Hápunktar frá 15. verkstæði NHF um nýjatækni og erfðaflutning fyrir hemophilia

Hápunktar frá 15. verkstæði NHF um nýjatækni og erfðaflutning fyrir hemophilia

Kynnt af: David Lillicrap, MD og Glenn F. Pierce, MD, PhD
13-14 september, 2019 • Washington, DC

Mynd


Hvernig gengur lífið dag frá degi? Er það í jafnvægi og allt eins og það á að vera? Er jafnvægi hvort sem litið er á veraldlega stöðu eða andlega? Lífið er eins og það er. Það er ekki alltaf sólskyn. Það koma reglulega lægðir með rok og rigningu. Við vitum að í heildar samhenginu er lægð hluti af vistkerfi að leita að jafnvægi. Stundum erum við stödd í miðju lægðarinnar. Þar er logn og gott veður, sama hvað gengur á þar sem stormurinn er mestur. Sama lögmál gildir varðandi þitt eigið líf. Ef þú ert í þinn miðju, þínum sannleik þá heldur þú alltaf jafnvægi átakalaust. Sama hvað gustar mikið frá þér þegar þú lætur til þín taka. Huldufólk hefur gefið okkur hugleiðslu sem hjálpar okkur að finna þessa miðju, finna kjarna okkar og sannleikann sem í honum býr. Þegar þú veist hver þú ert og hvers vegna þú ert hér, mun líf þitt vera í flæðandi jafnvægi. Hugleiðslan virkjar þekkinguna sem er í vitund jarðar og færir hana með lífsorkunni inn í líkama okkar. Þar skoðar hún hugsana og hegðunar munstrið og athugar hvort það myndar átakalausu flæðandi jafnvægi. Hinn möguleikinn er falskt jafnvægi sem hafa þarf fyrir að viðhalda með tilheyrandi striti, áhyggjum og ótta. Síðan leiðbeinir þessi þekking okkur að því jafnvægi sem er okkur eðlilegt. Við blómstrum átakalaust, líkt og planta sem vex átakalaut frá fræi í fullþroska plöntu sem ber ávöxt.
Kynnt af Dr. Lillicrap

Áskoranir sem tengjast AAV sem tæki til að skila meðferðarþungum
Kynnt af Dr. Pierce

Leiðbeiningar FDA vegna klínískrar þróunar hemophilia genameðferðar
Kynnt af Dr. Pierce

Þátttaka IX genameðferðar Klínískar rannsóknir uppfærðar
Kynnt af Dr. Lillicrap


Gen ritstörf og frumubundin meðferð við dreyrasýki
Kynnt af Dr. Pierce



Horft fram á veg með bjartsýni
Kynnt af Dr. Pierce

Þáttur VIII erfðagreiningar Klínískar rannsóknir
Kynnt af Dr. Lillicrap


Næstu kynslóðar genameðferðir við dreyrasýki
Kynnt af Dr. Lillicrap

Svar við afhendingu AAV vektor
Kynnt af Dr. Lillicrap


Að útvíkka genameðferð til barna með dreyrasýki
Kynnt af Dr. Lillicrap