Hápunktar frá 15. ársþingi EAHAD

Skammtaval og rannsóknarhönnun fyrir B-LIEVE, 1/2 stigs staðfestingu á klínískri rannsókn á FLT180A genameðferð fyrir sjúklinga með dreyrasýki B

Skammtaval og rannsóknarhönnun fyrir B-LIEVE, 1/2 stigs staðfestingu á klínískri rannsókn á FLT180A genameðferð fyrir sjúklinga með dreyrasýki B

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Lokagreining úr lykilstigi 3 HOPE-B genameðferðarrannsókninni: Stöðug virkni og öryggi Etranacogene Dezaparvovec í stöðugu ástandi hjá fullorðnum með alvarlega eða miðlungs alvarlega dreyrasýki B

Lokagreining úr lykilstigi 3 HOPE-B genameðferðarrannsókninni

Wolfgang Miesbach, læknir

Verkun og öryggi Valoctocogene Roxaparvovec genaflutnings fyrir alvarlega dreyrasýki A: Niðurstöður úr GENEr8-1 tveggja ára greiningu

Verkun og öryggi Valoctocogene Roxaparvovec genaflutnings fyrir alvarlega dreyrasýki A: Niðurstöður úr GENEr8-1 tveggja ára greiningu

Steven W. Pipe, læknir

Áhrif Valoctocogene Roxaparvovec genaflutnings fyrir alvarlega dreyrasýki A á heilsutengd lífsgæði

Áhrif Valoctocogene Roxaparvovec genaflutnings fyrir alvarlega dreyrasýki A á heilsutengd lífsgæði

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Hápunktar frá 16. vinnustofu NHF um nýja tækni og genaflutning fyrir dreyrasýki

AAV samþættingaryfirlit og afleiðingar

AAV samþætting samantekt og afleiðingar

Frederic D. Bushman, PhD

Að rjúfa transgenaþol með ónæmisbælingu

Að rjúfa transgenaþol með ónæmisbælingu

Valder R. Arruda, læknir, PhD

Miðað við sinusoid æðaþel

Miðað við sinusoid æðaþel

Antonia Follenzi, læknir, doktor

Helstu atriði frá 63. ársfundi ASH

Post-hoc greining á GENEr8-1 áfanga 3 rannsókninni

Tengsl milli innrænna, transgena FVIII tjáningar og blæðinga í kjölfar Valoctocogene Roxaparvovec genaflutnings fyrir alvarlega dreyrasýki A: Post-Hoc greining á GENEr8-1 stigs 3 rannsókninni

Steven W. Pipe, læknir

Blæðingargögn yfir grunnlínu FIX tjáningarstig hjá fólki með dreyrasýki B: Greining með því að nota 'þáttatjáningarrannsóknina

Blæðingargögn yfir grunnlínu FIX tjáningarstig hjá fólki með dreyrasýki B: Greining með því að nota 'þáttatjáningarrannsóknina

Steven W. Pipe, læknir

Eftirfylgni í meira en 5 ár í hópi sjúklinga með dreyrasýki B meðhöndlaðir með Fidanacogen Elaparvovec Adenó-tengd veiru genameðferð

Eftirfylgni í meira en 5 ár í hópi sjúklinga með dreyrasýki B meðhöndlaðir með Fidanacogen Elaparvovec Adenó-tengd veiru genameðferð

Ben J. Samelson-Jones, læknir, doktor

Tjáning þáttar IX innan eðlilegra marka kemur í veg fyrir sjálfsprottnar blæðingar sem krefjast meðferðar eftir FLT180a genameðferð hjá sjúklingum með alvarlega dreyrasýki B: Langtíma eftirfylgnirannsókn á B-Amaze áætluninni

Tjáning þáttar IX innan eðlilegra marka kemur í veg fyrir sjálfsprottnar blæðingar sem krefjast meðferðar eftir FLT180a genameðferð hjá sjúklingum með alvarlega dreyrasýki B: Langtíma eftirfylgnirannsókn á B-Amaze áætluninni

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Hápunktar frá 28. ársþingi ESGCT

Vöktun á vigursamþættingarstöðum í in vivo genameðferðaraðferðum með vökva-vefjasýni-samþættingu-síðuröðun

Vöktun á vigursamþættingarstöðum í in vivo genameðferðaraðferðum með vökva-vefjasýni-samþættingu-síðuröðun

Daniela Cesana, doktor

Sigrast á and-AAV ónæmi sem fyrir er til að ná öruggum og skilvirkum genaflutningi í klínískum aðstæðum.

