin

Sternberg, B. Samelson-Jones, L. George1

1Barnasjúkrahúsið í Philadelphia, Philadelphia, Pennsylvaníu, Bandaríkin

Lykilgagnapunktar

Tveggja þrepa storknunarpróf

Tvær tilraunir benda til þess að misræmi í FVIII greiningu sé óháð vWF. Niðurstöður 2-þrepa storkuprófunar til vinstri sýna aukna virkni transgena-afleiddra FVIII (AAV-FVIII) samanborið við villigerð raðbrigða FVIII (rFVIII-WT) sem og raðbrigða FVIII með minnkaða sækni í vWF (rFVIII-E1682K) ). Línuritið til hægri sýnir líkindin í 1-þreps prófun (OSA)/litningagreiningu (CSA) hlutfalli eftir innrennsli AAV8-hFVIII í mús sem skortir bæði FVIII og vWF þegar OSA er framkvæmt í nærveru eða fjarveru vWF .

Samanburður á AAV-FVIIIa virkni

Samanburður á virkni AAV-FVIIIa við raðbrigða WT-FVIIIa og raðbrigða FVIII afbrigði með auknum A2 stöðugleika (rFVIIIa-E1984V og rFVIIIa-VV). AAV-FVIIIa og rFVIIIa-WT hafa svipaða virkni samanborið við aukna virkni í raðbrigða afbrigðum með aukna A2 sækni. Þessar niðurstöður benda til þess að ólíklegt sé að munur á sundrun FVIII A2 undireiningarinnar skýri frá ósamræmi í OSA/CSA þáttagreiningu.

Tengt innihald

Gagnvirkar webinar
Mynd

Please enable the javascript to submit this form

Stuðningur af fræðslustyrkjum frá Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Nauðsynlegt SSL