Eftirfylgni í meira en 5 ár í hópi sjúklinga með dreyrasýki B meðhöndlaðir með Fidanacogen Elaparvovec Adenó-tengd veiru genameðferð
Helstu atriði frá 63. ársfundi ASH

Eftirfylgni í meira en 5 ár í hópi sjúklinga með dreyrasýki B meðhöndlaðir með Fidanacogen Elaparvovec Adenó-tengd veiru genameðferð

Ben J. Samelson-Jones, læknir, doktor1, Spencer K. Sullivan, læknir2, John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS3*, Adam Giermasz, læknir, doktor4, Lindsey A. George, læknir1,5, Jonathan M. Ducore, læknir, MPH6, Jerome M. Teitel, læknir, FRCPC7, Catherine E. McGuinn, læknir8, Amanda O'Brien9*, Ian Winburn, MBBS, PhD, MRCS10 *, Lynne M Smith, MBA9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH11, og Jeremy Rupon, læknir9

1Barnasjúkrahúsið í Philadelphia, Philadelphia, PA
2Mississippi Center for Advanced Medicine, Madison, MS
3Frumu- og sameindameðferðir, Royal Prince Alfred Hospital, SLHD, Ástralíu
4Háskólinn í Kaliforníu Davis, Sacramento, CA
5Perelman School of Medicine við háskólann í Pennsylvaníu, Philadelphia, PA
6Hemophilia Treatment Center, UC Davis, Sacramento, CA
7Háskólinn í Toronto, St. Michael's sjúkrahúsið, Toronto, Kanada
8Columbia University, New York, NY
9Pfizer Inc, Collegeville, PA
10Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, Bretlandi
11Pfizer Inc, New York, NY

Lykilgagnapunktar

FIX Virkni með tímanum eftir innrennsli Fidanacogene Elaparvovec

FIX virkni (frá og með lokadegi í desember 2020) fyrir 15 þátttakendur í 1/2 áfanga klínískri rannsókn á fidanacogen elaparvovec sem fengu 5e11 vg/kg skammt. FIX virkni var ákvörðuð með því að nota Actin FSL byggða eins þrepa storknunarpróf á miðlægri rannsóknarstofu. Meðalvirkni FIX hefur haldist á vægu alvarleikabili dreyrasýkis: 22.8%, ár 1 (n = 15); 25.4%, ár 2 (n = 14); 22.9%, ár 3 (n = 14); 24.9%, ár 4 (n = 9); og 19.8%, ár 5 (n = 7).

ABR yfir tíma eftir innrennsli Fidanacogene Elaparvovec

ABR fyrir 14 af 15 áfanga 1/2 þátttakendum sem tóku þátt í langtíma eftirfylgnirannsókninni. Aðeins 9 og 5 þátttakendur hafa náð 5 ára og 6 ára eftirfylgnitíma, í sömu röð. Síðan innrennsli fyrir vektor hefur meðaltal ABR verið á bilinu 0.1–0.9 á ári í eftirfylgni og engir þátttakendur hafa hafið FIX fyrirbyggjandi meðferð að nýju.

Tengt innihald

Gagnvirkar webinar
Mynd

Please enable the javascript to submit this form

Stuðningur af fræðslustyrkjum frá Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Nauðsynlegt SSL