Sigrast á fyrirliggjandi ónæmi gegn AAV til að ná öruggum og skilvirkum genaflutningi í klínískum stillingum.

Giuseppe Ronzitti, doktor

Lentiviral genameðferð í lifur fyrir dreyrasýki og víðar

Lentiviral genameðferð í lifur fyrir dreyrasýki og víðar

Alessio Cantore, doktor

Núverandi uppfærsla á klínískum rannsóknum á genameðferð við dreyrasýki

Núverandi uppfærsla á klínískum rannsóknum á genameðferð við dreyrasýki

Wolfgang Miesbach, læknir

Hápunktar frá ISTH 2021 þinginu

CME UPPLÝSINGAR

KRÖFUGREIÐSLA

Verkun og öryggi Valoctocogen Roxaparvovec Adeno-tengd veiru genaflutningur fyrir alvarlega dreyrasótt A: Niðurstöður úr 3. stigs GENEr8-1 prufu.

Verkun og öryggi Valoctocogen Roxaparvovec Adeno-tengd veiru genaflutningur fyrir alvarlega dreyrasótt A: Niðurstöður úr 3. stigs GENEr8-1 prufu.

Margareth C. Ozelo, læknir, doktor

Skýrsla um lifraröryggi frá 3. stigi HOPE-B genameðferðarprófs hjá fullorðnum með dreyrasýki B

Skýrsla um lifraröryggi frá 3. stigi HOPE-B genameðferðarprófs hjá fullorðnum með dreyrasýki B

Steven W. Pipe, læknir

52 vikna verkun og öryggi Etranacogen Dezaparvovec hjá fullorðnum með alvarlega eða miðlungs alvarlega dreyrasótt B: Gögn úr 3. stigs HOPE-B genameðferðarprófi

52 vikna verkun og öryggi Etranacogen Dezaparvovec hjá fullorðnum með alvarlega eða miðlungs alvarlega dreyrasótt B: Gögn úr 3. stigs HOPE-B genameðferðarprófi

Steven W. Pipe, læknir

Rannsókn á fyrstu niðurstöðum í kjölfar Adeno-tengdrar veiru genameðferðar í líkamsskorti hjá hundum

Rannsókn á fyrstu niðurstöðum í kjölfar Adeno-tengdrar veiru genameðferðar í líkamsskorti hjá hundum

David Lillicrap, læknir, FRCPC

Klínísk niðurstaða hjá fullorðnum með dreyrasykur B með og án fyrirliggjandi hlutleysandi mótefna fyrir AAV5: 6 mánaða gögn frá 3. stigs Etranacogen Dezaparvovec HOPE-B genameðferðarprófun

Klínísk niðurstaða hjá fullorðnum með dreyrasykur B með og án fyrirliggjandi hlutleysandi mótefna fyrir AAV5: 6 mánaða gögn frá 3. stigs Etranacogen Dezaparvovec HOPE-B genameðferðarprófun

Wolfgang A. Miesbach, læknir, doktor

Þróun AAV vektor genameðferðar stendur yfir í dreyrasýki. Munu einstöku eiginleikar BAY 2599023 koma til móts við framúrskarandi þarfir?

Þróun AAV vektor genameðferðar stendur yfir í dreyrasýki. Munu einstöku eiginleikar BAY 2599023 koma til móts við framúrskarandi þarfir?

Steven W. Pipe, læknir

Hápunktar frá sýndarþingi EAHAD 2021

CME UPPLÝSINGAR

KRÖFUGREIÐSLA

Virkni og öryggi Etranacogene Dezaparvovec hjá fullorðnum með alvarlega eða í meðallagi alvarlega blóðþurrð B: Fyrstu gögn úr 3. stigs rannsókn á Hope-B erfðameðferð

Virkni og öryggi Etranacogene Dezaparvovec hjá fullorðnum með alvarlega eða í meðallagi alvarlega blóðþurrð B: Fyrstu gögn úr 3. stigs rannsókn á Hope-B erfðameðferð

Steven W. Pipe, læknir

Einkennandi þrautseigju sem tengist veiruveiru eftir langvarandi eftirfylgni hjá dreyrasýki hundalíkani

Einkennandi þrautseigju sem tengist veiruveiru eftir langvarandi eftirfylgni hjá dreyrasýki hundalíkani

