Hápunktar frá 15. verkstæði NHF um nýjatækni og erfðaflutning fyrir hemophilia

Hápunktar frá 15. verkstæði NHF um nýjatækni og erfðaflutning fyrir hemophilia

Kynnt af: David Lillicrap, MD og Glenn F. Pierce, MD, PhD
13-14 september, 2019 • Washington, DC

Mynd


kynning
Kynnt af Dr. Lillicrap

Áskoranir sem tengjast AAV sem tæki til að skila meðferðarþungum
Kynnt af Dr. Pierce

Leiðbeiningar FDA vegna klínískrar þróunar hemophilia genameðferðar
Kynnt af Dr. Pierce

Þátttaka IX genameðferðar Klínískar rannsóknir uppfærðar
Kynnt af Dr. Lillicrap


Gen ritstörf og frumubundin meðferð við dreyrasýki
Kynnt af Dr. Pierce



Horft fram á veg með bjartsýni
Kynnt af Dr. Pierce

Þáttur VIII erfðagreiningar Klínískar rannsóknir
Kynnt af Dr. Lillicrap


Næstu kynslóðar genameðferðir við dreyrasýki
Kynnt af Dr. Lillicrap

Svar við afhendingu AAV vektor
Kynnt af Dr. Lillicrap


Að útvíkka genameðferð til barna með dreyrasýki
Kynnt af Dr. Lillicrap