Lentivirus vektorar fyrir erfðameðferð við hemophilia

Veiruvektarar erfðameðferð fyrir genameðferð

Hlustaðu á Glenn F. Pierce lækni, doktor, varaforseti lækna Alþjóðasambands blóðþurrðar (WFH), og Robert Peters, doktor, óháður ráðgjafi, ræða Lentivirus í tengslum við erfðameðferð. Hann fjallar um AAAV, Lentiviruses og Lentivirus Vector Gen Therapy. Það hafa verið margar læknisfræðilegar klínískar rannsóknir á AAV, sem hefur sannað aðferð við að skila þáttum VIII og Factor IX genunum og Glenn og Robert munu ræða þetta í þessu podcasti.

 

Smelltu til að fá lánstraust!

Upplýsingar um CME


Starfsheiti

Lentivirus vektorar fyrir erfðameðferð við hemophilia

Topic

Genameðferð í blæðara

Viðurkenningargerð

AMA PRA lánaflokkur í flokknum 1

Útgáfudagur

Október 31, 2020

Dagsetning

Ocotober 30, 2021

Áætlaður tími til að ljúka virkni

15 mínútur

LÆRA Markmið
Að lokinni aðgerðinni ættu þátttakendur að geta:

  • Gerðu grein fyrir núverandi og nýjum genameðferðaraðferðum til að meðhöndla blóðþurrð
  • Viðurkenndu helstu áhyggjur og óþekkt sem tengjast framtíð genameðferðar við dreyrasýki

FACULTY
Glenn F. Pierce, læknir, doktor
Alþjóðasamband blóðkornadreifingar (WFH)
Bandaríki Norður Ameríku

Robert Peters, doktor
Ráðgjafi
Boston, Massachusetts

Skipuleggjendur
David Lillicrap, læknir, FRCPC
Queen's University – Kingston, Kanada

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Heilbrigðisvísindadeild – Háskólinn í Witwatersrand og National Health Laboratory Service
Jóhannesarborg, Suður-Afríka

Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA
Borgarspítala Auckland
Auckland, Nýja Sjáland

Glenn F. Pierce, læknir, doktor
Alþjóðasamband blóðkornadreifingar (WFH)
Bandaríki Norður Ameríku

K. John Pasi, MB ChB, doktor, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Barts og London School of Medicine and Dentistry
Queen Mary University of London
London, Bretland

Steven W. Pipe, læknir
University of Michigan
Ann Arbor, Michigan

Flora Peyvandi, læknir, doktor
Háskólinn í Mílanó
Milan, Italy

Alok Srivastava, læknir, FRACP, FRCPA, FRCP
Christian Medical College
Vellore á Indlandi

Thierry VandenDriessche, doktor
Vrije háskólinn í Brussel
Brussels, Belgium

AÐFERÐ TIL þátttöku / HVERNIG Á AÐ TAKA KRÖFT

  1. Það eru engin gjöld fyrir að taka þátt í og ​​fá kredit fyrir þessa starfsemi.
  2. Farðu yfir markmiðin um virkni og upplýsingar um CME / CE.
  3. Ljúktu CME / CE virkni
  4. Fylltu út CME / CE mat / staðfestingareyðublað sem veitir hverjum þátttakanda tækifæri til að tjá sig um hvernig þátttaka í starfseminni hefur áhrif á starfshætti þeirra; gæði kennsluferlisins; skynjun aukinnar faglegrar skilvirkni; skynjun á hlutdrægni í atvinnuskyni; og skoðanir hans á menntunarþörfum í framtíðinni.
  5. Útlánagögn / skýrslugerð:
    • Ef þú biður um það AMA PRA lánshæfiseiningar í flokki 1 eða þátttökuskírteini - CME / CE vottorðið þitt er hægt að hlaða niður.

SMELLIÐ HÉR TIL AÐ SKOÐA TÆKNILEGAR KRÖFUR


LEIÐBEININGAR veitandi

Þessi starfsemi er í sameiningu veitt af Frakklandsstofnun og Alþjóðafélaginu um segamyndun og blóðskilun.

MARKHÓPUR
Þessi starfsemi er ætluð læknum (blóðmeinafræðingum), hjúkrunarfræðingum, aðstoðarmönnum lækna og hjúkrunarfræðingum sem stjórna sjúklingum með blóðþynningu. Starfsemin er einnig ætluð vísindamönnum sem hafa áhuga á grunn-, þýðinga- og klínískum rannsóknum á blóðþynningu um allan heim.