Paul Batty, MBBS, doktor

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX afbrigði), aukinn vektor fyrir genaflutning hjá fullorðnum með alvarlega eða í meðallagi alvarlega blóðþynningu B: Tveggja ára gögn úr 2. stigs rannsókn

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX afbrigði), aukinn vektor fyrir genaflutning hjá fullorðnum með alvarlega eða í meðallagi alvarlega blóðþynningu B: Tveggja ára gögn úr 2. stigs rannsókn

Annette von Drygalski, læknir, PharmD

AMT-060 erfðameðferð hjá fullorðnum með alvarlega eða í meðallagi alvarlega blóðþurrð B Staðfestu stöðuga FIX tjáningu og varanlega minnkun á blæðingum og neyslu þáttar IX í allt að 5 ár

AMT-060 erfðameðferð hjá fullorðnum með alvarlega eða í meðallagi alvarlega blóðþurrð B Staðfestu stöðuga FIX tjáningu og varanlega minnkun á blæðingum og neyslu þáttar IX í allt að 5 ár

Frank WG Leebeek, læknir, doktor

Eftirfylgni með nýrri Adeno-Associated Virus (AAV) erfðameðferð (FLT180a) Að ná eðlilegum FIX virkni hjá alvarlegum sjúklingum með hemophilia B (HB) (B-AMAZE rannsókn)

Eftirfylgni með nýrri Adeno-Associated Virus (AAV) erfðameðferð (FLT180a) Að ná eðlilegum FIX virkni hjá alvarlegum sjúklingum með hemophilia B (HB) (B-AMAZE rannsókn)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Ráðstefnurit ASH

VINNA CME KREDIT

Erfðafræðileg rannsókn á erfðasjúkdómi á AAVhu37 kapsíðveirutækni við alvarlega blóðþynningu A - BAY 2599023 hefur víðtækt hæfi sjúklinga og stöðuga og viðvarandi langtíma tjáningu FVIII

Erfðafræðileg rannsókn á erfðasjúkdómi á AAVhu37 kapsíðveirutækni við alvarlega blóðþynningu A - BAY 2599023 hefur víðtækt hæfi sjúklinga og stöðuga og viðvarandi langtíma tjáningu FVIII

Steven W. Pipe, læknir

Alþjóðasamtökin um erfðameðferðarheilbrigðisskrá um blóðþynningu

Alþjóðasamtökin um erfðameðferðarheilbrigðisskrá um blóðþynningu

Barbara A. Konkle, læknir

AMT-060 erfðameðferð hjá fullorðnum með alvarlega eða í meðallagi alvarlega blóðþurrð B Staðfestu stöðuga FIX tjáningu og varanlega minnkun á blæðingum og neyslu þáttar IX í allt að 5 ár

AMT-060 erfðameðferð hjá fullorðnum með alvarlega eða í meðallagi alvarlega blóðþurrð B Staðfestu stöðuga FIX tjáningu og varanlega minnkun á blæðingum og neyslu þáttar IX í allt að 5 ár

Wolfgang A. Miesbach, læknir, doktor

Fyrstu gögn úr 3. stigs rannsóknum á HOPE-B erfðameðferð: Virkni og öryggi Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX afbrigði; AMT-061) hjá fullorðnum með alvarlega eða miðlungs alvarlega blóðþurrð B meðhöndlaða óháð núverandi andstæðingur-kapsíð hlutleysingu

Fyrstu gögn úr 3. stigs rannsóknum á HOPE-B erfðameðferð: Virkni og öryggi Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX afbrigði; AMT-061) hjá fullorðnum með alvarlega eða miðlungs alvarlega blóðþurrð B meðhöndlaða óháð núverandi andstæðingur-kapsíð hlutleysingu

Steven W. Pipe, læknir

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX afbrigði), aukinn vektor fyrir genaflutning hjá fullorðnum með alvarlega eða í meðallagi alvarlega blóðþynningu B: Tveggja ára gögn úr 2. stigs rannsókn

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX afbrigði), aukinn vektor fyrir genaflutning hjá fullorðnum með alvarlega eða í meðallagi alvarlega blóðþynningu B: Tveggja ára gögn úr 2. stigs rannsókn

Steven W. Pipe, læknir

Uppfært eftirfylgni Alta rannsóknarinnar, áfanga 1/2 rannsókn á Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) Genameðferð hjá fullorðnum með alvarlega blóðþynningu

Uppfært eftirfylgni Alta rannsóknarinnar, áfanga 1/2 rannsókn á Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) Genameðferð hjá fullorðnum með alvarlega blóðþynningu

