Helstu atriði frá 64. ASH ársfundi og sýningu
Uppfærslur á þremur áframhaldandi klínískum rannsóknum á fullorðnum með alvarlega dreyrasýki B
Hröð úthreinsun vektor eftir AAV-miðlaðan FVIII genaflutning í I/II stigs rannsókninni á SPK-8011 hjá fólki með dreyrasýki A
Hápunktar frá 30. þingi ISTH
Að útskýra fyrirkomulagið á bak við AAV-afleidda þætti VIII prófunarmisræmi
Tengsl milli transgena-framleidds FVIII og blæðingartíðni 2 árum eftir genaflutning með Valoctocogene Roxaparvovec: Niðurstöður frá Gener8-1
Niðurstöður úr B-LIEVE, áfanga 1/2 skammta-staðfestingarrannsókn á FLT180a AAV genameðferð hjá sjúklingum með dreyrasýki B
Bætt heilsutengd lífsgæði hjá fullorðnum með alvarlega eða miðlungs alvarlega dreyrasýki B eftir að hafa fengið Etranacogene Dezaparvovec genameðferð
Hápunktar frá 25. ársfundi ASGCT
Stöðug leiðrétting á blóðleysi og bætt lífsgæði tengd dreyrasýki: Lokagreining úr 3. áfanga HOPE-B rannsókninni á Etranacogene Dezaparvovec
Afhending CRISPR/Cas9 mRNA LNPs til að gera við litla eyðingu í FVIII geni í dreyrasýki A músum
Afbrigði af storku VIII með brotthvarfi á N-glýkósýleringarstaðnum við 2118 skert and-FVIII ónæmissvörun í genameðferð meðhöndluðum dreyrasýki A músum
Stabilin-2 stuðlar mótar ónæmissvörun við FVIII eftir gjöf lentiveiru í blóðsæknum músum
Hápunktar frá heimsþingi WFH 2022
Notkun World Federation of Haemophilia Gene Therapy Registry fyrir langtíma eftirfylgni dreyrasjúklinga sem eru meðhöndlaðir með genameðferð
Í boði fyrir CME Credit!
Topic: Genameðferð í blæðara
Viðurkenningargerð: AMA PRA Flokkur 1 inneign (ir)™
Spila Júní 6, 2022
Gildistími: Júní 5, 2023
Áætlaður tími til að ljúka virkni: 15 mínútur
Hápunktar frá 15. ársþingi EAHAD
Skammtaval og rannsóknarhönnun fyrir B-LIEVE, 1/2 stigs staðfestingu á klínískri rannsókn á FLT180A genameðferð fyrir sjúklinga með dreyrasýki B
Verkun og öryggi Valoctocogene Roxaparvovec genaflutnings fyrir alvarlega dreyrasýki A: Niðurstöður úr GENEr8-1 tveggja ára greiningu
Steven W. Pipe, læknir
Áhrif Valoctocogene Roxaparvovec genaflutnings fyrir alvarlega dreyrasýki A á heilsutengd lífsgæði
Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Helstu atriði frá 63. ársfundi ASH
Tengsl milli innrænna, transgena FVIII tjáningar og blæðinga í kjölfar Valoctocogene Roxaparvovec genaflutnings fyrir alvarlega dreyrasýki A: Post-Hoc greining á GENEr8-1 stigs 3 rannsókninni
Blæðingargögn yfir grunnlínu FIX tjáningarstig hjá fólki með dreyrasýki B: Greining með því að nota 'þáttatjáningarrannsóknina
Eftirfylgni í meira en 5 ár í hópi sjúklinga með dreyrasýki B meðhöndlaðir með Fidanacogen Elaparvovec Adenó-tengd veiru genameðferð
Ben J. Samelson-Jones, læknir, doktor
Tjáning þáttar IX innan eðlilegra marka kemur í veg fyrir sjálfsprottnar blæðingar sem krefjast meðferðar eftir FLT180a genameðferð hjá sjúklingum með alvarlega dreyrasýki B: Langtíma eftirfylgnirannsókn á B-Amaze áætluninni
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Vöktun á vigursamþættingarstöðum í in vivo genameðferðaraðferðum með vökva-vefjasýni-samþættingu-síðuröðun
Sigrast á fyrirliggjandi ónæmi gegn AAV til að ná öruggum og skilvirkum genaflutningi í klínískum stillingum.
Giuseppe Ronzitti, doktor
Núverandi uppfærsla á klínískum rannsóknum á genameðferð við dreyrasýki
Wolfgang Miesbach, læknir
Verkun og öryggi Valoctocogen Roxaparvovec Adeno-tengd veiru genaflutningur fyrir alvarlega dreyrasótt A: Niðurstöður úr 3. stigs GENEr8-1 prufu.
Margareth C. Ozelo, læknir, doktor
Skýrsla um lifraröryggi frá 3. stigi HOPE-B genameðferðarprófs hjá fullorðnum með dreyrasýki B
Steven W. Pipe, læknir
52 vikna verkun og öryggi Etranacogen Dezaparvovec hjá fullorðnum með alvarlega eða miðlungs alvarlega dreyrasótt B: Gögn úr 3. stigs HOPE-B genameðferðarprófi
Steven W. Pipe, læknir
Rannsókn á fyrstu niðurstöðum í kjölfar Adeno-tengdrar veiru genameðferðar í líkamsskorti hjá hundum
David Lillicrap, læknir, FRCPC
Klínísk niðurstaða hjá fullorðnum með dreyrasykur B með og án fyrirliggjandi hlutleysandi mótefna fyrir AAV5: 6 mánaða gögn frá 3. stigs Etranacogen Dezaparvovec HOPE-B genameðferðarprófun
Wolfgang A. Miesbach, læknir, doktor
Þróun AAV vektor genameðferðar stendur yfir í dreyrasýki. Munu einstöku eiginleikar BAY 2599023 koma til móts við framúrskarandi þarfir?