Yfirlýsing um nauðsyn
Þegar þróun genameðferðar við hemophilia heldur áfram í klínískum rannsóknum á 3. stigi og gert er ráð fyrir samþykki þessarar lækningaaðferðar er bráðnauðsynlegt að allir meðlimir blóðmeðferðarsérfræðinganna séu fróðir og reiðubúnir til að samþætta þessa nýju lækningaaðferð í klíníska starfshætti .

SKILYRÐI UM ÞJÓNUSTA
Þessi starfsemi hefur verið skipulögð og framkvæmd í samræmi við faggildingarskilyrði og stefnu faggildingarráðs um áframhaldandi læknisfræðslu (ACCME) í gegnum sameiginlegt framboð The France Foundation (TFF) og Alþjóðafélagsins um segamyndun og blæðingu (ISTH). TFF er viðurkennt af ACCME til að veita læknum símenntun.

CREDIT HÖNNUN
Læknar:
Frakklandsstofnun tilnefnir þessa viðvarandi starfsemi að hámarki 0.25 AMA PRA lánaflokkur í flokknum 1. Læknar ættu aðeins að krefjast lánsfjár í réttu hlutfalli við þátttöku sína í starfseminni.

Hjúkrunarfræðingar: Hjúkrunarfræðingar sem eru vottaðir af American Nurses Credentialing Center (ANCC) geta nýtt sér starfsemi sem er vottað af ACCME viðurkenndum veitendum gagnvart kröfu sinni um endurnýjun vottunar hjá ANCC. Aðstoðarvottorð verður afhent af Frakklandsstofnun, ACCME viðurkenndum veitanda.

LÖGREGLUMÁL
Í samræmi við ACCME staðla fyrir viðskiptalegan stuðning krefjast Frakklandsstofnunar (TFF) og International Society of Thrombosis and Haemostasis (ISTH) að einstaklingar sem eru í aðstöðu til að stjórna innihaldi fræðslustarfsemi, upplýsi um öll fjárhagsleg tengsl sem hafa viðskiptahagsmuni . TFF og ISTH leysa öll hagsmunaárekstra til að tryggja sjálfstæði, hlutlægni, jafnvægi og vísindalegan hörku í öllum þeirra menntaáætlunum. Ennfremur leitast TFF og ISTH við að sannreyna að allar vísindarannsóknir sem vísað er til, tilkynntar eða notaðar í CME / CE virkni samræmist almennum viðurkenndum stöðlum um tilraunahönnun, gagnaöflun og greiningu. TFF og ISTH hafa skuldbundið sig til að veita nemendum hágæða CME / CE starfsemi sem stuðlar að endurbótum á heilsugæslu en ekki þeim sem eru viðskiptahagsmunir.

Upplýsingagjöf starfsmanna
Skipuleggjendur, gagnrýnendur, ritstjórar, starfsmenn, CME nefnd eða aðrir meðlimir TFF sem stjórna efni hafa engin viðeigandi fjárhagsleg tengsl til að upplýsa um.

Skipuleggjendur, gagnrýnendur, ritstjórar, starfsfólk, CME nefnd eða aðrir meðlimir ISTH sem stjórna efni hafa engin viðeigandi fjárhagsleg tengsl til að upplýsa um.

Upplýsingagjöf deildar - skipuleggjendur

Deildin hér að neðan greinir frá því að þau hafi engin viðeigandi fjárhagsleg tengsl við upplýsingagjöf:

  • Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA
  • Alok Srivastava, læknir, FRACP, FRCPA, FRCP

Deildin hér að neðan greinir frá því að þau hafi viðeigandi fjárhagsleg sambönd til að greina frá:

  • David Lillicrap, læknir, FRCPC, fær honoraria fyrir akademíska ráðgjöf frá Bioverativ, CSL Behring og Octapharma Plasma. Hann fær rannsóknarstyrki frá Bayer, BioMarin, Bioverativ, CSL Behring og Octapharma Plasma.
  • Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, gegnir starfi hátalarastofunnar og sinnir rannsóknum fyrir CSL Behring, Catalyst Biosciences, Freeline Therapeutics, Novo Nordisk, Roche, Sanofi, Spark og Takeda.
  • K. John Pasi, MChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH, fær rannsóknarstyrk frá BioMarin GeneR8 forritinu, uniQure HOPE-B forritinu og Sanofi – ATLAS fitusiran forritinu. Hann fær honoraria frá Alnylam, ApcinteX, BioMarin, Catalyst Bio, Chugai, Novo Nordisk, Octapharma Plasma, Pfizer, Roche, Sanofi, Shire og Sobi.
  • Flora Peyvandi, læknir, doktor, er ráðgjafi fyrir Sanofi og Sobi. Hún situr í hátalaraskrifstofunni fyrir Bioverativ, Grifols, Roche, Sanofi, Sobi, Spark og Takeda.
  • Glenn F. Pierce, MD, PhD, fær heiðurslaun fyrir fræðilega ráðgjöf frá BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude og VarmX. Hann gegnir forystuhlutverki með Global Blood Therapeutics, NHF MASAC og World Federation of Hemophilia.
  • Steven W. Pipe, læknir, starfar sem ráðgjafi hjá ApcinteX, Bayer, BioMarin, Catalyst Biosciences, CSL Behring, HEMA Biologics, Freeline, Novo Nordisk, Pfizer, Roche / Genentech, Sangamo Therapeutics, Sanofi, Takeda, Spark Therapeutics og uniQure . Hann stundar rannsóknir fyrir Siemens.
  • Thierry VandenDriessche, doktor, gegnir leiðtogastörfum hjá NHF og ISTH. Hann fær rannsóknarstyrki frá Pfizer og Takeda. Dr. VandenDriessche fær honoraria frá Baxalta, Shire, Takeda, Bayer, Biotest og Pfizer.

Upplýsingagjöf deildar - Virkni deildar
Eftirfarandi deild skýrir frá því að þau hafi viðeigandi fjárhagsleg tengsl til að upplýsa:

  • Glenn F. Pierce, MD, PhD, fær heiðurslaun fyrir fræðilega ráðgjöf frá BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude og VarmX. Hann gegnir forystuhlutverki með Global Blood Therapeutics, NHF MASAC og World Federation of Hemophilia.
  • Robert Peters, doktor, á hlutabréf og fékk hugverkaréttindi / einkaleyfi en var áður starfandi hjá Sanofi. Meðan hann var starfandi hjá Sanofi fékk hann laun og þóknanir.

LÖGREGLAN um ónefnda notkun
TFF og ISTH krefjast þess að CME deild (hátalarar) greini frá því þegar vörur eða verklagsreglur sem rætt er um eru utan merkimiða, ómerktar, tilrauna og / eða rannsóknar. Þetta felur í sér allar takmarkanir á upplýsingum sem settar eru fram, svo sem gögn sem eru bráðabirgða, ​​eða sem tákna áframhaldandi rannsóknir, bráðabirgðagreiningar og / eða álit sem ekki er studd. Deild í þessari starfsemi kann að ræða upplýsingar um lyfjafræðilega umboðsmenn sem eru utan bandarísku matvæla- og lyfjastofnunarinnar. Þessar upplýsingar eru eingöngu ætlaðar til áframhaldandi læknisfræðslu og eru ekki ætlaðar til að stuðla að notkun þessara lyfja utan marka. TFF og ISTH mæla ekki með notkun neins umboðsmanns utan merktra ábendinga. Ef þú hefur spurningar skaltu hafa samband við læknadeild framleiðanda til að fá nýjustu lyfseðilsskyldar upplýsingar.

VIÐSKIPTAN VIÐSKIPTAÞYKKT
Þessi starfsemi er studd af námsstyrkjum frá BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics, og uniQure, Inc.

FYRIRVARI
TFF og ISTH kynna þessar upplýsingar eingöngu í fræðsluskyni. Innihaldið er eingöngu veitt af deildum sem hafa verið valdir fyrir viðurkennda sérþekkingu sína á sínu sviði. Þátttakendur bera faglega ábyrgð á að sjá til þess að vörur séu ávísaðar og notaðar á viðeigandi hátt á grundvelli eigin klínískrar mats og viðurkenndra umönnunarstaðla. Frakklandssjóðurinn, ISTH og viðskiptamaður / stuðningsmenn taka enga ábyrgð á upplýsingunum hér.