Barbara A. Konkle, læknir

Ráðstefnuráðstefnur ISTH

Fasa I / II rannsókn á SPK-8011: Stöðugur og varanlegur FVIII tjáning í> 2 ár með umtalsverðum ABR endurbótum á upphafsskammta árganga í kjölfar AAV-miðlaðs FVIII genaflutnings fyrir dreyrasýki A

Fasa I / II rannsókn á SPK-8011: Stöðugur og varanlegur FVIII tjáning í> 2 ár með umtalsverðum ABR endurbótum á upphafsskammta árganga í kjölfar AAV-miðlaðs FVIII genaflutnings fyrir dreyrasýki A

Lindsey A. George, læknir

Fyrstu manna fjögurra ára eftirfylgni rannsókn á varanlegri meðferðarvirkni og öryggi: AAV genameðferð með Valoctocogene Roxaparvovec fyrir alvarlegri dreyrasýki A

Langtíma erfðamengi niðurstaðna og ónæmingargeta af AAV FVIII genaflutningi í blóðþyrluhundalíkani

Paul Batty, MBBS, doktor

Nýr Adeno-tengd vírus (AAV) Genameðferð (FLT180a) nær eðlilegum FIX virkniþrepum í alvarlegum sjúklingum með dreyrasýki B (HB) (B-AMAZE rannsókn)

Nýr Adeno-tengd vírus (AAV) Genameðferð (FLT180a) nær eðlilegum FIX virkniþrepum í alvarlegum sjúklingum með dreyrasýki B (HB) (B-AMAZE rannsókn)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Tíðni, staðsetning og eðli AAV vektorinnsetninga eftir langtíma eftirfylgni með FVIII Transgene afhendingu í dreyrasýki A hundalíkan

Tíðni, staðsetning og eðli AAV vektorinnsetninga eftir langtíma eftirfylgni með FVIII Transgene afhendingu í dreyrasýki A hundalíkan

Paul Batty, MBBS, doktor

Ráðstefnurit WFH

Nýlegar framfarir í þróun AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) fyrir einstaklinga með alvarlega eða miðlungs alvarlega dreyrasýki B

Nýlegar framfarir í þróun AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) fyrir einstaklinga með alvarlega eða miðlungs alvarlega dreyrasýki B

Steven W. Pipe, læknir

Fyrstu manna fjögurra ára eftirfylgni rannsókn á varanlegri meðferðarvirkni og öryggi: AAV genameðferð með Valoctocogene Roxaparvovec fyrir alvarlegri dreyrasýki A

Fyrstu manna fjögurra ára eftirfylgni rannsókn á varanlegri meðferðarvirkni og öryggi: AAV genameðferð með Valoctocogene Roxaparvovec fyrir alvarlegri dreyrasýki A

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

ASGCT ráðstefnur kynningarfundir

VINNA CME KREDIT

Rannsókn á erfðameðferð í manni á AAVhu37 Capsid vekturtækni í alvarlegri dreyrasýki A: Öryggi og virkni FVIII

Rannsókn á erfðameðferð í manni á AAVhu37 Capsid vekturtækni í alvarlegri dreyrasýki A: Öryggi og virkni FVIII

Steven W. Pipe, læknir

Að nota frásog til að fjarlægja hlutleysandi AAV mótefni hjá sjúklingum sem áður voru útilokaðir frá genameðferð

Að nota frásog til að fjarlægja hlutleysandi AAV mótefni hjá sjúklingum sem áður voru útilokaðir frá genameðferð

Glenn F. Pierce, læknir, doktor

Þróun klínísks frambjóðanda AAV3 vektor til genameðferðar við dreyrasýki B

Þróun klínísks frambjóðanda AAV3 vektor til genameðferðar við dreyrasýki B

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

AAV samþætting greiningar eftir langtíma eftirfylgni með dreyrasýki. Hundar sýna erfðafræðilegar afleiðingar AAV-miðlaðra genleiðréttinga

AAV samþætting greiningar eftir langtíma eftirfylgni með dreyrasýki. Hundar sýna erfðafræðilegar afleiðingar AAV-miðlaðra genleiðréttinga

Glenn F. Pierce, læknir, doktor

Ráðstefnaumfjöllun frá Orlando

Ráðstefnaumfjöllun frá Orlando, með viðtölum sérfræðinga um nýjustu framfarir í genameðferð.

