Gene Therapy vegakort

Erfðameðferð við blóðþynningu felur í sér að nota breyttan veiru til að skila afriti af vanvirkum genum. Hjá sjúklingum með dreyrasýki vantar þætti sem gera ráð fyrir eðlilegri storknun. Afritið sem þeir fá frá genameðferð umritar þessa mikilvægu storkuþætti og gerir storknun kleift að halda eðlilega áfram.

Hvernig genameðferð getur hjálpað dreyrasýki

Rannsóknir á genameðferð bjóða upp á von um eina lækningu fyrir þá sem eru með dreyrasýki. Klínískar rannsóknir bjóða upp á vænlegar niðurstöður, þar sem mörgum þátttakendum hefur tekist að viðhalda miklum mikilvægum storknunarþáttum.

Vegvísir Gene Therapy

Sjúklingar hafa oft áhyggjur af öryggi og verkun (skilvirkni) meðferðarinnar. Hins vegar sýna rannsóknir að næstum 90 prósent þátttakenda í rannsókninni sjá eðlilega eða næstum eðlilega magn segavarnarstorkuvirkni.

Erfðaflutningur á sér stað með því að nota veiru sem er ekki sjúkdómsvaldandi og afritunarskortur, þannig að öryggisáhyggjur eru í lágmarki. Hins vegar er alltaf hætta á innrennslisviðbrögðum frá tilrauna genameðferðinni, svo og aukaverkunum ónæmisbælandi meðferðar, ef þess er þörf til að draga úr hækkun lifrarensíma.

Það er mikilvægt að vita líka að genameðferð er aðeins árangursrík við meðferð sjúklinga. Það leiðréttir ekki stökkbreytta genið sem veldur dreyrasýki eða kemur í veg fyrir að foreldri flytji það gen til barns síns.

The Alþjóðasamfélag um segamyndun og blóðsteypu (ISTH) samanstendur af heimsþekktum sérfræðingum í alþjóðlegu dreyrasóttarsamfélagi. Að auki þróast ISTHs menntunarúrræði sem veita sjúklingum og fjölskyldum sæti í fremstu röð í þróun þessarar ótrúlegu nýju meðferðarreglu.

ISTH er að hjálpa sjúklingum skilja genameðferð og hvernig það getur einhvern tímann verið lækning við ástandi sem krefst nú ævilangrar meðferðar.

Mynd