Upplýsingar um höfundarrétt
Höfundarréttur © 2020 Frakklandsstofnun. Öll óheimil notkun á efni á vefnum kann að brjóta í bága við höfundarrétt, vörumerki og önnur lög. Þú getur skoðað, afritað og halað niður upplýsingum eða hugbúnaði („Efni“) sem finnast á vefnum með fyrirvara um eftirfarandi skilmála, skilyrði og undantekningar:

  • Efnin eru eingöngu notuð í persónulegum tilgangi, ekki viðskiptalegum, upplýsinga- og fræðslu. Ekki má breyta efnunum. Þeim skal dreift með því sniði sem auðkenndur er með upprunann. Óheimilt er að fjarlægja, breyta eða breyta höfundarréttarupplýsingum eða öðrum tilkynningum um eignarrétt.
  • Óheimilt er að birta efni, hlaða, senda, senda (annað en hér er lýst), án skriflegs leyfis frönsku stofnunarinnar.


VERÐSKRÁ

Frakklandsstofnun verndar friðhelgi persónulegra og annarra upplýsinga varðandi þátttakendur og menntaaðila. Frakklandsstofnun mun ekki gefa út persónugreinanlegar upplýsingar til þriðja aðila án samþykkis einstaklingsins nema þær upplýsingar sem krafist er til að tilkynna til ACCME.

Stofnun Frakklands heldur úti líkamlegum, rafrænum og málsmeðferðarráðstöfunum sem eru í samræmi við alríkisreglur til að vernda gegn tapi, misnotkun eða breytingu á upplýsingum sem við höfum safnað frá þér.

Frekari upplýsingar um persónuverndarstefnu Frakklandsstofnunar má skoða á www.francefoundation.com/privacy-policy.


SAMBAND UPPLÝSINGAR
Ef þú hefur spurningar um þessa CME starfsemi, vinsamlegast hafðu samband við France Foundation í síma 860-434-1650 eða Þetta netfang er varið gegn ruslpósts þjörkum. Þú verður að hafa JavaScript virkt til að sjá það..

Glenn F. Pierce, læknir, doktor

Glenn F. Pierce, læknir, doktor
Alþjóðasamtök blóðþurrðar (WFH)
Bandaríki Norður Ameríku

Glenn Pierce, læknir, PhD, starfar nú í Alþjóðasambandi blóðþurrðar (WFH) varaforseta læknis og WFH stjórn Bandaríkjanna og National Hemophilia Foundation (NHF) bandaríska lækna- og vísindaráðgjafaráðinu. Hann er frumkvöðull í búsetu hjá Third Rock Ventures auk ráðgjafa fyrir genameðferð og líftæknifyrirtæki í blóðmeinafræði. Hann stofnaði Ambys lyf árið 2018, frumu- og genameðferð lifraruppfæðingar og starfar sem yfirlæknir (CMO). Dr. Pierce lét af störfum hjá Biogen árið 2014 þar sem hann stýrði R & D framlengdum FVIII og FIX Fc sameiningartímum sem CMO. Hann var leiðandi að framlagi 1 milljarð alþjóðlegra eininga (IUs) og upphaf samvinnu um mannúðaraðstoð við WFH. Dr. Pierce stýrði einnig upphaf áætlunarinnar My Life Our Future (MLOF) til að arfgerð> 10,000 einstaklingar í bandarísku blæðingasjúkdómasamfélaginu. Áður starfaði Dr. Pierce í stjórn NHF og var forseti NHF. Dr. Pierce fékk doktorsgráðu og doktorsgráðu í ónæmisfræði og stundaði framhaldsnám í meinafræði og blóðfræði. Hann hefur 30+ ára reynslu af þróun líftæknilyfja á sviði endurnýjun vefja og blóðmeinafræði, þar með talið dreyrasýki, byrjað með Amgen og hefur tekið þátt í þróun 5 samþykktra afurða fyrir dreyrasýki. Hann skiptir tíma milli San Francisco og San Diego. Dr. Pierce fæddist með alvarlega dreyrasýki A og læknaðist árið 2008.

Robert Peters, doktor

Robert Peters, doktor
Ráðgjafi
Boston, Massachusetts

Robert Peters, doktor, er yfirmaður rannsóknarstofu með 20 ára starfsreynslu, sem felur í sér að vinna að raðbrigða storknun þáttar VIII og þáttar IX-Fc samrunapróteina frá upphafi í rannsóknum með framleiðslu, klínískri þróun og markaðssetningu. Nú síðast studdi hann einnig fjóra klíníska frambjóðendur sem komust áfram frá rannsóknarsvæði hans í klíníska þróun, þar á meðal BIVV001. Dr. Peters hefur unnið í ýmsum aðferðum, allt frá líffræðilegum og litlum sameindum til bæði in vivo og ex vivo genameðferðar.