VINNA CME KREDIT

Ráðstefnaumfjöllun - í beinni frá Orlando 2019

Nýlegar uppfærslur á klínískum rannsóknum á genameðferð í dreyrasýki B

Langtíma gögn um öryggi og verkun úr rannsóknum á genameðferð í dreyrasýki veita bjartsýni

Langtíma tjáning á AAV-miðluðum FVIII genaflutningi og sameiningartegundum í vetrarbólum í blóðkyrningafæð

Nýjar aðferðir við hemophilia genameðferð í forklínískri þróun

Fyrirliggjandi mótefni gegn AAV og afleiðingar fyrir hemophilia genameðferð

Framtíð hemophilia genameðferðar

Undirbúningur fyrir samþykki á genameðferð við dreyrasýki

Hápunktar frá 15. verkstæði NHF um nýjatækni og erfðaflutning fyrir hemophilia

Kynnt af: David Lillicrap, MD og Glenn F. Pierce, MD, PhD
13-14 september, 2019 • Washington, DC

Mynd

Ráðstefnaumfjöllun frá ISTH 2019 í Melbourne

Ráðstefnaumfjöllun frá ISTH 2019 í Melbourne, þar sem fram koma viðtöl sérfræðinga um nýjustu framfarir í genameðferð.

VINNA CME KREDIT

Ráðstefnaumfjöllun - ISTH 2019 í Melbourne

ALTA rannsóknin: SB-525 Genameðferð hjá fullorðnum með dreyrasýki A

Tíðni fyrirliggjandi AAV mótefna og afleiðinga fyrir genameðferð við dreyrasýki.

Niðurstöður AMT-060 og AMT-061 genameðferðarrannsókna hjá sjúklingum með dreyrasýki B

Upphaflegar niðurstöður áfanga 1/2 Alta rannsókn: SB-525 Genameðferð hjá fullorðnum með dreyrasýki A

Eins árs eftirfylgni sjúklinga með hemophilia B í kjölfar SPK-9001 erfðaflutnings

AMT-061 Erfðaflutningur hjá fullorðnum með dreyrasýki B: Snemma niðurstöður rannsóknar á 2. stigi

Núverandi staða gentmeðferðar við hemophilia

FLT180a: AAV vektor fyrir næstu kynslóð fyrir dreyrasýki B

Stöðugur tjáning á FIX: uppfærðar niðurstöður AMT-060 erfðaferilrannsóknar hjá sjúklingum með dreyrasýki B.

Lentiviral vektor-undirstaða þáttur VIII og þáttur IX genameðferð hjá frumprímum sem ekki eru menn

Valoctocogene Roxaparvovec AAV genameðferð fyrir sjúklinga með dreyrasýki A: Nýjar niðurstöður

Þegar horft er fram í genameðferð vegna blóðþembu

Persóna á götunni - ISTH 2019 í Melbourne

Fylgist með þegar þátttakendur á þinginu ISTH 2019 í Melbourne í Ástralíu ræða viðbrögð þeirra við þinginu um erfðaferil í blóðþynningu.

Vöruleikhúsið - ISTH 2019 Melbourne

Horfðu á meðan Flora Peyvandi, læknir, doktorsgráðu og K. John Pasi, MB ChB, doktorsgráðu, FRCP, FRCPath, FRCPCH tilkynna kynningu á erfðameðferð í hemophilia: An ISTH Education Initiative

Veggspjald grunnlínukönnunar

Veggspjald

Veggspjald kynnt á ISTH þinginu 2019
Sunnudagur 7. júlí • 18:30 - 19:30
Ágrip / Veggspjald #: PB1724
Melbourne, Ástralía

Snemma árs 2019 skipulagði ISTH hóp af heimsþekktum sérfræðingum frá alheims dreyrasýslusamfélaginu til að þróa könnun til að bera kennsl á ónýttar menntunarþarfir sem eru sértækar fyrir genameðferð í dreyrasýki. Könnuninni var dreift á netinu til alþjóðlegs áhorfenda. Niðurstöðurnar sýndu að margir þurfa meiri fræðslu um grundvallaratriði genameðferðar og betri skilning á genameðferð sem meðferðaraðferð fyrir dreyrasýki A og B.

Skoða veggspjald

Vegvísi fræðslu

Fræðsluáætlun ISTH - leiðbeinandi menntun til framtíðar
Undirbúa þig til að svara þessum mikilvægu spurningum

Mynd

Aftur á toppinn

Um okkur

Styður með námsstyrkjum frá Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Nauðsynlegt SSL