Margareth C. Ozelo, læknir, doktor
Hápunktar frá ISTH 2021 þinginu

Verkun og öryggi Valoctocogen Roxaparvovec Adeno-tengd veiru genaflutningur fyrir alvarlega dreyrasótt A: Niðurstöður úr 3. stigs GENEr8-1 prufu.

MC Ozelo1, J. Mahlangu2, KJ. Pasi3, A. Giermasz4, AD Leavitt5, M. Laffan6, E. Symington7, DV Quon8, J.-D. Wang9, K. Peerlinck11, S. Pípa11, B. Madan12, NS Key13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarek17,18, A. Lawal19, M. Huang19, WY Wong19, B. Kim19, GENEr8-1 Prófunarhópur

1Hemocentro UNICAMP, innri læknadeild, læknadeild, háskólinn í Campinas, Campinas, Brasilíu

2Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Jóhannesarborg Academic Hospital, University of the Witwatersrand og NHLS, Jóhannesarborg, Suður-Afríku

3Barts og London School of Medicine and Dentistry, London, Bretlandi

4Hemophilia Treatment Center, University of California Davis, Sacramento, Bandaríkjunum

5University of California, San Francisco, Bandaríkin

6Centre for Hematology, Imperial College London, London, Bretlandi

7Cambridge háskólasjúkrahús NHS Foundation Trust, Cambridge, Bretlandi

8Orthopedic Hemophilia Treatment Center, Los Angeles, Bandaríkjunum

9Center for Rare Disease and Hemophilia, Taichung Veterans General Hospital, Taichung, Taiwan, Kína héraði

10Æðalækningadeild og blæðingarstöð og dreyrasýkingarmiðstöð, háskólasjúkrahús Leuven, Leuven, Belgíu

11Deild barna og meinafræði, University of Michigan, Ann Arbor, Bandaríkjunum

12Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust, London, Bretlandi

13UNC Blood Research Center, University of North Carolina, Chapel Hill, Bandaríkjunum

14Independent Consultant, La Jolla, Bandaríkjunum

15Irish Haemophilia Society, Dublin, Írlandi

16Trinity College, Dublin, Írlandi

17Barnadeild, læknadeild Indiana háskólans, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianapolis, Bandaríkjunum

18Laboratory of glycobiology, Hirszfeld Institute of Immunology and Experimental Therapy, Wroclaw, Póllandi

19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Bandaríkjunum

Lykilgagnapunktar

FVIII Virkni Yfir 52 vikur í mITT mannfjölda

FVIII virkni með litningamælingu fyrir sjúklinga (N = 132) í 3. stigs GENEr8-1 prufu sem er meðhöndlað með einu innrennsli af valoctocogen roxaparvovec (6 x 1013 vg/kg). Á vikum 49–52 var meðalbreyting (95% CI) frá upphafsgildi í starfsemi FVIII 41.9 (34.1–49.7) ae/dL (P <0.001) og miðgildi (Q1, Q3) breyting frá grunngildi var 22.9 (10.9, 61.3) ) Ae/dL.

ABR og FVIII innrennsli/ár
Ársblæðingartíðni (ABR, vinstra spjaldið) og fjöldi innrennslis FVIII/ár (hægra spjaldið) fyrir stofninn (n = 112) í GENEr8-1 rannsókninni. Fyrir ABR var meðalbreytingin (95% CI) fækkun um 4.1 (-5.3 til -2.8) meðhöndlaða blæðingar/ár, sem er 83.8% lækkun frá upphafsgildi. Meðalbreyting á innrennsli/ári var 134 (-144 í -124), sem er 98.6% lækkun frá upphafsgildi. Eftir innrennsli var skilgreint þannig að byrjað væri eftir 4. viku.
Öryggi
Ársblæðingartíðni (ABR, vinstra spjaldið) og fjöldi innrennslis FVIII/ár (hægra spjaldið) fyrir stofninn (n = 112) í GENEr8-1 rannsókninni. Fyrir ABR var meðalbreytingin (95% CI) fækkun um 4.1 (-5.3 til -2.8) meðhöndlaða blæðingar/ár, sem er 83.8% lækkun frá upphafsgildi. Meðalbreyting á innrennsli/ári var 134 (-144 í -124), sem er 98.6% lækkun frá upphafsgildi. Eftir innrennsli var skilgreint þannig að byrjað væri eftir 4. viku.

Tengt innihald

Gagnvirkar webinar
Mynd

Please enable the javascript to submit this form

Styður með námsstyrkjum frá Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Nauðsynlegt SSL