Skammtaval og rannsóknarhönnun fyrir B-LIEVE, 1/2 stigs staðfestingu á klínískri rannsókn á FLT180A genameðferð fyrir sjúklinga með dreyrasýki B
Hápunktar frá 15. ársþingi EAHAD

Skammtaval og rannsóknarhönnun fyrir B-LIEVE, 1/2 stigs staðfestingu á klínískri rannsókn á FLT180A genameðferð fyrir sjúklinga með dreyrasýki B

G.Young1,P. Chowdary, 2,3,S.Barton4, Meðfram4

1Barnasjúkrahúsið Los Angeles, University of Southern California Keck School of Medicine, Los Angeles, Kalifornía, Bandaríkin;2 Katharine Dormandy Dreyrasýki og segamyndun, Royal Free Hospital;3 University College London, Bretlandi;4 Freeline, Stevenage, Bretlandi

Lykilgagnapunktar

B-AMAZE skammtasvörun

B-LIEVE rannsóknin er 1/2 áfanga rannsókn á FLT180a sem er framleidd í verslun sem er hönnuð til að staðfesta markskammt fyrir 3. stigs rannsókn. Upphafsskammturinn fyrir B-LIEVE var byggður á niðurstöðum úr B-AMAZE rannsókninni, sem sýndu fram á að FIX gildi á degi 21 eftir innrennsli voru mjög forspár um FIX gildi á degi 182 (viku 26). An Emax skammta-svörunarlíkan gaf til kynna að skammtur upp á 7.7 x 1011 Vg/kg ætti að gefa meðalgildi FIX upp á 67% af eðlilegu á degi 21 sem samsvarar meðalgildi FIX upp á 115% af eðlilegu á degi 182.

Skammtaáætlun fyrir B-LIEVE rannsóknarhönnun

Aðlögunarrannsóknarhönnunin fyrir B-LIEVE inniheldur upphafsskammt FLT180a 7.7 x 1011 vg/kg í 3 þátttakendum. Upphafsskammturinn verður aðlagaður í síðari hópum með 3 þátttakendum, hver og einn byggist á FIX-stigum Dags 21 í fyrri hópi. Allt að 9 þátttakendur (3 árgangar) verða skráðir með 52 vikna eftirfylgni til að staðfesta skammt fyrir 3. stigs rannsókn.

Tengt innihald

Gagnvirkar webinar
Mynd

Please enable the javascript to submit this form

Stuðningur af fræðslustyrkjum frá Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Nauðsynlegt SSL