Erfðameðferð við blóðþynningu - Ráðstefnurit

AAV samþætting samantekt og afleiðingar

Frederic D. Bushman, PhD

Eftirfylgni í meira en 5 ár í hópi sjúklinga með dreyrasýki B meðhöndlaðir með Fidanacogen Elaparvovec Adenó-tengd veiru genameðferð

Steven W. Pipe, læknir

Tengsl milli innrænna, transgena FVIII tjáningar og blæðinga í kjölfar Valoctocogene Roxaparvovec genaflutnings fyrir alvarlega dreyrasýki A: Post-Hoc greining á GENEr8-1 stigs 3 rannsókninni

Steven W. Pipe, læknir

Tjáning þáttar IX innan eðlilegra marka kemur í veg fyrir sjálfsprottnar blæðingar sem krefjast meðferðar eftir FLT180a genameðferð hjá sjúklingum með alvarlega dreyrasýki B: Langtíma eftirfylgnirannsókn á B-Amaze áætluninni

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Blæðingargögn yfir grunnlínu FIX tjáningarstig hjá fólki með dreyrasýki B: Greining með því að nota 'þáttatjáningarrannsóknina

Steven W. Pipe, læknir

Vöktun á vigursamþættingarstöðum í in vivo genameðferðaraðferðum með vökva-vefjasýni-samþættingu-síðuröðun

Daniela Cesana, doktor

Miðað við sinusoid æðaþel

Valder R. Arruda, læknir, PhD

Sigrast á and-AAV ónæmi sem fyrir er til að ná öruggum og skilvirkum genaflutningi í klínískum aðstæðum

Giuseppe Ronzitti, doktor

Aftur á toppinn

Ég er sammála Skilmálar og skilyrði og Friðhelgisstefna

Um okkur

Stuðningur af fræðslustyrkjum frá Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Nauðsynlegt SSL