Icelandic Icelandic
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish

Menntun

Uppfærslur á þremur áframhaldandi klínískum rannsóknum á fullorðnum með alvarlega dreyrasýki B

Ráðstefnaumfjöllun

Steven W. Pipe, læknir

Hröð úthreinsun vektor eftir AAV-miðlaðan FVIII genaflutning í I/II stigs rannsókninni á SPK-8011 hjá fólki með dreyrasýki A

Ráðstefnaumfjöllun

Benjamin J. Samelson Jones, læknir, doktor

Dreyrasýki genameðferð - Tilbúinn fyrir klíníska umönnun: Webinar Series

Gagnvirkar webinar

Tengsl milli transgena-framleidds FVIII og blæðingartíðni 2 árum eftir genaflutning með Valoctocogene Roxaparvovec: Niðurstöður frá Gener8-1

Ráðstefnaumfjöllun

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Að útskýra fyrirkomulagið á bak við AAV-afleidda þætti VIII prófunarmisræmi

Ráðstefnaumfjöllun

 Anna Sternberg, doktor

Niðurstöður úr B-LIEVE, áfanga 1/2 skammta-staðfestingarrannsókn á FLT180a AAV genameðferð hjá sjúklingum með dreyrasýki B

Ráðstefnaumfjöllun

Guy Young, læknir

Bætt heilsutengd lífsgæði hjá fullorðnum með alvarlega eða miðlungs alvarlega dreyrasýki B eftir að hafa fengið Etranacogene Dezaparvovec genameðferð

Ráðstefnaumfjöllun

Steven W. Pipe, læknir

Stöðug leiðrétting á blóðleysi og bætt lífsgæði tengd dreyrasýki: Lokagreining úr 3. áfanga HOPE-B rannsókninni á Etranacogene Dezaparvovec

Ráðstefnaumfjöllun

Steven W. Pipe, læknir

Afhending CRISPR/Cas9 mRNA LNPs til að gera við litla eyðingu í FVIII geni í dreyrasýki A músum

Ráðstefnaumfjöllun

Chun-Yu Chen, PhD

Stabilin-2 stuðlar mótar ónæmissvörun við FVIII eftir gjöf lentiveiru í blóðsæknum músum

Ráðstefnaumfjöllun

Antonia Follenzi, læknir, doktor

Afbrigði af storku VIII með brotthvarfi á N-glýkósýleringarstaðnum við 2118 skert and-FVIII ónæmissvörun í genameðferð meðhöndluðum dreyrasýki A músum

Ráðstefnaumfjöllun

Carol H. Miao, læknir

Notkun World Federation of Haemophilia Gene Therapy Registry fyrir langtíma eftirfylgni dreyrasjúklinga sem eru meðhöndlaðir með genameðferð

Ráðstefnaumfjöllun

Barbara A. Konkle, læknir

Áhrif Valoctocogene Roxaparvovec genaflutnings fyrir alvarlega dreyrasýki A á heilsutengd lífsgæði

Ráðstefnaumfjöllun

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Skammtaval og rannsóknarhönnun fyrir B-LIEVE, 1/2 stigs staðfestingu á klínískri rannsókn á FLT180A genameðferð fyrir sjúklinga með dreyrasýki B

Ráðstefnaumfjöllun

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Lokagreining úr lykilstigi 3 HOPE-B genameðferðarrannsókninni: Stöðug virkni og öryggi Etranacogene Dezaparvovec í stöðugu ástandi hjá fullorðnum með alvarlega eða miðlungs alvarlega dreyrasýki B

Ráðstefnaumfjöllun

Wolfgang Miesbach, læknir

Verkun og öryggi Valoctocogene Roxaparvovec genaflutnings fyrir alvarlega dreyrasýki A: Niðurstöður úr GENEr8-1 tveggja ára greiningu

Ráðstefnaumfjöllun

Steven W. Pipe, læknir

Að rjúfa transgenaþol með ónæmisbælingu

Ráðstefnaumfjöllun

Valder R. Arruda, læknir, PhD

AAV samþætting samantekt og afleiðingar

Ráðstefnaumfjöllun

Frederic D. Bushman, PhD

Tengsl milli innrænna, transgena FVIII tjáningar og blæðinga í kjölfar Valoctocogene Roxaparvovec genaflutnings fyrir alvarlega dreyrasýki A: Post-Hoc greining á GENEr8-1 stigs 3 rannsókninni

Ráðstefnaumfjöllun

Steven W. Pipe, læknir

Blæðingargögn yfir grunnlínu FIX tjáningarstig hjá fólki með dreyrasýki B: Greining með því að nota 'þáttatjáningarrannsóknina

Ráðstefnaumfjöllun

Steven W. Pipe, læknir

Miðað við sinusoid æðaþel

Ráðstefnaumfjöllun

Valder R. Arruda, læknir, PhD

Eftirfylgni í meira en 5 ár í hópi sjúklinga með dreyrasýki B meðhöndlaðir með Fidanacogen Elaparvovec Adenó-tengd veiru genameðferð

Ráðstefnaumfjöllun

Steven W. Pipe, læknir

Tjáning þáttar IX innan eðlilegra marka kemur í veg fyrir sjálfsprottnar blæðingar sem krefjast meðferðar eftir FLT180a genameðferð hjá sjúklingum með alvarlega dreyrasýki B: Langtíma eftirfylgnirannsókn á B-Amaze áætluninni

Ráðstefnaumfjöllun

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Genameðferð sem alþjóðleg lausn

Podcasts

Kynnir af Daniel Hart, BSc, MBChB, MRCP, FRCPath, PhD og Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

 

Undirflokkar

Gagnvirkar webinar

Viðtöl sérfræðings mánaðarins

Aftur á toppinn
Mynd

Please enable the javascript to submit this form

Um okkur

Stuðningur af fræðslustyrkjum frá Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Nauðsynlegt SSL