Virkni og öryggi Etranacogene Dezaparvovec hjá fullorðnum með alvarlega eða í meðallagi alvarlega blóðþurrð B: Fyrstu gögn úr 3. stigs rannsókn á Hope-B erfðameðferð
Hápunktar frá 14. ársþingi EAHAD

Virkni og öryggi Etranacogene Dezaparvovec hjá fullorðnum með alvarlega eða í meðallagi alvarlega blóðþurrð B: Fyrstu gögn úr 3. stigs rannsókn á Hope-B erfðameðferð

Steven W Pipe, læknir1, Michael Recht, læknir, doktor2, Nigel S lykill, MBChB3, Frank WG Leebeek, læknir4, Giancarlo Castaman, læknir5, Susan U Lattimore, RN6, Paul van der Valk, læknir6, Kathelijne Peerlinck, læknir, doktor7, Michiel Coppens, læknir, doktor8, Niamh O'Connell, MB doktor9, K. John Pasi, MBChB, doktor10, Peter Kampmann, læknir11, Karina Meijer, læknir, doktor.12, Annette von Drygalski, læknir, PharmD13, Guy Young, læknir14, Cedric Hermans, læknir15, Jan Astermark, læknir, doktor16, Robert Klamroth, læknir, doktor17, Richard S Lemons, læknir, doktor18, Nathan Visweshwar, læknir19, Shelley Crary, læknir20, Rashid Kazmi, MBBS21, Emily Symington, MBChB22, Miguel A Escobar, læknir23, Esteban Gomez, læknir24, Rebecca Kruse-Jarres, læknir, MPH25, Adam Kotowski, læknir26, Doris Quon, læknir, doktor27, Michael Wang, læknir28, Allison P Wheeler, læknir29, Eileen K Sawyer, doktor30, Stephanie Verweij30, Valerie Colletta, MSc30, Naghmana Bajwa, læknir, Robert Gut, læknir, PD30, Wolfgang Miesbach, læknir, doktor31

1Háskólinn í Michigan, Ann Arbor, MI, Bandaríkjunum

2Oregon Health & Science University, Portland, OR, Bandaríkjunum

3Háskóli Norður-Karólínu, Chapel Hill, NC, Bandaríkjunum

4Erasmus MC, læknamiðstöð háskólans, Rotterdam, Hollandi

5Miðstöð fyrir blæðingartruflanir og storknun, Careggi háskólasjúkrahús, Flórens, Ítalía

6Universitair Medisch Centrum Utrecht, Hollandi

7Æðalækningadeild og blæðingarstöð og dreyrasýkingarmiðstöð, háskólasjúkrahús Leuven, Leuven, Belgíu

8Æðalækningadeild Amsterdam, hjarta- og æðafræði, læknamiðstöðvar háskólans í Amsterdam, háskólanum í Amsterdam, Amsterdam, Hollandi

9National Coagulation Center, St James's Hospital, Dublin, Írlandi

10Royal London Haemophilia Centre, Barts og London School of Medicine and Dentistry, London, Bretlandi

11Rigshospitalet, Kaupmannahöfn, Danmörku

12Háskólalæknamiðstöð Groningen, Groningen, Niðurlönd

13Háskólinn í Kaliforníu San Diego, La Jolla, CA, Bandaríkjunum

14Barnaspítala Los Angeles, læknaháskólanum í Suður-Kaliforníu, Los Angeles, CA, Bandaríkjunum

15Cliniques Universitaires Saint ‐ Luc, Université Catholique de Louvain, Brussel, Belgíu

16Háskólasjúkrahúsið á Skáni, Malmö

17Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlín, Þýskalandi

18Háskólinn í Utah, Salt Lake City, UT, Bandaríkjunum

19Háskóli Suður-Flórída, Tampa, FL, Bandaríkjunum

20Háskólinn í Arkansas fyrir læknavísindi, AR, Bandaríkjunum

21Háskólasjúkrahúsið Southampton NHS Foundation Trust; Southampton, Bretlandi

22Cambridge háskóli - Addenbrooke sjúkrahúsið, Cambridge, Bretlandi

23Heilbrigðisvísindamiðstöð Texas háskóla í Houston, Houston, TX, Bandaríkjunum

24Phoenix-barnaspítalinn, Phoenix USA

25Bloodworks Northwest, Seattle, WA

26WNY BloodCare, NY, Bandaríkjunum

27Orthopedic Hospital, bæklunarmeðferðarmiðstöð fyrir blóðþynningu, Los Angeles, CA, Bandaríkjunum

28Háskólinn í háþrýstingi við blóðþynningu og segamyndun, Anschutz Medical Campus, Aurora, CO

29Vanderbilt University Medical Center, Nashville, TN, Bandaríkjunum

30uniQure BV, Amsterdam, Hollandi / uniQure Inc. Lexington, MA, Bandaríkjunum

31Háskólasjúkrahús Frankfurt, Frankfurt, Þýskalandi

Lykilgagnapunktar

FIX tjáning

Þessi mynd sýnir 1 af þremur lokapunktum rannsóknarinnar, meðaltal og miðgildi FIX virkni fyrir alla þátttakendur 3 vikum eftir gjöf með 26 × 213 gc / kg (N = 54). FIX tjáning var öflug 3 vikum eftir skömmtun og stöðug eftir 26. viku, að meðaltali 37.2%.

Mynd

Vegna þess að þessi rannsókn útilokaði ekki þátttakendur með hlutleysandi mótefni (NAbs) við AAV var mögulegt að meta niðurstöður til fylgni milli NAbs og FIX virkni. Lóðrétti ásinn er sá FIX virkni vikunnar 26 hjá þeim sem fengu fullan skammt af vektori. Sjúklingar með ógreinanlegan NAbs voru teiknaðir upp á 7 á lárétta ásnum (sem var þröskuldur greiningarinnar). Lárétti ásinn sýnir titrara hinna þátttakendanna á bilinu allt að 678. Það var einn þátttakandi sem ekki svaraði og var með títra> 3200, sem er ekki sýndur á þessum grafíska kvarða. Engin fylgni kom fram hjá NAbs sem fyrir voru við FIX virkni upp í 678 títra.

Tengt innihald