Steven W. Pipe, læknir
Virkni og öryggi Etranacogene Dezaparvovec hjá fullorðnum með alvarlega eða í meðallagi alvarlega blóðþurrð B: Fyrstu gögn úr 3. stigs rannsókn á Hope-B erfðameðferð
Steven W. Pipe, læknir
Einkennandi þrautseigju sem tengist veiruveiru eftir langvarandi eftirfylgni hjá dreyrasýki hundalíkani
Paul Batty, MBBS, doktor
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX afbrigði), aukinn vektor fyrir genaflutning hjá fullorðnum með alvarlega eða í meðallagi alvarlega blóðþynningu B: Tveggja ára gögn úr 2. stigs rannsókn
Annette von Drygalski, læknir, PharmD
AMT-060 erfðameðferð hjá fullorðnum með alvarlega eða í meðallagi alvarlega blóðþurrð B Staðfestu stöðuga FIX tjáningu og varanlega minnkun á blæðingum og neyslu þáttar IX í allt að 5 ár
Frank WG Leebeek, læknir, doktor
Eftirfylgni með nýrri Adeno-Associated Virus (AAV) erfðameðferð (FLT180a) Að ná eðlilegum FIX virkni hjá alvarlegum sjúklingum með hemophilia B (HB) (B-AMAZE rannsókn)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Erfðafræðileg rannsókn á erfðasjúkdómi á AAVhu37 kapsíðveirutækni við alvarlega blóðþynningu A - BAY 2599023 hefur víðtækt hæfi sjúklinga og stöðuga og viðvarandi langtíma tjáningu FVIII
Steven W. Pipe, læknir
AMT-060 erfðameðferð hjá fullorðnum með alvarlega eða í meðallagi alvarlega blóðþurrð B Staðfestu stöðuga FIX tjáningu og varanlega minnkun á blæðingum og neyslu þáttar IX í allt að 5 ár
Wolfgang A. Miesbach, læknir, doktor
Fyrstu gögn úr 3. stigs rannsóknum á HOPE-B erfðameðferð: Virkni og öryggi Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX afbrigði; AMT-061) hjá fullorðnum með alvarlega eða miðlungs alvarlega blóðþurrð B meðhöndlaða óháð núverandi andstæðingur-kapsíð hlutleysingu
Steven W. Pipe, læknir
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX afbrigði), aukinn vektor fyrir genaflutning hjá fullorðnum með alvarlega eða í meðallagi alvarlega blóðþynningu B: Tveggja ára gögn úr 2. stigs rannsókn
Steven W. Pipe, læknir
Uppfært eftirfylgni Alta rannsóknarinnar, áfanga 1/2 rannsókn á Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) Genameðferð hjá fullorðnum með alvarlega blóðþynningu
Barbara A. Konkle, læknir
Ráðstefnuráðstefnur ISTH
Fasa I / II rannsókn á SPK-8011: Stöðugur og varanlegur FVIII tjáning í> 2 ár með umtalsverðum ABR endurbótum á upphafsskammta árganga í kjölfar AAV-miðlaðs FVIII genaflutnings fyrir dreyrasýki A
Lindsey A. George, læknir
Langtíma erfðamengi niðurstaðna og ónæmingargeta af AAV FVIII genaflutningi í blóðþyrluhundalíkani
Paul Batty, MBBS, doktor
Nýr Adeno-tengd vírus (AAV) Genameðferð (FLT180a) nær eðlilegum FIX virkniþrepum í alvarlegum sjúklingum með dreyrasýki B (HB) (B-AMAZE rannsókn)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Tíðni, staðsetning og eðli AAV vektorinnsetninga eftir langtíma eftirfylgni með FVIII Transgene afhendingu í dreyrasýki A hundalíkan
Paul Batty, MBBS, doktor
Ráðstefnurit WFH
Nýlegar framfarir í þróun AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) fyrir einstaklinga með alvarlega eða miðlungs alvarlega dreyrasýki B
Steven W. Pipe, læknir
Fyrstu manna fjögurra ára eftirfylgni rannsókn á varanlegri meðferðarvirkni og öryggi: AAV genameðferð með Valoctocogene Roxaparvovec fyrir alvarlegri dreyrasýki A
John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
ASGCT ráðstefnur kynningarfundir
Rannsókn á erfðameðferð í manni á AAVhu37 Capsid vekturtækni í alvarlegri dreyrasýki A: Öryggi og virkni FVIII
Steven W. Pipe, læknir
Að nota frásog til að fjarlægja hlutleysandi AAV mótefni hjá sjúklingum sem áður voru útilokaðir frá genameðferð
Glenn F. Pierce, læknir, doktor
Þróun klínísks frambjóðanda AAV3 vektor til genameðferðar við dreyrasýki B
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
AAV samþætting greiningar eftir langtíma eftirfylgni með dreyrasýki. Hundar sýna erfðafræðilegar afleiðingar AAV-miðlaðra genleiðréttinga
Glenn F. Pierce, læknir, doktor
Ráðstefnaumfjöllun frá Orlando
Ráðstefnaumfjöllun frá Orlando, með viðtölum sérfræðinga um nýjustu framfarir í genameðferð.
Ráðstefnaumfjöllun - í beinni frá Orlando 2019






