Erfðameðferð við blóðþynningu - Ráðstefnurit

Stabilin-2 stuðlar mótar ónæmissvörun við FVIII eftir gjöf lentiveiru í blóðsæknum músum

Antonia Follenzi, læknir, doktor

Skammtaval og rannsóknarhönnun fyrir B-LIEVE, 1/2 stigs staðfestingu á klínískri rannsókn á FLT180A genameðferð fyrir sjúklinga með dreyrasýki B

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Afbrigði af storku VIII með brotthvarfi á N-glýkósýleringarstaðnum við 2118 skert and-FVIII ónæmissvörun í genameðferð meðhöndluðum dreyrasýki A músum

Carol H. Miao, læknir

Lokagreining úr lykilstigi 3 HOPE-B genameðferðarrannsókninni: Stöðug virkni og öryggi Etranacogene Dezaparvovec í stöðugu ástandi hjá fullorðnum með alvarlega eða miðlungs alvarlega dreyrasýki B

Wolfgang Miesbach, læknir

Notkun World Federation of Haemophilia Gene Therapy Registry fyrir langtíma eftirfylgni dreyrasjúklinga sem eru meðhöndlaðir með genameðferð

Barbara A. Konkle, læknir

Verkun og öryggi Valoctocogene Roxaparvovec genaflutnings fyrir alvarlega dreyrasýki A: Niðurstöður úr GENEr8-1 tveggja ára greiningu

Steven W. Pipe, læknir

Áhrif Valoctocogene Roxaparvovec genaflutnings fyrir alvarlega dreyrasýki A á heilsutengd lífsgæði

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

Að rjúfa transgenaþol með ónæmisbælingu

Valder R. Arruda, læknir, PhD

Aftur á toppinn

Ég er sammála Skilmálar og skilyrði og Friðhelgisstefna

Um okkur

Stuðningur af fræðslustyrkjum frá Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Nauðsynlegt SSL