Erfðameðferð við blóðþynningu - Ráðstefnurit

Uppfærslur á þremur áframhaldandi klínískum rannsóknum á fullorðnum með alvarlega dreyrasýki B

Steven W. Pipe, læknir

Niðurstöður úr B-LIEVE, áfanga 1/2 skammta-staðfestingarrannsókn á FLT180a AAV genameðferð hjá sjúklingum með dreyrasýki B

Guy Young, læknir

Hröð úthreinsun vektor eftir AAV-miðlaðan FVIII genaflutning í I/II stigs rannsókninni á SPK-8011 hjá fólki með dreyrasýki A

Benjamin J. Samelson Jones, læknir, doktor

Bætt heilsutengd lífsgæði hjá fullorðnum með alvarlega eða miðlungs alvarlega dreyrasýki B eftir að hafa fengið Etranacogene Dezaparvovec genameðferð

Steven W. Pipe, læknir

Tengsl milli transgena-framleidds FVIII og blæðingartíðni 2 árum eftir genaflutning með Valoctocogene Roxaparvovec: Niðurstöður frá Gener8-1

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Stöðug leiðrétting á blóðleysi og bætt lífsgæði tengd dreyrasýki: Lokagreining úr 3. áfanga HOPE-B rannsókninni á Etranacogene Dezaparvovec

Steven W. Pipe, læknir

Að útskýra fyrirkomulagið á bak við AAV-afleidda þætti VIII prófunarmisræmi

Anna Sternberg, doktor

Afhending CRISPR/Cas9 mRNA LNPs til að gera við litla eyðingu í FVIII geni í dreyrasýki A músum

Chun-Yu Chen, PhD

Aftur á toppinn

Ég er sammála Skilmálar og skilyrði og Friðhelgisstefna

Um okkur

Stuðningur af fræðslustyrkjum frá Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Nauðsynlegt SSL